LA FDA ATTRIBUE LA DÉSIGNATION DE MALADIE PÉDIATRIQUE RARE ET DE MÉDICAMENT ORPHELIN À HG204, UNE THÉRAPIE D'ÉDITION DE L'ARN CRISPR, POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME DE DUPLICATION DU GÈNE MECP2

HuidaGene Therapeutics New Jersey China

La désignation Médicament orphelin est un statut qui offre une période de protection post-approbation de 7 ans et une exonération des frais de dossierLa désignation Maladie pédiatrique rare permet au promoteur de bénéficier, au moment de l'enregistrement, d'un bon d'examen prioritaire vendable et transférable, qui peut être utilisé pour accélérer la procédure d'approbation d'un autre candidat-médicamentHG204 est la première thérapie d'édition de l'ARN CRISPR pour le traitement du syndrome de duplication du gène MECP2 à avoir reçu le statut de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin par la FDA des États-UnisView original content:https://www.prnewswire.com/fr/communiques-de-presse/la-fda-attribue-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare-et-de-medicament-orphelin-a-hg204-une-therapie-dedition-de-larn-crispr-pour-le-traitement-du-syndrome-de-duplication-du-gene-mecp2-301976159.html