Rentosertib, KI-Wirkstoff

Rentosertib: KI-Wirkstoff verjüngt Proteom um 3–6 Jahre in Studie

Veröffentlicht am: 09.09.2026 um 08:34 Uhr | Redaktion boerse-global.de

Neue Syntheseverfahren, KI-Modelle und RNA-Plattformen erweitern 2026 die Möglichkeiten für Wirkstoffdesign und biomedizinische Forschung.

KI und neue Chemie beschleunigen die Wirkstoffforschung
Laborarbeitstisch mit gläsernen Rundkolben und Reagenzgläsern gefüllt mit chemischen Flüssigkeiten in einem hellen Labor. Illustration mit AI erstellt.

Die pharmazeutische Forschung steht vor der stetigen Herausforderung, komplexe molekulare Strukturen effizienter und präziser zu synthetisieren. Aktuelle Entwicklungen aus der chemischen Grundlagenforschung sowie Fortschritte bei der Integration künstlicher Intelligenz (KI) zeigen neue Wege auf, wie die Identifizierung und Herstellung potenzieller Wirkstoffkandidaten beschleunigt werden kann. Im Zentrum stehen dabei neue Methoden zur Synthese von Aminocyclopropanen sowie lichtgetriebene Verfahren zur Konstruktion gesättigter Ringsysteme.

Fortschritte in der Synthese von Aminocyclopropanen

Forschende der Universität Wien, des Forschungszentrums für Molekulare Medizin (CeMM) und der Medizinischen Universität Wien haben eine neue Methode zur Synthese von Aminocyclopropanen entwickelt.

Wie aus einer Publikation in der Fachzeitschrift Angewandte Chemie vom 4. September 2026 hervorgeht, basiert das Verfahren auf einer milden Hydroaminoalkylierung. Diese ermöglicht die gezielte Optimierung von Wirkstoffen durch den Einbau dieser spezifischen chemischen Bausteine.

Die Effizienz des Verfahrens zeigt sich in seiner Skalierbarkeit: Die Synthese konnte auf über 1g mit einer Ausbeute von 84% gesteigert werden. Um die praktische Relevanz zu demonstrieren, wurde die Anwendung an einem Estron-ähnlichen Molekül sowie an einem Phentermin-Analogon belegt.

Parallel dazu präsentierten Chemiker der Universität Hongkong (HKU) unter der Leitung von Prof. Jian He in Nature Chemistry (August 2026) eine lichtgetriebene Methode zur Synthese von Bicyclo[2.1.1]hexanen (BCHs). Unter Einsatz von Kupfer(I)-Photosensibilisatoren kann der Substratbereich erweitert und eine Polymerisation unterdrückt werden, was ebenfalls eine Skalierung im Gramm-Bereich erlaubt.

Biokatalyse und zellfreie Plattformen zur Strukturaufklärung

Neben rein chemischen Ansätzen gewinnen chemo-enzymatische Verfahren an Bedeutung. Dr. Mona Haase wurde für ihre Arbeit an einer Synthese für das Pyrroloindol-Alkaloid Lansai B mit dem GDCh-Preis für Biokatalyse ausgezeichnet, der im Oktober 2026 verliehen wird. Dabei kommen C-Methyltransferasen zum Einsatz, um komplexe Strukturen biologisch inspiriert aufzubauen.

Das Max-Planck-Institut für terrestrische Mikrobiologie in Marburg verfolgt mit der Plattform „Prosecco“ einen zellfreien Ansatz. Das Team um Tobias Erb analysierte dabei rund 300 Varianten des Sec-Translokons.

In einer im Jahr 2026 veröffentlichten Studie in Science Advances identifizierten die Forscher über 200 neue Varianten des SecY-Proteins, wobei einzelne Varianten eine bis zu 8-fache Aktivität im Vergleich zum Wildtyp aufwiesen. Solche Systeme könnten künftig die Produktion komplexer Membranproteine vereinfachen.

KI-gestützte Optimierung und digitale Validierung

Die digitale Transformation erreicht zunehmend die Phase des Wirkstoffdesigns. Sai Reddy von der ETH Zürich nutzt maschinelles Lernen, um Antikörper-Medikamente zu optimieren. In einem Machbarkeitsnachweis mit dem Medikament Herceptin wurden 70 Mio. Sequenzen gescreent und 40.000 Varianten betrachtet.

Durch die anschließende Testung von 55 Varianten konnten gezielte Verbesserungen erzielt werden. Dieses Verfahren, das nun durch das Spin-off DeepCDR Biologics kommerzialisiert wird, vergrößert den Pool potenzieller Kandidaten auf Millionen von Sequenzen.

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Insilico Medicine meldete zudem Erfolge bei dem KI-entwickelten Wirkstoff Rentosertib. In einer Studie mit 42 Patienten mit idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF) zeigten sich nach vier Wochen verjüngte Proteom-Uhren, die um 3 bis 6 Jahre niedriger lagen als zu Beginn.

Das Unternehmen verfügte bis März 2026 über 28 KI-entwickelte Wirkstoffkandidaten; für Rentosertib läuft derzeit eine Phase-III-Studie. Um die Verlässlichkeit solcher KI-Systeme zu gewährleisten, entwickelte das Berliner Start-up sci2sci das Produkt „Integrity Cortex“, das Halluzinationen in der Biopharmazie verhindern soll. Das Unternehmen erhielt hierfür eine Pre-Seed-Finanzierung von 1,2 Mio. Euro.

Neue Ansätze für RNA-Therapeutika und klinische Netzwerke

Ein weiterer Schwerpunkt liegt auf dem Transport und der Produktion von RNA-Wirkstoffen. Helmholtz Munich und die Technische Universität München (TUM) stellten in Nature Synthetic Transfer Vehicles (STVs) vor. Das Vehikel STV-C8 übertraf in Zellkulturen herkömmliche Lipidnanopartikel und ermöglichte in Vivo-Versuchen die CRISPR-Editierung im Dystrophin-Gen von Schweinemuskeln sowie die Expression in der Mauslunge ohne Anzeichen von Toxizität.

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Ergänzend dazu konnte das Unternehmen Rznomics Inc. die Produktion von circRNA durch P1-Engineering optimieren. Wie Anfang September 2026 berichtet wurde, stieg die Effizienz bei langen RNA-Sequenzen (7.800 nt) auf das Doppelte im Vergleich zu bisherigen PIE-Methoden.

Flankiert werden diese technologischen Sprünge durch großflächige Förderungen. In Nordrhein-Westfalen startete am 4. September 2026 das Cluster AI4CancerCure.NRW mit einem Volumen von 200 Mio. Euro.

Beteiligt sind sieben Universitätskliniken und die TU Dortmund, um KI-Anwendungen in der Onkologie zu forcieren – ein Bereich, der angesichts von jährlich mehr als 125.000 Krebsdiagnosen im Bundesland von hoher Bedeutung ist.

Gleichzeitig bereitet der TÜV für Ende 2026 eine KI-Zertifizierung vor, um den Sicherheitsbedenken der Bevölkerung Rechnung zu tragen, da laut einer Studie aus dem Jahr 2025 etwa 79 % der Bundesbürger Risiken durch KI-Anwendungen befürchten.

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