ATTR-Kardiomyopathie: RNAi-Therapie senkt Sterblichkeit um 26%
Veröffentlicht am: 31.08.2026 um 08:01 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Im Rahmen des ESC Congress 2026 wurden neue Daten zur Wirksamkeit von RNAi-basierten Therapien bei der Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) vorgestellt. Die Analysen des Biotechnologieunternehmens Alnylam sowie eine begleitende Meta-Analyse in der Fachzeitschrift JAMA geben detaillierte Einblicke in die klinische Leistungsfähigkeit des TTR-Silencing bei verschiedenen Patientengruppen.
Subgruppenanalysen zur Langzeitwirkung von Vutrisiran
Die am 30. August 2026 präsentierten Ergebnisse der HELIOS-B-Subgruppenanalyse konzentrierten sich auf ein Kollektiv von 654 Patienten. Ein signifikanter Anteil dieser Gruppe, insgesamt 40 Prozent, befand sich zum Zeitpunkt der Untersuchung in einer Begleittherapie mit Tafamidis.
Die Auswertungen über einen Zeitraum von 33 bis 36 Monaten belegten laut den Studienautoren einen konsistenten Nutzen von Vutrisiran im Hinblick auf die Gesamtmortalität sowie kardiovaskuläre Ereignisse.
Ergänzend dazu legte Alnylam eine gepoolte Analyse vor, die Daten von insgesamt 1.402 Patienten berücksichtigte. In dieser Gruppe befanden sich 203 Frauen, was eine spezifische Untersuchung der geschlechtsspezifischen Wirksamkeit ermöglichte.
Den Berichten zufolge zeigte Vutrisiran bei beiden Geschlechtern eine konsistente Wirkung. Eine Post-hoc-Analyse der HELIOS-B-Studie verdeutlichte zudem funktionelle Vorteile: Der Rückgang der intrinsischen Kapazität fiel bei den behandelten Patienten um 25 Prozent geringer aus, während das allgemeine Risiko um 52 Prozent sank.
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Ergebnisse der Meta-Analyse zur Gen-Silencing-Therapie
Parallel zu den firmeneigenen Daten wurde am 30. August 2026 eine Meta-Analyse im Fachmagazin JAMA veröffentlicht. Diese berücksichtigte 2.086 Patienten aus den Studien HELIOS-B und CARDIO-TTRansform.
Die Auswertung ergab, dass Gen-Silencing-Therapien das kombinierte Risiko aus Todesfällen und kardiovaskulären Ereignissen um 20 Prozent reduzierten (RR 0,80; 95% CI 0,69-0,94; p=0,006). Die isolierte Betrachtung der Gesamtmortalität zeigte eine Senkung um 26 Prozent (HR 0,74; 95% CI 0,61-0,91).
Hinsichtlich der funktionellen Parameter stellten die Forscher signifikante Verbesserungen fest. So verbesserte sich das Ergebnis im Gehtest um durchschnittlich 22,2 Meter. Zudem stieg der Wert im KCCQ-Score, einem Maß für die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Herzinsuffizienz, um 4,5 Punkte.
Ein wesentlicher Aspekt der JAMA-Analyse war jedoch die Differenzierung nach Vorbehandlungen: Der statistische Nutzen der Gen-Silencing-Therapie war primär bei Patienten ohne Tafamidis-Hintergrund nachweisbar (RR 0,69 gegenüber RR 0,97 bei Patienten mit Tafamidis).
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Erweiterte Einsatzgebiete bei Hypertonie
Neben den Daten zur ATTR-Kardiomyopathie wurden am 30. August 2026 auch Ergebnisse zur Anwendung von RNAi-Therapien bei Bluthochdruck präsentiert. Daten aus der KARDIA-3-Studie untersuchten den Einsatz von Zilebesiran bei Patienten mit unkontrollierter Hypertonie oder einem systolischen Blutdruck von mindestens 140 mmHg trotz Diuretika-Therapie. Die Analyse zeigte, dass die Anwendung von Zilebesiran in diesem klinischen Kontext zu einer Senkung des Blutdrucks führte.
Die auf dem Fachkongress vorgestellten Daten unterstreichen die wachsende Bedeutung des RNA-Interferenz-Verfahrens für die kardiologische Pharmakotherapie, insbesondere bei komplexen Verläufen der Amyloidose und schwer einstellbarer Hypertonie. Die Differenzierung der Ergebnisse nach Vorbehandlungen liefert zudem wichtige Anhaltspunkte für die künftige Gestaltung von Behandlungsstrategien in der klinischen Praxis.
