Retinitis pigmentosa: Gentherapie steigert Lichtempfindlichkeit bei 7 von 10
Veröffentlicht am: 12.10.2026 um 09:45 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Eine am 7. Oktober 2026 im Fachjournal New England Journal of Medicine veröffentlichte internationale Phase-1-Studie liefert neue klinische Daten zur Behandlung fortgeschrittener Retinitis pigmentosa mittels optogenetischer Gentherapie.
Die von GenSight Biologics finanzierte Untersuchung (DOI 10.1056/NEJMoa2602215, Studiennummer NCT03326336) umfasste zehn Teilnehmende im Alter von 40 bis 73 Jahren und stand unter der Leitung von Forschenden der University of Pittsburgh. Die Methode setzt auf einen mutationsunabhängigen Ansatz, der auf über 100 mögliche Retinitis-pigmentosa-Gene abzielt.
Bei dem Verfahren erhielten die Probanden eine Einzelinjektion des Gens für das amberlichtempfindliche Protein ChrimsonR in das jeweils schlechter sehende Auge. Ergänzt wurde die Intervention durch den Einsatz einer amberlichtstimulierenden Spezialbrille mit integrierter Kamera.
Funktionelle Resultate und Grenzen des Verfahrens
Wie das Studienteam darlegt, stieg die Lichtempfindlichkeit bei 7 von 10 Teilnehmenden nach der Behandlung an. Bei 6 von 10 Personen wurde dabei die vorab definierte klinische Schwelle erreicht. Bei den 7 reagierenden Personen lag der Anstieg der Lichtempfindlichkeit um einen Faktor zwischen 2,0 und 62,3.
Ergänzend wurden standardisierte Verhaltensprüfungen durchgeführt. Von 8 Personen mit entsprechenden Verhaltenstests verbesserten sich 4 bei mindestens einer Aufgabe. Konkret erzielten 5 Teilnehmende Fortschritte beim Finden und Berühren eines Notebooks, 4 bei einer Schachtel-Aufgabe sowie 5 bei der Ausrichtung von Balken.
Mit aufgesetzter Spezialbrille gelang es einigen Probanden zudem, Objekte oder Türrahmen zu lokalisieren, eine Tür zu finden oder Linien zu verfolgen und danach zu greifen. Begleitende EEG-Aufzeichnungen zeigten Signale im Gehirn, die mit visueller Informationsverarbeitung vereinbar waren.
Trotz dieser Teilerfolge betont das Studienteam die funktionellen Grenzen: Ein normales Sehvermögen, Lesefähigkeit sowie die Erkennung von Gesichtern konnten durch die Intervention nicht wiederhergestellt werden.
Die neue Studie zeigt: Bei 7 von 10 Teilnehmenden stieg die Lichtempfindlichkeit — ein Zeichen dafür, dass sich bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa etwas bewegt. Was das für Ihren Alltag und Ihre nächsten Schritte bedeutet, ordnet unser kostenloser Leitfaden für Sie ein. Kostenlosen Leitfaden zur Gentherapie-Studie anfordern
Sicherheitsprofil und Einordnung der Ergebnisse
Der primäre Endpunkt der Untersuchung lag auf der Verträglichkeit. Innerhalb der gesetzten Studiengrenzen stuften die Forschenden die Behandlung als sicher ein.
Insgesamt wurden 34 Augenereignisse verzeichnet, darunter 23 leichte, 10 mittelschwere und ein schwerer Vorfall direkt nach der Injektion, der jedoch binnen Minuten abklang. Systemische Nebenwirkungen traten nicht auf. Bei 9 Teilnehmenden wurden Beschwerden am Auge dokumentiert, die meist leicht bis mittelstark ausgeprägt waren.
Da es sich um eine kleine, offene Studie ohne Kontrollgruppe handelte, deren Nachbeobachtung auf bis zu fünf Jahre angelegt ist, sind für eine abschließende Bewertung größere randomisierte und kontrollierte Studien erforderlich. Der Wirkstoffkandidat GS030 verfügt bislang über keine Marktzulassung.
Parallele Entwicklungen in der retinalen Rehabilitation
Neben gentherapeutischen Ansätzen werden im Bereich der retinalen Degeneration auch bioelektronische Technologien erprobt. So erhielt am UKSH Campus Lübeck am 8. Oktober 2026 eine 80-jährige Patientin als weltweit Erste den PRIMA-Netzhautchip nach dessen EU-CE-Kennzeichnung im Juli 2026. Das photovoltaische Implantat misst 2 × 2 Millimeter, ist etwa 30 Mikrometer dünn und verfügt über 378 Pixel.
Noch ist keine Gentherapie bei Retinitis pigmentosa zugelassen — und viele Betroffene fragen sich, welche Kosten später auf sie zukommen und wer sie erstattet. Unser kostenloser Leitfaden bündelt den aktuellen Stand und gibt Ihnen einen Fragenkatalog an die Hand, mit dem Sie beim Augenarzt Klarheit gewinnen. Leitfaden mit Fragenkatalog jetzt sichern
In der zugrundeliegenden PRIMAvera-Studie hatten 26 von 32 auswertbaren Teilnehmenden nach 12 Monaten ihre Sehschärfe um mindestens 10 ETDRS-Buchstaben verbessert, was einem Anteil von 81 Prozent entspricht. Am UKSH Campus Lübeck ist für die Patientin eine anschließende Rehabilitation über einen Zeitraum von rund sechs Monaten vorgesehen.
