Healiva SA (Healiva) und C4U Corporation (C4U) freuen sich bekannt zu geben, dass sie eine strategische Allianz zur Entwicklung von CRISPR-Cas3-basierten therapeutischen Lösungen für Epidermolysis Bullosa (EB), auch bekannt als "Schmetterlingskinder", geschlossen haben.

Neue Hoffnung für Epidermolysis bullosa dank der neuartigen CRISPR-Cas3-Plattform

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Epidermolysis bullosa ist eine seltene genetisch bedingte Hauterkrankung, die durch eine hochempfindliche Haut gekennzeichnet ist, die schon bei minimaler Reibung oder Trauma, wie Reiben oder Kratzen, Blasen bildet und erodiert. Von dieser Erkrankung sind vor allem Kleinkinder betroffen, die aufgrund der ständigen Blasenbildung bei kleinen Verletzungen starke Schmerzen und eine erhebliche Einschränkung ihrer Lebensqualität erfahren. In den Vereinigten Staaten sind etwa 20 von 1 Million Neugeborenen von EB betroffen. 25.000 bis 50.000 Kleinkinder leben mit dieser schwächenden Krankheit.

"Die Zusammenarbeit zielt darauf ab, den Menschen, die von EB betroffen sind, Antworten und Hoffnung zu geben. EB ist eine verheerende Hautkrankheit, die die Haut der betroffenen Kinder so zerbrechlich wie Schmetterlingsflügel macht", sagte Valerio M. Ferrari, Vorsitzender und Mitbegründer der Bioseutica Group von Healiva.

Die Zusammenarbeit zwischen Healiva und C4U wird sich auf die Entwicklung einer CRISPR-Cas3-basierten Gentherapie für EB konzentrieren. Im Rahmen dieser Zusammenarbeit werden die Parteien zusammenarbeiten, um eine Gentherapie für EB zu entwickeln, die in einem gestaffelten Entwicklungsprozess entwickelt wird und die regulatorische Zulassung zu erreichen. Durch die Kombination ihrer sich ergänzenden Fachkenntnisse, Ressourcen und gemeinsamen Visionen werden beide Unternehmen strategisch zusammenarbeiten, um die Lebensqualität von kleinen Kindern zu verbessern, die weltweit von dieser seltenen Hautkrankheit betroffen sind.

Durch den Einsatz der firmeneigenen CRISPR-Cas3-Technologie, einer neuen Generation von Gen-Editing-Technologie, konzentriert sich C4U auf die Entwicklung alternativer und vollständiger Heilmethoden für genetische Krankheiten. Hautkrankheiten, insbesondere EB, sind relevante Ziele für die CRISPR-Cas3-Plattform, und wir glauben, dass wir EB-Patienten auf der ganzen Welt eine glänzende Zukunft bieten werden", sagte Akimitsu Hirai, President & CEO von C4U.

"Diese Zusammenarbeit integriert die Perspektiven der Gentherapie in unser umfassendes Zelltherapie-Portfolio und nutzt unsere Expertise in autologen (EpiDex®) und allogenen Therapietechnologien sowie die Möglichkeiten unserer Produktionsinfrastruktur", so Dr. Priyanka Dutta Passecker, Mitbegründerin und CEO von Healiva.

Über Healiva SA

Healiva SA (www.healiva.com) ist ein Biotechnologie-Unternehmen mit Sitz in Lugano, Schweiz, das 2020 von Bioseutica und Dr. Priyanka Dutta Passecker gegründet wurde.

Healiva's proprietäre Technologieplattform für Wundversorgung und Hautkrankheiten, einschliesslich aller damit verbundenen Produktionstechnologien und Automatisierungsprozesse, konzentriert sich auf Therapien und Heilmittel für akute und chronische Wunden. Der End-to-End-Ansatz hat verschiedene zelltherapeutische Lösungen, autologe (EpiDex®: eine autologe Epidermis, die aus patienteneigenen Haarzellen gewonnen wird) und allogene Zelltherapie (eine optimale Mischung aus Hautfibroblasten und Keratinozyten produziert und setzt aktive Wachstumsfaktoren in der Wunde frei, die die patienteneigenen Zellen dazu anregen, die Wunde zu reparieren und zu schließen) sowie medizinische Geräte, um personalisierte und Präzisionsmedizin in der Wundversorgung zu liefern.

Über C4U Corporation

Die C4U Corporation (www.crispr4u.jp/en) ist ein privates Biotech-Unternehmen mit Sitz in Osaka, Japan, das sich auf die Entwicklung sicherer und effizienter Gentherapien für seltene Krankheiten, einschließlich pädiatrischer Erkrankungen, spezialisiert hat, die auf der firmeneigenen CRISPR-Cas3-Geneditierungsplattform der nächsten Generation basieren. Die CRISPR-Cas3-Technologieplattform ähnelt CRISPR-Cas9 in Bezug auf Technik, Effizienz und Verabreichungsmethoden und wurde bereits sowohl in vitro als auch in vivo validiert. Sie bietet die folgenden Vorteile: (1) keine Off-Target-Deletionen (verbesserte Sicherheit); (2) effiziente Knockouts großer, programmierbarer Gensequenzen; und (3) ein einziges und unabhängiges Patentportfolio, das von der Universität Osaka weltweit exklusiv an C4U für den Einsatz in eukaryotischen Zellen lizenziert wurde, was die Vergabe von Unterlizenzen vereinfacht, ganz im Gegensatz zur komplexen und stark umstrittenen CRISPR-Cas9-Patentlandschaft.

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