Camzyos für Kinder ab 30 kg: FDA erweitert Zulassung bei oHCM
Veröffentlicht am: 01.10.2026 um 02:48 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die Indikation für das Medikament Camzyos (Mavacamten) ausgeweitet. Wie aus Berichten vom Ende September 2026 hervorgeht, ist das Präparat nun neben Erwachsenen auch für pädiatrische Patienten ab einem Körpergewicht von 30 kg zugelassen, die an symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM) leiden.
Ziel der Therapie ist die Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit sowie die Linderung der Symptome. Laut Bristol Myers Squibb handelt es sich damit um die bislang einzige von der FDA zugelassene oHCM-Therapie für Kinder.
Klinische Datengrundlage der Phase-3-Studie SCOUT-HCM
Die Entscheidung zur Zulassungserweiterung stützt sich maßgeblich auf die Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie SCOUT-HCM. An dieser Untersuchung nahmen 44 Patienten im Alter von 12 bis unter 18 Jahren teil.
In dem Studienaufbau erhielten 23 Probanden Camzyos, während 21 Teilnehmer der Kontrollgruppe mit einem Placebo behandelt wurden. Die tägliche Behandlung erstreckte sich über einen Zeitraum von 28 Wochen.
Im Rahmen der Studie senkte Camzyos den sogenannten Valsalva-LVOT-Gradienten bis zur 28. Woche um -49,4 mmHg. In der Placebo-Gruppe lag dieser Wert bei -1,8 mmHg. Die statistische Differenz zwischen den Gruppen betrug demnach -48,0 mmHg (95%-Konfidenzintervall -67,7 bis -28,3; p<0,0001).
Hinsichtlich der Sicherheit des Wirkstoffs bei Jugendlichen wurde berichtet, dass bei keinem der Studienteilnehmer die linksventrikuläre Auswurffraktion (LVEF) unter einen Wert von 50 % sank. Zudem führte keine der beobachteten Nebenwirkungen zu einem Abbruch der Therapie. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse traten bei jeweils zwei Patienten in beiden Gruppen auf, was einer Quote von 9 % unter Camzyos und 10 % unter Placebo entspricht.
Mit der erweiterten Zulassung steht erstmals eine gezielte Therapie für Jugendliche mit symptomatischer oHCM ab 30 kg zur Verfügung — doch die Anwendung bleibt an strenge Auflagen gebunden. Der kostenlose Praxisleitfaden zeigt Ihnen Schritt für Schritt, wie Sie geeignete Patienten identifizieren, die Echo-Kontrollen strukturieren und die Vorgaben des Risikoprogramms im Alltag erfüllen. Kostenlosen Praxisleitfaden jetzt anfordern
Sicherheitsauflagen und medizinisches Monitoring
Trotz der erweiterten Zulassung bleibt die Anwendung von Camzyos an strenge Sicherheitsauflagen gebunden. Die FDA wies darauf hin, dass das Medikament weiterhin eine „Boxed Warning“ aufgrund des Risikos für Herzinsuffizienz trägt. Die Abgabe des Arzneimittels ist ausschließlich über das sogenannte REMS-Programm (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) zulässig.
Zusätzlich ist für die Anwendung eine kontinuierliche Überwachung mittels Echokardiogramm erforderlich. Als häufigere Nebenwirkungen im Vergleich zur Placebo-Gruppe wurden in den Berichten Schwindel und Ohnmacht angeführt. Das Medikament, das bereits im Jahr 2022 seine Erstzulassung für Erwachsene erhielt, verfügt zudem über den Status eines Arzneimittels gegen seltene Krankheiten (Orphan-Drug-Status).
Marktentwicklung und zukünftige Beobachtung
Seit der ursprünglichen Markteinführung hat das Medikament eine signifikante Verbreitung in den Vereinigten Staaten gefunden. Laut Unternehmensdaten von Bristol Myers Squibb aus dem Juli 2026 wurde das Präparat in den USA bereits von über 5.000 Fachkräften an mehr als 25.000 Patienten verschrieben.
Das Herzinsuffizienz-Risiko bleibt auch bei Jugendlichen der kritische Punkt: Die Zulassung trägt weiterhin eine Boxed Warning, und die Abgabe läuft ausschließlich über das Risikoprogramm. Unsere Checkliste führt Sie durch die dokumentationspflichtigen Schritte — von der Aufklärung über die Echokardiogramm-Kontrollen bis zur Freigabe. REMS-Compliance-Checkliste jetzt sichern
In der Fachöffentlichkeit wird die Zulassungserweiterung als wichtiger Schritt für die pädiatrische Kardiologie gewertet, da für diese junge Patientengruppe bisher spezialisierte Therapieoptionen fehlten. Dennoch betonen Beobachter, dass die langfristige Wirkung sowie die Sicherheit des Wirkstoffs bei Jugendlichen in weiteren Untersuchungen beobachtet werden müssen.
