Zolgensma: FDA prüft Krebsfälle bei mehreren Kindern

FDA prüft Krebsfälle nach Zolgensma-Therapie

Die US-Arzneimittelbehörde FDA prüft Berichte über Krebserkrankungen bei mehreren Kindern, die mit der Gentherapie Zolgensma behandelt wurden. Die Therapie des Pharmakonzerns Novartis wird bei spinaler Muskelatrophie eingesetzt, einer seltenen Erbkrankheit, die ohne wirksame Behandlung oft vor dem zweiten Lebensjahr tödlich verläuft.

Vektor-DNA in Tumorgewebe entdeckt

Zolgensma wird einmalig intravenös verabreicht und soll die fehlende oder nicht funktionsfähige SMN1-Genkopie ersetzen. Dabei transportieren veränderte Viren, sogenannte AAV-Vektoren, das gesunde Gen in die Körperzellen.

Die nach der Behandlung aufgetretenen Tumore betrafen das zentrale und periphere Nervensystem, den Wirbelsäulenbereich und die Niere. In drei Fällen war nach Angaben der FDA das Onkogen GLI1 beteiligt; in zwei dieser Fälle fanden Analysen DNA des eingesetzten Virus im Tumorgewebe, während der dritte Fall noch geprüft wird.

FDA untersucht mögliche Maßnahmen

Die Behörde überwacht auch das Risiko gutartiger und bösartiger Tumoren bei anderen Gentherapien mit AAV-Vektoren. Ob regulatorische Maßnahmen erforderlich sind, wird geprüft. Zugleich bewertet die FDA den Nutzen von Zolgensma weiterhin höher als die möglichen Risiken.

Mehr als 6000 Kinder behandelt

Seit 2019 wurden nach Angaben von Novartis mehr als 6000 Patienten mit Zolgensma behandelt. Das Unternehmen erhielt insgesamt neun Meldungen über Tumore bei behandelten Patienten; in den beiden Fällen mit nachgewiesener Vektor-DNA wurden die Betroffenen behandelt und werden weiter überwacht.

Novartis weist darauf hin, dass das potenzielle Tumorrisiko durch eine Integration der Vektor-DNA bereits in den Fachinformationen genannt wird. Die Therapie kostete zu Beginn grob zwei Millionen Euro und galt damit als eines der teuersten Medikamente weltweit.

Zolgensma gehört zu einer Gruppe von Gentherapien, bei denen veränderte Adeno-assoziierte Viren als Transportmittel für genetisches Material dienen. Die Vektoren sollen eine funktionsfähige Kopie des fehlenden SMN1-Gens in Zellen einschleusen und damit die Ursache der spinalen Muskelatrophie behandeln.

Die aktuelle Prüfung richtet den Blick auf eine bekannte biologische Herausforderung: Eingebrachte Vektor-DNA kann in seltenen Fällen in das Erbgut von Zellen gelangen. Wird dabei ein Bereich beeinflusst, der das Zellwachstum steuert, könnte dies zur Tumorbildung beitragen. Die FDA untersucht deshalb nicht nur einzelne Krankheitsfälle, sondern auch das mögliche Risiko bei vergleichbaren AAV-basierten Gentherapien.

Nutzen und Risiko der Therapie

Für Kinder mit SMA ist die Abwägung besonders folgenreich. Unbehandelt verläuft die Erkrankung häufig früh tödlich, während Zolgensma die genetische Ursache mit einer einmaligen Infusion adressiert. Die bisher gemeldeten Tumorfälle stehen deshalb in einem Spannungsverhältnis zwischen einer sehr seltenen, aber potenziell schweren Komplikation und dem hohen medizinischen Nutzen der Behandlung.

Für Familien und behandelnde Ärzte dürfte vor allem die weitere Überwachung der behandelten Kinder Bedeutung haben. Entscheidend sind nun die Bewertung der FDA, die Aufklärung der molekularen Zusammenhänge und die Frage, ob Fachinformationen, Kontrollen oder weitere Sicherheitsmaßnahmen angepasst werden müssen. Bis dahin bleibt die Therapie ein Beispiel dafür, wie langfristige Risiken bei einmaligen Gentherapien auch Jahre nach der Behandlung beobachtet werden müssen.

Pressespiegel: Einigkeit, Unterschiede und offene Fragen

n-tv: „Novartis: Zwei weitere Tumorfälle bei Kindern deuten auf Bezug zu Gentherapie hin“ (06.11.2026)

Der Beitrag hebt hervor, dass Novartis seit 2019 insgesamt neun Tumormeldungen bei behandelten Patienten erhalten habe und in zwei Fällen Hinweise auf eine Integration des Vektormaterials in die DNA vorlägen. Anders als die dpa-Meldung konzentriert er sich auf die Angaben des Unternehmens und erwähnt zudem die Forderung von SMA Europe nach schnellerer Aufklärung.

Focus: „Tumor-Fälle bei Kindern nach Behandlung mit Millionenspritze“ (07.11.2026)

Der Artikel stellt ebenfalls die neun gemeldeten Tumorerkrankungen und die zwei Fälle mit nachgewiesener Vektor-DNA heraus. Einen zusätzlichen Schwerpunkt legt er auf die medizinische Überwachung der betroffenen Kinder und die Forderung der Patientenvertretung nach einer klaren Darstellung bekannter und offener Fragen.

Beide Beiträge bestätigen die Zahl der Tumormeldungen und die Hinweise auf einen möglichen Zusammenhang mit der Gentherapie. Offen bleibt, wie die FDA die Fälle bewertet und ob daraus regulatorische Konsequenzen für Zolgensma oder andere AAV-basierte Therapien folgen.