Gentherapie-Skandal: Kind stirbt nach Baseneditierung in Shanghai

Nach dem Tod eines Mädchens durch experimentelle Gentherapie fehlten in einer Nature-Studie entscheidende Sicherheitsdaten. Die Uni Shanghai ermittelt.

Ein sechsjähriges Mädchen stirbt nach einer experimentellen Gentherapie – die Forscher verschweigen den Vorfall in einer Publikation. Der Fall erschüttert die Wissenschaftsgemeinde.

Tödliche Komplikationen vertuscht?

Im März 2025 erhielt ein sechsjähriges Mädchen im Xinhua-Krankenhaus in Shanghai eine experimentelle Baseneditierungstherapie gegen das Snijders-Blok-Campeau-Syndrom. Nur wenige Tage später war das Kind tot. Die Ethikkommission stellte fest: Eine thrombotische mikrovaskuläre Erkrankung, ausgelöst durch die Behandlung, führte zum Tod.

Doch in einer im Februar 2026 im Fachjournal Nature veröffentlichten Studie fehlte jeder Hinweis auf den tödlichen Verlauf. Recherchen von Journalisten deckten auf: Auch die Ergebnisse einer Affenstudie, die erst nach dem Start der Patientenbehandlung abgeschlossen wurde, tauchten in dem Artikel nicht auf. In dieser Vorstudie hatten alle vier Tiere mittelschwere bis schwere Leberschäden erlitten.

Die Shanghai Jiao Tong Universität leitete im Juli 2026 eine offizielle Untersuchung gegen die beteiligten Forscher ein. Die Familie des Mädchens zahlte Berichten zufolge rund 860.000 US-Dollar für die experimentelle Behandlung.

Das Problem mit den Genfähren

Im Zentrum der Kritik stehen Adeno-assoziierte Viren (AAV) – die Transportvehikel für das genetische Material. Sie können Immunreaktionen, Leberversagen sowie Schäden an Nerven und Herz auslösen. Besonders in hohen Dosierungen, wie sie bei Eingriffen am zentralen Nervensystem nötig sind, steigt das Risiko massiv.

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Ein sechsjähriges Mädchen stirbt nach einer experimentellen Gentherapie – die Forscher verschweigen den Vorfall. Der Fall zeigt: Eltern müssen selbst kritisch nachfragen. Unser Leitfaden hilft Ihnen, die richtigen Fragen zu stellen. Sicherheits-Leitfaden jetzt anfordern

Deutsche Experten bewerten den Fall kritisch: Die Komplikationen seien aufgrund der präklinischen Datenlage vorhersehbar gewesen. Als sicherere Alternative gelten Lipidnanopartikel (LNP). Sie lösen schwächere Immunantworten aus, sind aber bislang nur für bestimmte Gewebetypen geeignet. Im Mai 2025 kam diese Technik erfolgreich bei einem Säugling in Philadelphia zum Einsatz.

FDA bremst Gentherapie aus

Auch etabliertere Therapieansätze kämpfen mit Sicherheitsbedenken. Ende Juli 2026 äußerten FDA-Mitarbeiter erhebliche Zweifel an der Datenqualität einer Therapie gegen Duchenne-bedingte Herzerkrankungen. Der Börsenwert des verantwortlichen Unternehmens Capricor brach daraufhin massiv ein.

Positive Signale gibt es dagegen bei der Genomeditierung gegen erhöhte Cholesterinwerte: Eine einmalige Infusion senkte das LDL-Cholesterin über viele Monate. Forscher warnen jedoch: Die Langzeitrisiken solcher dauerhaften Eingriffe in den Leberstoffwechsel sind noch unzureichend erforscht.

Fortschritte jenseits der Gentherapie

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Hohe Kosten, ungewisses Risiko: Bei Gentherapien zahlen Familien oft sechsstellige Beträge – wie die Eltern des Mädchens in Shanghai. Bevor Sie eine solche Behandlung in Erwägung ziehen, sollten Sie die Risiken kennen. Unser kostenloser Report zeigt, worauf Sie achten müssen. Risiko-Check zur Gentherapie sichern

Während die Gentherapie kämpft, verzeichnen angrenzende Bereiche Erfolge. Ein neuartiges Netzhautimplantat gegen trockene Makuladegeneration erhielt kürzlich die CE-Kennzeichnung. In einer Studie zeigten 80 Prozent der 38 Patienten eine deutliche Verbesserung der Sehfähigkeit – allerdings bleiben Risiken wie Netzhautrisse oder erhöhter Augeninnendruck.

In der Grundlagenforschung lieferte eine Nature-Studie unter Beteiligung des Deutschen Krebsforschungszentrums neue Erkenntnisse: Die individuelle Genetik beeinflusst Mutationsprozesse in Tumoren maßgeblich. Das könnte künftig helfen, Therapierisiken besser einzuschätzen und Behandlungen individueller abzustimmen.