Retinitis pigmentosa: Gentherapie macht bei 7 von 10 Menschen lichtempfindlicher
Veröffentlicht am: 08.10.2026 um 15:18 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Fortgeschrittene degenerative Erkrankungen der Netzhaut führen bei Betroffenen häufig zu einem weitgehenden Verlust des Sehvermögens. Neue wissenschaftliche Untersuchungen geben nun vertiefte Einblicke in das Potenzial optogenetischer Therapien.
Eine internationale klinische Studie unter Leitung von Botond Roska vom Institut für Molekulare und Klinische Ophthalmologie Basel (IOB) und José-Alain Sahel von der University of Pittsburgh, an der auch das Universitätsspital Basel sowie die Universität Basel beteiligt waren, untersuchte dazu eine Behandlungsmethode bei einer ersten Kohorte von zehn Menschen mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa und starkem Sehverlust.
Der Ansatz kombiniert eine AAV-basierte Gentherapie mit ChrimsonR, die überlebende retinale Ganglienzellen lichtempfindlich macht, mit einer Spezialbrille, welche die visuelle Umgebung in entsprechende Lichtsignale übersetzt und die Zellen gezielt stimuliert.
Klinische Sicherheit und Verträglichkeit im Fokus
Die im Fachjournal New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlichten Ergebnisse der PIONEER-Studie (NCT03326336, DOI 10.1056/NEJMoa2602215), die von GenSight Biologics unterstützt wurde, zielten primär auf die Bewertung der Sicherheit ab. Wie aus den Studiendaten hervorgeht, erwies sich die Behandlung bei allen zehn Teilnehmenden als sicher.
Die meisten aufgetretenen okulären Nebenwirkungen wurden als leicht oder mäßig eingestuft. Ein schweres unerwünschtes Ereignis in Form einer vorübergehenden Durchblutungsstörung der Netzhaut nach der Injektion klang nach entsprechender Behandlung binnen Minuten wieder ab.
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Über die reine Sicherheitsprüfung hinaus lieferte die Phase-1/2-Untersuchung von GenSight Biologics und dem Hôpital national des 15-20 auch explorative Beobachtungen zur Funktionalität.
Demnach nahm die Lichtempfindlichkeit bei sieben von zehn Teilnehmenden zu, wobei dieser Zuwachs bei sechs von ohne Personen als klinisch relevant bewertet wurde. Begleitende Messungen mittels Elektroenzephalografie (EEG) belegten zudem, dass visuelle Signale im Gehirn ankamen.
Grenzen der Sehfunktion und notwendige Rehabilitation
Trotz dieser biologischen Reaktionen ermöglicht die Therapie derzeit kein normales oder hochauflösendes Sehen. Wie die Auswertungen vom 7. Oktober 2026 verdeutlichen, reicht die erzielte Auflösung bislang weder für die Gesichtserkennung noch für das Lesen aus.
Von acht Teilnehmenden, die standardisierte Verhaltenstests vollständig absolvierten, zeigten vier konsistente Verbesserungen bei einfachen visuellen Aufgaben wie der Objekterkennung, der Objektlokalisierung und der Bestimmung der Ausrichtung von Balken.
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Die Daten zeigten ferner, dass intensiveres Training mit der lichtstimulierenden Brille tendenziell mit besseren Ergebnissen bei Objekterkennungstests einherging. Für die Betroffenen bleibt daher eine mehrmonatige Rehabilitation erforderlich, um den Umgang mit den neuen sensorischen Reizen zu erlernen.
GenSight Biologics ordnete die Resultate zurückhaltend ein: Eine Wirksamkeit ist formell noch nicht belegt, die Ergebnisse bedürfen weiterer Bestätigung in künftigen Erhebungen und der Wirkstoffkandidat GS030 besitzt bislang keine behördliche Zulassung. Die Studie belegt jedoch grundsätzlich die Machbarkeit des optogenetischen Ansatzes bei weitgehend zerstörter sensorischer Netzhautstruktur.
