GNW-News: Santhera gibt positive Entscheidung des AIFA-Vorstands zur Erstattung von AGAMREE® (Vamorolon) in Italien bekannt

Pratteln, Schweiz, 28. April 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass der Vorstand der italienischen Arzneimittelbehörde AIFA die Erstattung von AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von 4 Jahren in Italien genehmigt hat.

Pratteln,  Schweiz, 28. April  2026 - Santhera Pharmaceuticals  (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass  der  Vorstand  der  italienischen  Arzneimittelbehörde  AIFA die
Erstattung  von  AGAMREE®  (Vamorolon)  für  die  Behandlung  von  Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von 4 Jahren in Italien genehmigt
hat.
AGAMREE  ist ein neuartiges Molekül, das entwickelt wurde, um die typischerweise
mit  Glukokortikoiden verbundenen entzündungshemmenden Wirkungen zu erzielen und
gleichzeitig  das  Risiko  von  Nebenwirkungen,  die  mit  dieser Therapieklasse
verbunden  sind, potenziell zu verringern. DMD ist eine seltene, fortschreitende
genetische    Erkrankung,   die   durch   Muskelschwund   und   eine   verkürzte
Lebenserwartung    aufgrund    von    Atemwegs-    und/oder   Herzkomplikationen
gekennzeichnet ist.
Die Entscheidung über die Erstattung folgt auf eine positive Bewertung durch den
Vorstand  der AIFA am 22. April  2026. Die Entscheidung unterliegt der formellen
Veröffentlichung  im italienischen Amtsblatt (Gazzetta Ufficiale), woraufhin die
Erstattung in Kraft tritt.
Dario  Eklund, Chief Executive  Officer, sagte: "Dies  baut auf unseren jüngsten
Fortschritten  in Spanien  auf und  spiegelt unsere  anhaltende Dynamik  bei der
Ausweitung  des Zugangs zu AGAMREE für Patienten mit DMD wider. Da vier der fünf
grossen  europäischen Märkte voraussichtlich in  naher Zukunft Zugang zu AGAMREE
haben  werden  und  wir  durch  erfolgreiche  Markteinführungen  in Deutschland,
Österreich  und Grossbritannien gestützt  werden, sind wir  gut positioniert, um
diese  Dynamik aufrechtzuerhalten,  während wir  den Zugang  zu dieser wichtigen
Therapie weiter ausweiten."
Santhera  wird nach  der offiziellen  Veröffentlichung der  AIFA-Entscheidung je
nach Bedarf weitere Informationen bereitstellen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist  ein  dissoziatives  Kortikosteroid,  das  für  die  Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  zugelassen  ist.  Es  bindet  selektiv  an den
Glukokortikoidrezeptor   und   löst   durch   Hemmung   der   NF-?B-vermittelten
Gentranskription  eine entzündungshemmende Wirkung  aus, während es gleichzeitig
eine  verminderte  Transaktivierung  anderer  Gene  bewirkt(1). AGAMREE ist kein
Substrat  für  11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase  (11?-HSD)-Enzyme,  die  an der
lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit
der  Kortikosteroid-assoziierten Toxizität  in Verbindung  gebracht werden(2,3).
Dieses  pharmakologische Profil  bildet die  Grundlage für  seine Einstufung als
dissoziatives  Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende
Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,
die  mit  einer  langfristigen  konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden
sind(1-3).
In  der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen
primären  Endpunkt  und  zeigte  nach  24 Wochen  eine  statistisch signifikante
Verbesserung  der  Geschwindigkeit  beim  Aufstehen  (Time to Stand, TTSTAND) im
Vergleich   zu   Placebo   (p   =   0,002)(4). Die   am  häufigsten  berichteten
Nebenwirkungen  waren  Cushing-ähnliche  Symptome,  Erbrechen,  Gewichtszunahme,
gesteigerter   Appetit   und   Reizbarkeit;   die   meisten   waren  leicht  bis
mittelschwer(1).
Langzeitdaten   aus  bis  zu  acht  Jahren  AGAMREE-Behandlung  wurden  auf  der
klinischen  und wissenschaftlichen Konferenz  der Muscular Dystrophy Association
(MDA)  im  März  2026 vorgestellt(5,6).  In  Propensity-Score-gepaarten Analysen
zeigte   AGAMREE   eine  dauerhafte  Wirksamkeit,  die  mit  der  von  Standard-
Kortikosteroiden  vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:
eine   geringere   Inzidenz   von  Wirbelkörperfrakturen  im  Vergleich  zu  mit
Deflazacort  behandelten  Kohorten  (8,1  %  vs.  41,9 %;  p  = 0,0082)(5); eine
aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil
von   12,17 cm   bei  einer  Körpergrösse  von  im  Vergleich  zu  herkömmlichen
Kortikosteroiden  (p Â