Myotone Dystrophie: Z-basivarsen verbessert Handöffnung um 3,2 Sekunden
Veröffentlicht am: 30.09.2026 um 03:18 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Dyne Therapeutics hat zusätzliche Einjahresdaten aus dem Phase-1/2-Teil der ACHIEVE-Studie für den Wirkstoff Z-basivarsen (DYNE-101) zur Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1) veröffentlicht.
Wie das Unternehmen im Rahmen der Fachkongresse WMS und AANEM bekannt gab, zeigen die Ergebnisse der MAD-Kohorte (Multiple Ascending Dose) klinische Verbesserungen bei den Patienten. Die Daten stützen die Planungen für eine beschleunigte Zulassung in den USA.
Ergebnisse der ACHIEVE-Studie zu Z-basivarsen
In der gepoolten Dosisgruppe der Studie, die 25 bis 26 Teilnehmende mit verschiedenen Dosierungen umfasste, zeigten sich nach zwölf Monaten deutliche Verbesserungen gegenüber den Ausgangswerten. Von den 26 Patienten erhielten lediglich acht über den gesamten Zeitraum von zwölf Monaten die geplante Dosis von 6,8 mg/kg alle acht Wochen.
Ein zentraler Parameter der Untersuchung war die Video-Handöffnungszeit (vHOT). In der gepoolten Gruppe sank diese Zeit nach sechs Monaten um 3,2 Sekunden gegenüber dem Ausgangswert. Im Vergleich dazu verschlechterte sich die Placebogruppe um 0,4 Sekunden, was einen relativen Unterschied von 3,6 Sekunden ergibt.
Nach zwölf Monaten wurden weitere funktionelle Parameter erhoben: Der Test zum Aufstehen vom Stuhl (5xSTS) verbesserte sich um 1,2 Sekunden, während der 10-Meter-Gehtest (10MWR) eine Reduktion von 0,3 Sekunden verzeichnete.
Die quantitative Muskeltestung (QMT) stieg insgesamt sowie beim Handgriff um jeweils 4,8 Prozent des vorhergesagten Wertes. Zudem verbesserte sich der MDHI-Gesamtwert, ein Maß für die gesundheitliche Beeinträchtigung durch Myotonie, um 25,2 Prozent.
Hinsichtlich der Sicherheit gab Dyne Therapeutics an, dass keine behandlungsbezogenen schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse aufgetreten seien. Topline-Daten für ACHIEVE-REC werden für das erste Quartal 2027 erwartet. Eine Einreichung für eine beschleunigte Zulassung in den USA ist für das dritte Quartal 2027 geplant. Parallel dazu rekrutiert das Unternehmen für die Phase-3-Studie HARMONIA an über 35 Standorten.
Langzeitdaten und Analysen zur Myasthenia Gravis
Neben den Fortschritten bei der Muskeldystrophie wurden neue Erkenntnisse zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) präsentiert. Johnson & Johnson meldete Zweijahresdaten aus der Phase-2/3-Studie Vibrance-MG mit dem Wirkstoff IMAAVY (nipocalimab-aahu) bei Jugendlichen.
Die Einjahresdaten aus dem Phase-1/2-Teil der ACHIEVE-Studie zeigen bei myotoner Dystrophie Typ 1 eine um 3,2 Sekunden verkürzte Video-Handöffnungszeit nach sechs Monaten — während sich die Placebogruppe um 0,4 Sekunden verschlechterte. Unser kostenloser Leitfaden ordnet die funktionellen Parameter ein und zeigt, was der geplante US-Zulassungsfahrplan für Ihren Praxisalltag bedeutet. Kostenlosen DM1-Leitfaden jetzt anfordern
Bei sieben Teilnehmenden im Alter von 12 bis 17 Jahren verbesserten sich in Woche 108 die mittleren MG-ADL-Werte um 2,88 Punkte und die QMG-Werte um 8,25 Punkte gegenüber der Baseline. Von sechs Patienten, die zu Beginn Kortikosteroide einnahmen, konnten drei die Dosis reduzieren und einer die Behandlung nach zwei Jahren vollständig absetzen.
Vor Bio veröffentlichte eine Post-hoc-Analyse einer in China durchgeführten Phase-3-Studie zu Telitacicept bei Erwachsenen mit gMG. Über einen Zeitraum von 48 Wochen erreichten mehr als 94 Prozent der 114 Teilnehmenden eine Verbesserung des MG-ADL-Wertes um mindestens 5 Punkte. Etwa 42 Prozent der Patienten erreichten zeitweise den Zustand einer minimalen Symptomausprägung (MSE).
Cartesian präsentierte Daten zur Wiederbehandlung mit dem Prüfpräparat Descartes-08. In einer Fallserie mit fünf Patienten, die nach einer Rückkehr der Symptome erneut behandelt wurden, betrug die mittlere MG-ADL-Abnahme nach zwölf Monaten 6,6 Punkte. Topline-Daten der zugehörigen Phase-3-Studie AURORA werden für das erste Quartal 2027 erwartet.
Ergänzend zeigten Analysen der Phase-3-MINT-Studie zu Inebilizumab, dass bei MuSK-positiven Patienten die Verbesserungen bis zur Woche 52 anhielten. In der randomisierten Phase sanken die MG-ADL-Werte unter Inebilizumab um 4,1 Punkte im Vergleich zu 3,1 Punkten in der Placebogruppe.
Neue Studienstarts bei Duchenne-Muskeldystrophie
Im Bereich der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wurden zwei neue klinische Initiativen gestartet. Keros Therapeutics behandelte den ersten Patienten in einer offenen Phase-2-Basket-Studie mit Rinvatercept. Das Präparat soll die Effekte von Myostatin und Activin A hemmen, um die Skelettmuskulatur und Motorik positiv zu beeinflussen. Erste Daten werden für die erste Hälfte 2027 erwartet.
Für DM1-Patienten gibt es bislang keine zugelassene Therapieoption — und viele Betroffene fragen, wann sich das ändern könnte. Der Leitfaden erklärt in drei Schritten, wie Sie den Stand der ACHIEVE-Studie, die erwarteten Topline-Daten und die geplante beschleunigte US-Zulassungseinreichung einordnen und im Patientengespräch sauber kommunizieren. Schritt-für-Schritt-Einordnung jetzt sichern
Secretome Therapeutics eröffnete die Rekrutierung für die Phase-2-Studie THRIVE-2 mit der Prüftherapie STM-01. Dieser Ansatz nutzt neonatale kardiale Vorläuferzellen, um entzündungshemmende Prozesse zu unterstützen, zielt jedoch nicht auf die Wiederherstellung von Dystrophin ab. Beide Wirkstoffe verfügen derzeit über keine Zulassung für die Indikation DMD.
