Hypophosphatasie: FDA beschleunigt Prüfung für AstraZenecas Efzimfotase
Veröffentlicht am: 18.09.2026 um 13:42 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat den Antrag auf Zulassung als Biologikum für den Wirkstoff Efzimfotase alfa des Pharmakonzerns AstraZeneca zur vorrangigen Prüfung angenommen.
Durch das sogenannte Priority-Review-Verfahren verkürzt sich die behördliche Begutachtungszeit für das Präparat, das für die Behandlung von Hypophosphatasie vorgesehen ist. Eine Entscheidung der Behörde über die Marktzulassung wird im ersten Halbjahr 2027 erwartet.
Eingereicht wurde der Antrag auf die Biologika-Lizenz von Alexion, der auf seltene Krankheiten spezialisierten Sparte von AstraZeneca. Das therapeutische Anwendungsgebiet umfasst die Behandlung der seltenen Stoffwechselerkrankung Hypophosphatasie bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von zwei Jahren.
Klinische Daten aus drei Phase-3-Studien
Als Grundlage für den Zulassungsantrag dienen AstraZeneca die Ergebnisse aus den drei klinischen Phase-3-Studien Hickory, Mulberry und Chestnut. Sollte die Zulassung durch die US-Behörde erteilt werden, wäre Efzimfotase alfa nach Angaben des Unternehmens die erste Therapie für Skelett- und Funktionsstörungen bei Hypophosphatasie, die unabhängig vom jeweiligen Zeitpunkt des Krankheitsbeginns eingesetzt werden kann.
Die FDA hat den Zulassungsantrag für Efzimfotase alfa zur vorrangigen Prüfung angenommen — eine Entscheidung wird im ersten Halbjahr 2027 erwartet. Was das für die Bewertung von Orphan-Drug-Pipelines bedeutet, lässt sich mit einem klaren Raster einordnen. Kostenlosen Analyse-Report zur Priority-Review-Strategie anfordern
AstraZeneca hebt im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie Strensiq wesentliche Vorteile hervor: Das neue Präparat ermöglicht eine Selbstanwendung im Intervall von zwei Wochen. Zudem traten in den Untersuchungen fünfmal niedrigere jährliche Reaktionen an den Injektionsstellen auf, was die therapeutische Handhabung für Betroffene spürbar erleichtern soll.
Internationale Prüfungen und Marktreaktion
Die regulatorische Prüfung in den Vereinigten Staaten ist Teil einer weltweiten Zulassungsstrategie. Wie AstraZeneca mitteilte, befinden sich entsprechende Anträge für Efzimfotase alfa derzeit auch in Japan sowie in weiteren internationalen Märkten im Prüfverfahren der zuständigen Behörden.
Bei seltenen Erkrankungen entscheidet nicht nur die Studiengröße, sondern die Frage, ob eine Therapie unabhängig vom Krankheitsbeginn eingesetzt werden kann. Der Report zeigt, welche Kriterien bei der Pipeline-Bewertung von Orphan Drugs tatsächlich tragen. Bewertungsraster für Orphan-Drug-Pipelines herunterladen
An den Finanzmärkten wurde der Schritt der US-Behörde wohlwollend aufgenommen. Die an der Londoner Börse notierte Aktie von AstraZeneca verzeichnete laut Marktberichten einen leichten Zuwachs von 0,4 Prozent auf 12.478,00 Pence. Mit der angestrebten Zulassung im ersten Halbjahr 2027 könnte der Konzern sein Portfolio im Bereich der seltenen Erkrankungen weiter ausbauen.
