La FDA desbloquea un ensayo clave de Intellia Therapeutics
30.01.2026 - 07:32:04
La compañía de edición genética Intellia Therapeutics recibe un respaldo regulatorio parcial para uno de sus programas más avanzados. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha levantado la suspensión clínica sobre un estudio fundamental de Fase 3, permitiendo que el proyecto avance, aunque con condiciones más estrictas y dejando otro ensayo hermano aún paralizado.
La agencia regulatoria estadounidense ha retirado la medida de "Clinical Hold" que pesaba sobre el estudio MAGNITUDE-2. Este ensayo en fase tardía evalúa el fármaco nexiguran ziclomeran (nex-z) en pacientes que padecen amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN), una enfermedad genética rara y progresiva que afecta al sistema nervioso.
No obstante, la reanudación viene acompañada de requisitos adicionales de seguridad acordados con la FDA:
* Se implementará un programa de monitorización reforzada de la función hepática.
* El tamaño de la muestra del estudio se incrementará, pasando de aproximadamente 50 a 60 pacientes.
* El reclutamiento de participantes se reanudará "tan pronto como sea posible".
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Origen de la suspensión y situación del estudio gemelo
La decisión de la FDA pone fin a una pausa clínica que había sido impuesta a finales de octubre de 2025. La medida original afectó a dos investigaciones con el mismo principio activo tras registrarse un evento adverso grave en el ensayo MAGNITUDE, que estudia el nex-z para la amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM), la variante de la enfermedad que afecta al corazón. En dicho caso, un paciente desarrolló una grave toxicidad hepática y falleció.
Mientras MAGNITUDE-2 recibe luz verde, la situación del estudio MAGNITUDE (para ATTR-CM) permanece sin cambios: continúa suspendido. Intellia Therapeutics ha señalado que las conversaciones con la autoridad sanitaria para definir los próximos pasos en este segundo brazo del programa siguen en curso.
Implicaciones para el sector y el mercado
La reanudación parcial es una noticia significativa para la biotecnológica y para el campo de la edición genética en general, donde los desarrollos basados en tecnologías como CRISPR son observados con extrema atención por los reguladores. Con el reinicio de MAGNITUDE-2, el nex-z recupera su posición como un potencial tratamiento único para la forma polineuropática de la enfermedad ATTR.
El mercado ha respondido positivamente a este desarrollo regulatorio. La cotización de las acciones de Intellia experimentó una subida tras el anuncio. Sin embargo, los inversores son conscientes de que el programa aún tiene un flanco abierto, dado que el estudio dirigido a la variante cardíaca de la enfermedad sigue sin poder continuar por decisión de la agencia.
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