Wien - Individualisierte Therapien und die Einbindung der Patient*innenperspektive werden immer wichtiger.

Seltene Erkrankungen: Nur Forschung bringt neue Therapien

Am 29. Februar ist Rare Disease Day. Aus diesem Anlass wirft das österreichische Pharmaunternehmen AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH („AOP Health“) einen Blick auf die Herausforderungen mit denen Menschen mit seltenen Erkrankungen konfrontiert sind und beleuchtet die Trends in deren Behandlung.

Mit über 30 Millionen betroffenen Europäer*innen, darunter 400.000 Österreicher*innen, werden seltene Erkrankungen zu einem immer drängenderen Gesundheitsthema. Alarmierend ist, dass für 95 Prozent dieser Erkrankungen noch keine spezifischen Therapieoptionen existieren. AOP Health, spezialisiert auf die Erforschung und Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen und in der Intensivmedizin, engagiert sich seit über 25 Jahren in diesem Marktsegment, um Betroffenen medizinische Lösungen anbieten zu können.

Forschung ist der Schlüssel zu neuen Therapien

Um neue Behandlungsmöglichkeiten zu schaffen, sind intensive Forschungsprogramme nötig, die derzeit ohne private Initiativen nicht denkbar sind. In Österreich werden 50,4 Prozent der gesamten Forschung von privaten Unternehmen betrieben(1). Im Bereich der Medikamentenentwicklung ist dieser Anteil noch höher, denn die Zulassung bzw. die Vermarktung von Arzneimitteln wird ausschließlich von pharmazeutischen Betrieben und Biotech-Unternehmen beantragt bzw. bewerkstelligt.

Damit neue Therapien entwickelt werden können, sind Rahmenbedingungen, die Forschung und Entwicklung fördern, notwendig, wie Martin Steinhart, CEO von AOP Health, betont: „Wenn wir sicherstellen wollen, dass die Versorgung mit Medikamenten in Europa gewährleistet bleibt, braucht es regionale Forschungsprogramme, eine starke Pharmaindustrie und klare Regelungen, die die Entwicklung neuer Therapien fördern und die Forschung für vielfältige Akteure attraktiv macht.“ Steinhart sieht daher die geplante EU-Pharmagesetzgebung kritisch, denn der Entwurf beinhaltet eine Verkürzung des Unterlagenschutzes und der Marktexklusivität. Dies bedeutet, dass den Firmen weniger Zeit bleibt, die kostenintensiven Entwicklungen durch Verkäufe zurück zu erwirtschaften. Der CEO von AOP Health weiter: „Kürzere Schutzzeiträume, in denen Pharmaunternehmen ihre Entwicklung exklusiv vermarkten können, machen es jenen Firmen, die sich im ohnehin herausfordernden Feld der seltenen Erkrankungen engagieren wollen, noch schwerer. Die geplante Gesetzgebung könnte die Lage in Europa für Patient*innen erschweren und den Wirtschaftsstandort schwächen."

Trend zur individualisierten Therapie

Auch im Bereich der Rare Diseases ist der Trend hin zur personalisierten Medizin stark bemerkbar. So ermöglichen verbesserte Diagnoseverfahren eine genauere Bestimmung der Krankheitsbilder. Das führt dazu, dass Krankheitsbilder in Untergruppen mit spezifischen Merkmalen und Therapiebedürfnissen unterteilt werden können und so besonders seltene Erkrankungen oder Krankheitsformen identifiziert werden. Auch die Behandlung hat sich in den vergangenen Jahren stark verändert: Durch neu entdeckte therapeutische Ansatzpunkte rücken individualisierte Therapiekonzepte in den Vordergrund. Molekulare Testverfahren und zielgerichtete Therapien können so die Prognose und die Behandlung verbessern. Der Ansatz „one size fits all“ gehört der Vergangenheit an. AOP Health integriert diese neuen Erkenntnisse in seine Entwicklungsprogramme.

Bianca Tan, Direktorin der Therapeutic Area Cardiology & Pulmonology bei AOP Health erläutert: „Unser Ziel ist es, für unsere Patient*innen Antworten auf bislang offene medizinische Fragestellungen zu finden. In unserer Forschung versuchen wir daher die Mechanismen der Erkrankung auch auf molekulargenetischer Ebene zu verstehen, um vielleicht sogar eine Krankheitsmodifikation erreichen zu können. Darüber hinaus prüfen wir, ob Synergien, die durch Kombinationstherapien hervorgerufen werden, zum Nutzen für Patient*innen sein können.“

Behandlung in Spezialzentren bringt bessere Ergebnisse.

