IgA-Nephropathie: Sefaxersen senkt Proteinurie in Phase-3-Studie
Veröffentlicht am: 23.09.2026 um 22:48 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Behandlung der primären IgA-Nephropathie steht vor neuen therapeutischen Entwicklungen. Wie aus Berichten von Ende September 2026 hervorgeht, haben Ionis Pharmaceuticals und Roche positive Zwischenergebnisse aus der klinischen Phase-3-Studie IMAgINATION für den Wirkstoffkandidaten Sefaxersen vorgelegt.
In der Untersuchung erreichte das Prüfpräparat seinen primären Endpunkt und erzielte nach 37 Wochen eine statistisch signifikante sowie klinisch relevante Verringerung der Proteinurie im Vergleich zu Placebo, gemessen über das Protein-Kreatinin-Verhältnis im 24-Stunden-Urin.
Studiendesign und Wirkmechanismus des Prüfpräparats
Sefaxersen ist ein lebergerichtetes Antisense-Oligonukleotid und stellt das erste RNA-gerichtete Prüfpräparat zur Behandlung der IgA-Nephropathie dar. Es setzt direkt auf mRNA-Ebene an, um den Komplementfaktor B in der Leber zu hemmen. Das Medikament ist für eine einmal monatliche subkutane Injektion zur Selbstanwendung durch die Patienten ausgelegt.
Die multizentrische, randomisierte und doppelblinde Phase-3-Studie IMAgINATION (NCT05797610) umfasst 459 erwachsene Teilnehmer, die im Verhältnis 1:1 auf Sefaxersen oder Placebo verteilt wurden.
Nach Angaben der Roche-Tochter Genentech erwies sich das Sicherheitsprofil als konsistent mit früheren Daten, wobei keine neuen Sicherheitssignale auftraten. Die genauen numerischen Werte sowie das Ausmaß der Proteinurie-Reduktion behielt Roche zunächst zurück; detaillierte Daten sollen auf einem medizinischen Fachkongress präsentiert werden.
Die Studie läuft derweil verblindet weiter, um in Woche 105 über eine eGFR-Messung die langfristige Auswirkung auf die Nierenfunktion über einen Zeitraum von zwei Jahren zu beurteilen. Daran schließt sich eine optionale offene Behandlungsphase an.
Medizinische Bedeutung und Marktumfeld
Die IgA-Nephropathie ist eine chronische Nierenerkrankung, die nach Angaben von Genentech bei bis zu 50 Prozent der Betroffenen innerhalb von 20 Jahren zu einem Nierenversagen führt. Die Erstdiagnose erfolgt meist vor dem 40. Lebensjahr, wobei jährlich mindestens 25 Erwachsene pro Million Menschen erkranken.
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Levi Garraway, Chief Medical Officer bei Roche, erklärte, dass Sefaxersen eine neue Behandlungsoption bieten könne, um das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen und womöglich den langfristigen Bedarf an Dialysen oder Nierentransplantationen zu senken. Die Daten sollen Gesundheitsbehörden vorgelegt werden, um eine zügige Zulassung anzustreben.
Der Markt für Therapien gegen IgA-Nephropathie verzeichnete in den vergangenen Jahren eine erhebliche Dynamik. Seit 2021 wurden durch die US-Arzneimittelbehörde FDA bereits sechs Wirkstoffe zugelassen: Budesonid (Tarpeyo), Sparsentan (Filspari), Iptacopan (Fabhalta), Atrasentan (Vanrafia), Sibeprenlimab (Voyxact) und Atacicept-vymj (Trutakna).
Zudem befindet sich der Wirkstoff Povetacicept von Vertex im Zulassungsverfahren; der entsprechende Antrag wurde akzeptiert, das PDUFA-Datum ist für den 30. November 2026 angesetzt.
Partnerschaft und finanzielle Einordnung
Roche hatte Sefaxersen im Rahmen einer Lizenzvereinbarung von Ionis Pharmaceuticals übernommen. Ionis erhielt dafür eine Vorauszahlung, eine Lizenzgebühr und Entwicklungsmeilensteine und behält Anspruch auf zukünftige regulatorische sowie umsatzabhängige Meilensteinzahlungen und gestaffelte Lizenzgebühren.
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Ionis legte die Zwischenergebnisse zudem in einem 8-K-Bericht mit den Abschnitten 7.01, 8.01 und 9.01 offen. Am 22. September 2026 notierte die Aktie von Roche bei 364,10 Schweizer Franken, was einem Rückgang von 0,19 Prozent entsprach, während die Anteilscheine von Ionis ein Minus von 3,87 Prozent verzeichneten.
