Myasthenia gravis: Gefurulimab lindert Symptome über 52 Wochen
Veröffentlicht am: 19.10.2026 um 18:12 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) verzeichnet klinische Fortschritte. Bei Patienten mit Nachweis von Antikörpern gegen den Acetylcholin-Rezeptor (anti-AChR-positiv) zeigt der Wirkstoff Gefurulimab in der offenen Extensionsphase der Phase-III-Studie PREVAIL anhaltende Verbesserungen der Symptomatik bis zur 52. Behandlungswoche.
Die Untersuchung umfasst 260 erwachsene Patienten aus 20 Ländern und liefert Erkenntnisse zur langfristigen Wirksamkeit und Verträglichkeit der subkutanen Therapie.
Langzeiteffekte in der offenen Extensionsphase
Die Ergebnisse der Extensionsphase wurden am 29. September 2026 im Rahmen der wissenschaftlichen Tagung der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) in Orlando vorgestellt.
Nach 52 Wochen zeigte sich im Vergleich zum Ausgangswert eine statistisch signifikante Reduktion der Krankheitslast: Bei der Bewertung der Alltagsaktivitäten (MG-ADL) lag die Veränderung im Mittel der kleinsten Quadrate bei ?5,3 Punkten (95%-Konfidenzintervall: ?5,8 bis ?4,8).
Die quantitative Myasthenie-Skala (QMG) verbesserte sich um ?5,3 Punkte (?6,0 bis ?4,6), während der Myasthenia Gravis Composite Score (MGC) um ?9,4 Punkte (?10,3 bis ?8,5) sank.
Für Teilnehmer, die nach der kontrollierten Phase in Woche 26 von Placebo auf Gefurulimab wechselten, dokumentierten die Studienärzte nach 26 Wochen aktiver Behandlung in Woche 52 vergleichbare Verbesserungen. In dieser Gruppe erreichte die Veränderung beim MG-ADL ?4,9 Punkte, beim QMG ?4,6 Punkte und beim MGC ?8,3 Punkte.
Unerwünschte Ereignisse traten bei 75,6 Prozent der Patienten unter Gefurulimab auf, verglichen mit 80,6 Prozent in der ursprünglichen Placebogruppe. Reaktionen an der Injektionsstelle wurden bei 9,9 Prozent unter Gefurulimab und bei 3,1 Prozent unter Placebo registriert.
Ergebnisse der vorangegangenen kontrollierten Phase
Die kontrollierte Phase der PREVAIL-Studie, deren Ergebnisse am 27. Juli 2026 in der Fachzeitschrift JAMA Neurology online veröffentlicht wurden, umfasste 113 teilnehmende Kliniken.
Die offene Extensionsphase der Phase-III-Studie PREVAIL zeigt für anti-AChR-positive Patienten mit generalisierter Myasthenie anhaltende Symptomverbesserungen bis Woche 52 — bei wöchentlicher subkutaner Selbstinjektion zu Hause. Wer diese Daten für die eigene Therapieplanung einordnen will, findet in diesem kostenlosen Leitfaden die wichtigsten Schritte. Kostenlosen Leitfaden jetzt anfordern
Die spanische Beteiligung wurde vom Hospital Universitari de Bellvitge und dem Forschungsinstitut IDIBELL unter Leitung des Neurologen Carles Casasnovas koordiniert. In Spanien leben mehr als 16.000 diagnostizierte Myasthenie-Patienten, von denen rund 450 am Bellvitge-Krankenhaus betreut werden.
Von den 260 Teilnehmern schlossen 249 die kontrollierte Phase ab. Gefurulimab erreichte gegenüber Placebo eine signifikante Überlegenheit mit einer Veränderung des MG-ADL-Wertes von ?4,2 gegenüber ?2,6 (Differenz: ?1,6) sowie des QMG-Wertes von ?4,5 gegenüber ?2,4 (Differenz: ?2,1).
Erste Verbesserungen der Alltagsfunktionen traten bereits in der ersten Woche auf, gefolgt von einer Zunahme der Muskelkraft ab dem ersten Monat, die über die sechsmonatige Nachbeobachtungszeit stabil blieb. Das definierte Kraftziel erreichten 46,3 Prozent der Behandelten, verglichen mit rund einem Viertel in der Kontrollgruppe.
Rund zwei von drei Patienten berichteten über eine verbesserte Lebensqualität. Die Verabreichung erfolgt über eine wöchentliche subkutane Selbstinjektion zu Hause.
Regulatorischer Status und therapeutisches Umfeld
Am 17. September 2026 sprach sich der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur für die Zulassung von Gefurulimab unter dem Handelsnamen Klygefa als Zusatztherapie aus. In Japan ist das Präparat bereits zugelassen, während das Zulassungsverfahren in den USA noch läuft.
Der CHMP hat sich im September 2026 für die Zulassung von Gefurulimab als Zusatztherapie ausgesprochen — in Japan ist das Präparat bereits zugelassen, in den USA läuft das Verfahren noch. Was das für Erstattung und Therapiewahl in der Praxis bedeutet, erklärt dieser Leitfaden in klaren Schritten. Leitfaden zur Zulassungslage jetzt sichern
Das Behandlungsspektrum der generalisierten Myasthenia gravis erweitert sich darüber hinaus durch weitere Therapieansätze. Fachberichte heben das Potenzial von FcRn-Blockern hervor, die insbesondere für bislang unzureichend versorgte Patientengruppen neue Optionen darstellen, sowie die Erforschung neuartiger Nanobodies.