Neben der individualisierten Therapie ist auch die zeitnahe Überweisung von Patient*innen an Spezialzentren entscheidend. Prof. Irene Lang, Spezialistin für Lungengefäßerkrankungen an der MedUni Wien führt aus: „Patient*innen mit seltenen Erkrankungen profitieren enorm von der Behandlung in einem Expertisezentrum. Zum einen gibt es dort Fachleute, die täglich mit Betroffenen zu tun und daher viel Erfahrung bei der Diagnose und Auswahl der Therapien haben. Zum anderen bieten sie die nötige diagnostische und therapeutische Infrastruktur.“ Sie empfiehlt daher Kolleg*innen außerhalb von Spezialzentren im Fall eines Verdachts auf seltene Erkrankungen Patient*innen sofort an ein von der EU approbiertes Zentrum zu überweisen. Lang weiter: „Es ist für die Betroffenen entscheidend, rasch die richtige Diagnose und Behandlung zu erhalten. Behandlungen zum Beispiel für Lungenhochdruck sind teuer und aufwändig, und es bedeutet einen Schaden für unser Gesundheitssystem, wenn falsche Patient*innen die teuren Medikamente bekommen.“

Sprechen wir mit Patient*innen, nicht über sie

Eine weitere Tendenz, die in der gesamten Medizin zu beobachten ist, ist die zunehmende Einbeziehung der Patient*innenperspektive in die Behandlung, aber auch in die Forschungsarbeit. Vertreten durch sogenannte Patient Advocacy Groups bringen sich Betroffene nicht nur bei der Auswahl der Therapien, sondern bereits bei der Erstellung von Studiendesigns ein. Bei ihrer Tätigkeit sehen sie sich aber nach wie vor mit Hürden konfrontiert.

Claas Röhl, Obmann und Gründer der Patient Advocacy Group NF Kinder und Vorstandsmitglied von Pro Rare Austria, meint: „Die aktuell geltenden Regelungen, die eigentlich dem Schutz der Patient*innen dienen sollen, erschweren es uns, bei der Entwicklung von Medikamenten und Therapien eingebunden zu werden.” Dabei sei es wesentlich, dass Patient*innen von allen Playern des Gesundheitssystems als Expert*innen für ihre Erkrankung gesehen werden. Er ergänzt: „Wir möchten, dass unsere Anliegen und Bedürfnisse einfließen, denn es sind unsere Leben, um die es hier geht. Unsere Perspektive ist einzigartig und kann nicht durch Wissenschaftler*innen abgedeckt werden. Wir setzen auf Fortbildungsprogramme zum Teil auf universitärem Niveau, die uns dazu ermächtigen, mit den Behandlungsteams, aber auch mit Pharmafirmen auf Augenhöhe zu sprechen, um Gehör zu finden und die Bedürfnisse der Patient*innen zu kommunizieren, damit sich die Forschung an diesen ausrichtet.”

Quelle:

1) Österreichischer Forschungs- und Technologiebericht 2023

Über AOP Health

Die AOP Health Group umfasst mehrere Unternehmen, darunter die AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH mit Sitz in Wien, Österreich (“AOP Health”). Die AOP Health Group ist der europäische Pionier bei integrierten Therapien für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen sowie in der Intensivmedizin. In den letzten 25 Jahren hat sich die Gruppe zu einem etablierten Anbieter von integrierten Therapielösungen entwickelt, der von seinem Hauptsitz in Wien, seinen Tochtergesellschaften und Repräsentanzen in ganz Europa und dem Nahen Osten sowie über Partner*innen weltweit tätig ist. Mit dem Claim „Needs. Science. Trust.“ wird die Grundlage des Erfolgs auf den Punkt gebracht: Vertrauen durch kontinuierlich hohe Investitionen in Forschung und Entwicklung und eine sehr konsequente und pragmatische Ausrichtung auf die Bedürfnisse aller Stakeholder*innen – insbesondere der Patient*innen und ihrer Angehörigen sowie der behandelnden Ärzt*innen.

Pressekontakt:

DI Isolde Fally
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