DIE US-AMERIKANISCHE FDA VERLEIHT HG204, EINEM RNA-EDITIERENDEN CRISPR-THERAPEUTIKUM ZUR BEHANDLUNG DES MECP2-DUPLIKATIONSSYNDROMS, SOWOHL DIE RARE PEDIATRIC DISEASE DESIGNATION ALS AUCH DIE ORPHAN DRUG DESIGNATION

HuidaGene Therapeutics New Jersey China

Die Orphan Drug Designation (ODD) ist ein Status, der einen 7-jährigen Schutz nach der Zulassung und eine Befreiung von den Zulassungsgebühren bietet Die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) qualifiziert den Sponsor zum Zeitpunkt der Registrierung für einen verkäuflichen, übertragbaren Priority Review Voucher, der zur Beschleunigung des Zulassungsverfahrens für einen anderen Arzneimittelkandidaten verwendet werden kann HG204 ist die weltweit erste CRISPR RNA-Editierungstherapie zur Behandlung des MECP2-Duplikationssyndroms, die von der US-amerikanischen FDA sowohl die RPDD als auch die ODD erhalten hatView original content:https://www.prnewswire.com/de/pressemitteilungen/die-us-amerikanische-fda-verleiht-hg204-einem-rna-editierenden-crispr-therapeutikum-zur-behandlung-des-mecp2-duplikationssyndroms-sowohl-die-rare-pediatric-disease-designation-als-auch-die-orphan-drug-designation-301973075.html