Netzhaut-Therapien: Gen-Korrektur bringt Sehzellen zurück
30.06.2026 - 01:18:50 | boerse-global.de
Forscherteams präsentieren neue molekulare Ansätze gegen erbliche Netzhauterkrankungen, während eine Gentherapie gegen diabetische Retinopathie in die klinische Erprobung startet.
Gen-Korrektur bringt Sehzellen zurück
Ein Team der University of Wisconsin-Madison um Prof. Bikash Pattnaik veröffentlichte Ende Juni vielversprechende Ergebnisse zur ACE-tRNA-Therapie. Die Methode zielt auf die Lebersche Kongenitale Amaurose Typ 16 (LCA16) ab – eine seltene, erbliche Form der Netzhautdegeneration.
Im Mausmodell und in patienteneigenen Stammzellen gelang es den Forschern, eine sogenannte Nonsense-Mutation im KCNJ13-Gen zu überbrücken. Die Produktion des funktionalen Proteins Kir7.1 stieg in den Stammzellen auf 40 Prozent der Normalwerte – eine 24-fache Erhöhung.
Bei den Mäusen reichte eine einzige Injektion für eine anhaltende Erholung der Netzhautfunktion über 14 Wochen. Toxische Nebenwirkungen traten nicht auf. Da Nonsense-Mutationen für 15 bis 20 Prozent aller Erbkrankheiten verantwortlich sind, könnte der Ansatz weit über die Augenheilkunde hinauswirken.
Kleines Molekül, große Hoffnung
Parallel dazu arbeiten Forscher der University of Adelaide und der University of Washington an Retinitis pigmentosa. Ein kleines Molekül, direkt ins Auge injiziert, soll geschädigte Netzhautzellen wiederbeleben.
In einer ersten klinischen Studie berichteten Teilnehmer von einer verbesserten Lichtwahrnehmung bereits zwei Tage nach der Behandlung. Eine Phase-2-Studie ist geplant – die Therapie könnte potenziell universell für verschiedene Netzhautdegenerationen einsetzbar sein.
Gentherapie gegen diabetische Retinopathie
Das Unternehmen Regenxbio meldete am 29. Juni einen wichtigen Schritt: Im Rahmen der kombinierten Phase-IIb/III-Studie NAAVIGATE wurde der erste Patient mit Surabgene Lomparvovec dosiert. Die Gentherapie richtet sich gegen diabetische Retinopathie, eine häufige Folgeerkrankung von Diabetes, die unbehandelt zur Erblindung führen kann.
Die Bedeutung einer guten Kontrolle der Grunderkrankung unterstreicht eine aktuelle Empfehlung des EMA-Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) vom 28. Juni. Dieser sprach sich unter anderem für die Zulassung von Insulin Efsitora alfa (Onswik) aus – einem Wocheninsulin für Typ-2-Diabetes, das eine vergleichbare HbA1c-Senkung wie tägliche Insulingaben erzielen soll.
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Entwarnung bei Kurzsichtigkeit
Entgegen klinischer Befürchtungen zeigt eine Analyse in Frontiers in Public Health vom 28. Juni: In Deutschland gab es in den letzten 25 Jahren keine Epidemie der Kurzsichtigkeit bei Kindern und Jugendlichen. Die Auswertung von rund 1,25 Millionen Brillenverordnungen aus den Jahren 2001 bis 2025 ergab stabile Prävalenzwerte.
Auch die Corona-Pandemie führte zu keinem Anstieg der Myopie-Fälle. Während in Ostasien die Raten bei jungen Erwachsenen auf bis zu 90 Prozent stiegen, stagniert die Verbreitung in Europa bei etwa 40 Prozent.
Netzhaut als Frühwarnsystem
Der globale Markt für Netzhautanalysen wächst rasant: von 2,65 Milliarden US-Dollar im Jahr 2023 auf prognostizierte 9,4 Milliarden US-Dollar bis 2033. Ein wesentlicher Treiber ist die Früherkennung neurodegenerativer Erkrankungen.
KI-gestützte Netzhautscans können Anzeichen eines Alzheimer-Risikos bis zu 8,55 Jahre vor dem Auftreten klinischer Symptome identifizieren. Die Netzhaut wird damit zum Fenster zur allgemeinen Gesundheit.
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