ELEVIDYS bei Duchenne: Zweijahresdaten zeigen 3,32 Punkte Vorteil
Veröffentlicht am: 30.09.2026 um 23:09 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Im Rahmen des 31. World Muscle Society Kongresses präsentierte das Biotechnologieunternehmen Sarepta Therapeutics aktuelle Studiendaten zur einmaligen AAV-basierten Gentherapie ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec). Im Mittelpunkt der Auswertungen standen gehfähige Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Alter von 8 bis 12 Jahren sowie ergänzende Erkenntnisse zur Anwendung bei jüngeren Kindern.
Zweijahresdaten zu motorischen Funktionen
Die auf dem Kongress vorgestellten Analysen basieren auf einem Vergleich von 25 behandelten Patienten aus den Studien EMBARK und ENDEAVOR mit 99 externen Kontrollpersonen. Nach einem Beobachtungszeitraum von zwei Jahren zeigte sich bei den behandelten Kindern ein klinisch bedeutsamer funktioneller Nutzen, der sowohl im ersten als auch im zweiten Jahr nominal statistisch signifikant ausfiel.
Beim Gesamtwert der North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ergab sich nach zwei Jahren ein Unterschied von 3,32 Punkten (Konfidenzintervall: 1,24–5,41; P=0,0022) zugunsten der Gentherapie. Positive Effekte wurden auch bei den funktionellen Zeitmessungen dokumentiert: Die Aufstehgeschwindigkeit vom Boden verbesserte sich um +0,041/s (0,016–0,066; P=0,0019).
Beim 10-Meter-Geh- und Lauftest betrug der Unterschied +0,195 m/s (0,046–0,345; P=0,0114). Das Sicherheitsprofil von ELEVIDYS entsprach den bisherigen Beobachtungen, wobei Übelkeit und Erbrechen als häufigste unerwünschte Ereignisse verzeichnet wurden.
Ergebnisse bei Kleinkindern
Neben den Daten zu älteren Kindern wurden auch Resultate bei Kleinkindern im Alter von zwei bis unter drei Jahren vorgestellt, die zwölf Wochen nach der Infusion erfasst wurden.
In Kohorte 6 der Studie ENDEAVOR (n=6) ermittelten die Forscher 4,5 Vektorgenomkopien pro Zellkern; im Western Blot lag der Wert bei 93,9 Prozent des Kontrollwerts, bei einem Anteil positiv gefärbter Muskelfasern (PDPF) von 79,9 Prozent. In Kohorte B der Studie ENVOL (n=3) betrug der Wert 5,3 Vektorgenomkopien pro Zellkern, 72,8 Prozent im Western Blot und 64,7 Prozent beim PDPF.
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Bei den Kindern zwischen zwei und unter drei Jahren wurde eine robuste Expression von Mikro-Dystrophin und eine sarkolemmale Lokalisation festgestellt.
Die gemessenen Mittel- und Minimalwerte lagen dabei über den Werten, die bei älteren Patienten ab vier Jahren sowohl im gehfähigen als auch im nicht-gehfähigen Zustand beobachtet wurden. Die Verabreichung von ELEVIDYS bei Kindern unter vier Jahren gilt weiterhin als investigativ und wurde bislang von Zulassungsbehörden nicht bewertet.
Studienprogramme und Zulassungsstatus
Die Erkenntnisse speisen sich aus mehreren laufenden klinischen Entwicklungsprogrammen von Sarepta Therapeutics. Die Studie EMBARK ist als multinationale, randomisierte Phase-3-Crossover-Studie mit 125 Teilnehmern im Alter von vier bis sieben Jahren angelegt. Der primäre Endpunkt lag hierbei auf der NSAA-Veränderung nach 52 Wochen.
Ergebnisse nach einem Jahr wurden im Oktober 2024 im Fachjournal Nature Medicine veröffentlicht, Zweijahresdaten folgten im Januar 2026 in Neurology & Therapy. In Teil 1 der Studie wurden 64 Patienten behandelt, von denen 52 in der Erweiterung EXPEDITION weiter beobachtet werden.
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Ergänzend dazu umfasst ENDEAVOR als offene Phase-1b-Studie acht Kohorten mit Teilnehmern im Alter von 2 bis 7 Jahren sowie älteren gehfähigen und nicht gehfähigen Patienten. Die offene Phase-2-Studie ENVOL untersucht den Einsatz bei Kleinkindern mit einem primären Sicherheitsendpunkt über fünf Jahre.
In den USA verfügt ELEVIDYS über eine Zulassung für gehfähige DMD-Patienten ab vier Jahren mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen. Die Kennzeichnung enthält einen hervorgehobenen Warnhinweis für akute schwere Leberschädigungen und Leberversagen. Kontraindiziert ist die Behandlung bei Patienten mit Deletionen in den Exons 8 und/oder 9 des Gens.
