GNW-News: Santhera erhält positive Stellungnahme des CHMP zur Ausweitung der Anwendung von AGAMREE® (Vamorolon) bei pädiatrischen DMD-Patienten ab zwei Jahren in der EU

Pratteln, Schweiz, 27. April 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der eine Erweiterung der Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) auf die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von 2 Jahren empfohlen wird.

Pratteln,  Schweiz, 27. April  2026 - Santhera  Pharmaceuticals (SIX:  SANN) gab
heute  bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der eine
Erweiterung  der  Zulassung  für  AGAMREE®  (Vamorolon)  auf  die Behandlung von
Patienten  mit  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ab  einem  Alter  von 2 Jahren
empfohlen wird.
AGAMREE  ist derzeit in  der Europäischen Union  für die Behandlung  von DMD bei
Patienten   ab  4 Jahren  zugelassen.  Sollte  die  Europäische  Kommission  dem
zustimmen,  würde die CHMP-Stellungnahme die zugelassene Altersgruppe auf Kinder
ab   2 Jahren   ausweiten   -   eine   Population,   bei  der  eine  frühzeitige
entzündungshemmende Intervention langfristige Vorteile bieten könnte und bei der
die  Verträglichkeitsprobleme  herkömmlicher  Kortikosteroide  nach  wie vor ein
zentrales Anliegen darstellen.
Dario  Eklund,  Chief  Executive  Officer  von  Santhera, sagte: "Diese positive
Stellungnahme  des CHMP  ist ein  wichtiger Schritt  in Richtung  unseres Ziels,
AGAMREE  jedem DMD-Patienten zugänglich zu machen, der davon profitieren könnte.
Für  Familien und Ärzte kann die Entscheidung, wann bei sehr kleinen Kindern mit
der    Behandlung    begonnen    werden    soll,   angesichts   der   begrenzten
Behandlungsmöglichkeiten eine besondere Herausforderung darstellen."
Dr.  Shabir Hasham, Chief Medical Officer  von Santhera, sagte: "Die frühzeitige
Einleitung  einer entzündungshemmenden Therapie  bei DMD hat  das Potenzial, den
langfristigen Krankheitsverlauf neu zu gestalten. Die positive Stellungnahme des
CHMP  spiegelt die Stärke der klinischen  und Sicherheitsdaten von AGAMREE wider
und   erkennt   den  Bedarf  an  besser  verträglichen  Behandlungsoptionen  für
Kleinkinder  an. Wir  setzen uns  weiterhin dafür  ein, Ärzten und Familien eine
Behandlungsoption  für diese  schutzbedürftige Patientengruppe  zur Verfügung zu
stellen."
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist  ein  dissoziatives  Kortikosteroid,  das  für  die  Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  zugelassen  ist.  Es  bindet  selektiv  an den
Glukokortikoidrezeptor   und   löst   durch   Hemmung   der   NF-?B-vermittelten
Gentranskription  eine entzündungshemmende Wirkung  aus, während es gleichzeitig
eine  verminderte  Transaktivierung  anderer  Gene  bewirkt(1). AGAMREE ist kein
Substrat  für  11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase  (11?-HSD)-Enzyme,  die  an der
lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit
der  Kortikosteroid-assoziierten Toxizität  in Verbindung  gebracht werden(2,3).
Dieses  pharmakologische Profil  bildet die  Grundlage für  seine Einstufung als
dissoziatives  Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende
Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,
die  mit  einer  langfristigen  konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden
sind(1-3).
In  der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen
primären  Endpunkt  und  zeigte  nach  24 Wochen  eine  statistisch signifikante
Verbesserung  der  Geschwindigkeit  beim  Aufstehen  (Time to Stand, TTSTAND) im
Vergleich   zu   Placebo   (p   =   0,002)(4). Die   am  häufigsten  berichteten
Nebenwirkungen  waren  Cushing-ähnliche  Symptome,  Erbrechen,  Gewichtszunahme,
gesteigerter   Appetit   und   Reizbarkeit;   die   meisten   waren  leicht  bis
mittelschwer(1).
Langzeitdaten   aus  bis  zu  acht  Jahren  AGAMREE-Behandlung  wurden  auf  der
klinischen  und wissenschaftlichen Konferenz  der Muscular Dystrophy Association
(MDA)  im  März  2026 vorgestellt(5,6).  In  Propensity-Score-gepaarten Analysen
zeigte   AGAMREE   eine  dauerhafte  Wirksamkeit,  die  mit  der  von  Standard-
Kortikosteroiden  vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:
eine   geringere   Inzidenz   von  Wirbelkörperfrakturen  im  Vergleich  zu  mit
Deflazacort  behandelten  Kohorten  (8,1  %  vs.  41,9 %;  p  = 0,0082)(5); eine
aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil
von   12,17 cm   bei  einer  Körpergrösse  von  im  Vergleich  zu  herkömmlichen
Kortikosteroiden  (p Â