Gentherapie CTX310: Cholesterin um 50% gesenkt – Effekt hält ein Jahr
Veröffentlicht am: 03.09.2026 um 09:09 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Jahrzehntelang bedeutete die Diagnose eines krankhaft erhöhten Cholesterinspiegels für Patienten meist eine lebenslange Medikamenteneinnahme. Aktuelle wissenschaftliche Berichte werfen nun die Frage auf, ob sich dieses Grundprinzip ändern könnte: Durch die gezielte Ausschaltung bestimmter Gene mittels Gen-Editing-Verfahren könnte es künftig möglich sein, hohe Blutfettwerte dauerhaft zu korrigieren, statt sie mit täglicher Medikation lediglich zu kontrollieren.
CTX310 zeigt anhaltende Wirkung über ein Jahr
Im Zentrum der Berichterstattung steht die CRISPR-basierte Therapie CTX310, die gegen das Gen ANGPTL3 gerichtet ist. In einer Studie mit 15 Patienten mit schweren Fettstoffwechselstörungen senkte die einmalige Behandlung sowohl LDL-Cholesterin als auch Triglyceride um rund 50 Prozent – ein Effekt, der über ein Jahr hinweg anhielt.
Bei maximaler Dosierung fielen die Werte noch deutlicher aus: ANGPTL3 wurde um 79 Prozent (in der Spitze bis zu 89 Prozent) reduziert, die Triglyceride sanken um 48 Prozent (Spitzenwert 78 Prozent) und das LDL-Cholesterin um 53 Prozent (Spitzenwert 84 Prozent), jeweils nach einem Jahr gemessen.
Zur Sicherheit der Therapie liegen unterschiedliche Angaben vor: Während ein Bericht von zwei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen spricht, die jedoch nicht auf die Behandlung selbst zurückgeführt wurden, verweist ein anderer Bericht zur Studie der Cleveland Clinic auf das Ausbleiben schwerwiegender Nebenwirkungen.
Eine Phase-2/3-Studie zu CTX310 ist demnach geplant. Die Ergebnisse wurden auf dem ESC-Kongress 2026 präsentiert und im New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Weitere Ansätze: PCSK9 und VERVE-102
Neben CTX310 richten sich weitere gentherapeutische Ansätze gegen andere Zielstrukturen im Fettstoffwechsel. Eine PCSK9-gerichtete Gentherapie senkte in einer Untersuchung mit 35 Probanden das LDL-Cholesterin um bis zu 60 Prozent.
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Der Wirkstoff VERVE-102, eine Gen-Editing-Injektion, wurde an 14 Patienten getestet, deren LDL-Werte trotz bestehender Medikation hoch blieben. Innerhalb von vier Wochen sank der Wert um bis zu 53 Prozent; größere Folgestudien sind geplant.
Vergleich mit etablierten Therapien
Im Vergleich zu bestehenden Behandlungsoptionen fallen die Effekte der Gentherapien zwar beachtlich aus, unterscheiden sich aber nicht grundsätzlich von etablierten Wirkstoffen: Statine senken das LDL-Cholesterin um etwa 50 Prozent, PCSK9-Inhibitoren um bis zu 55 Prozent.
Der entscheidende Unterschied liegt im Wirkprinzip – während Statine und PCSK9-Inhibitoren dauerhaft eingenommen werden müssen, zielen die Gentherapien auf einen einmaligen Eingriff mit langanhaltender Wirkung ab.
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Auch bei den Kosten zeigt sich eine deutliche Kluft: PCSK9-Inhibitoren schlagen mit rund 3.000 britischen Pfund pro Jahr zu Buche, während eine Statin-Behandlung mit etwa 20 Pfund vergleichsweise günstig ist. Wo sich die Kosten künftiger Gentherapien einordnen werden, ist bislang offen.
Einschätzung von Fachleuten
Trotz der vielversprechenden Zwischenergebnisse mahnen Experten zur Vorsicht. Gentherapeutische Verfahren zur Cholesterinsenkung seien derzeit nur für extreme genetische Fälle geeignet, in denen herkömmliche Therapien nicht ausreichend wirken.
Die langfristigen Risiken eines dauerhaften Eingriffs ins Erbgut seien bislang nicht abschließend geklärt. Bevor solche Verfahren breiter zum Einsatz kommen könnten, dürften daher weitere, größer angelegte Studien notwendig sein, wie sie für mehrere der genannten Wirkstoffe bereits in Planung sind.
