ATTR-Kardiomyopathie: Acoramidis senkt Verschlechterungsrisiko um 34 Prozent
Veröffentlicht am: 23.09.2026 um 16:03 Uhr | Redaktion boerse-global.de
In der Fachzeitschrift Cardiology and Therapy ist die erste peer-reviewte Real-World-Vergleichsstudie zum Einsatz von Transthyretin-Stabilisatoren (TTR-Stabilisatoren) bei Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erschienen. Die Untersuchung von BridgeBio Pharma vergleicht die Wirkstoffe Acoramidis und Tafamidis direkt miteinander und zeigt für Acoramidis eine Reduktion des Risikos einer klinischen Verschlechterung um 34 Prozent.
Signifikante Unterschiede im klinischen Verlauf
Der primäre zusammengesetzte klinische Endpunkt der Studie umfasste die Intensivierung der Diuretikatherapie, Hospitalisierungen aufgrund von Herzinsuffizienz sowie die Gesamtmortalität. Für diesen Endpunkt ergab sich unter Acoramidis eine Risikoreduktion von 34 Prozent im Vergleich zu Tafamidis (Hazard Ratio [HR] 0,66; p=0,046).
Besonders ausgeprägt waren die Unterschiede bei der Anpassung von Diuretika: Die Notwendigkeit einer Diuretika-Intensivierung ging um 43 Prozent zurück (HR 0,57; p=0,021). Bei Beginn oder Dosissteigerung von oralen Schleifendiuretika verzeichnete die Analyse eine Verringerung um 48 Prozent (HR 0,52; p=0,014).
Eine Trennung der Ereigniskurven zeigte sich bereits innerhalb weniger Wochen nach Behandlungsbeginn. Zudem wechselten unter Acoramidis weniger Patienten auf eine alternative Therapie (4,6 Prozent gegenüber 7,7 Prozent unter Tafamidis).
Als Hintergrundmedikation erhielten 43 bis 44 Prozent der Kohorte SGLT2-Inhibitoren sowie 36 bis 39 Prozent Mineralokortikoid-Rezeptorantagonisten (MRA). Die durchgeführten Falsifikationsanalysen blieben nicht signifikant.
BridgeBio Pharma verwies zugleich auf Limitationen der Untersuchung, darunter die Nutzung von Abrechnungsdaten (Claims-Daten) und einen kurzen Nachbeobachtungszeitraum. Für eine medizinische Konferenz im Jahr 2026 plant das Unternehmen eine weitere Vergleichsstudie auf Basis elektronischer Patientenakten (EHR).
Ergebnisse aus dem Studienprogramm ATTRibute-CM
Ergänzend zu den Real-World-Daten stellte BridgeBio Pharma auf dem ESC-Kongress 2026 neue Auswertungen der Phase-3-Studie ATTRibute-CM vor. Eine kardiale Magnetresonanztomografie-Substudie (CMR) über bis zu 42 Monate zeigte eine klinisch bedeutsame Verbesserung der linksventrikulären Systolenfunktion bei 54 Prozent der mit Acoramidis behandelten Patienten gegenüber 20 Prozent unter Placebo nach 30 Monaten sowie bei 53 Prozent der durchgehend Behandelten nach 42 Monaten (konservative Analyse: 34 Prozent versus 9 Prozent nach 30 Monaten bzw. 30 Prozent nach 42 Monaten). Der linksventrikuläre Massenindex verbesserte sich nach 42 Monaten bei 46 Prozent der Patienten.
Die erste peer-reviewte Real-World-Vergleichsstudie zu TTR-Stabilisatoren zeigt für Acoramidis eine Risikoreduktion der klinischen Verschlechterung um 34 Prozent gegenüber Tafamidis — bei kurzer Nachbeobachtung und Claims-Datenbasis. Wer die Ergebnisse für die eigene Therapiewahl einordnen will, findet im kostenlosen Praxisleitfaden die konkreten Schritte. Praxisleitfaden TTR-Stabilisator-Auswahl anfordern
Eine Post-hoc-Analyse der Studie ergab für das kombinierte Kriterium aus Tod oder kardiovaskulärer Hospitalisierung (DLDCVH) Raten von 7,5 Prozent unter Acoramidis gegenüber 11,7 Prozent unter Placebo nach 30 Monaten.
Behandelte verbrachten über 30 Monate hinweg 38 Tage mehr außerhalb des Krankenhauses; über drei Jahre belief sich dieser Gewinn auf beobachtete 65 Tage beziehungsweise modellierte bis zu 94 Tage.
In der offenen Verlängerungsstudie (OLE) nach 54 Monaten lag die Gesamtmortalität bei 56 Patienten mit erblicher ATTRv-CM bei 24,3 Prozent gegenüber 57,9 Prozent (in der p.Val142Ile-Subgruppe 30,4 Prozent gegenüber 66,7 Prozent).
Zu den Nebenwirkungen von Acoramidis (Markenname Attruby) zählten Diarrhö (11,6 Prozent gegenüber 7,6 Prozent unter Placebo) und Oberbauchschmerzen (5,5 Prozent versus 1,4 Prozent).
Leitlinien und internationale Versorgung
Acoramidis ist in den USA als Attruby durch die FDA sowie unter dem Namen BEYONTTRA unter anderem durch die EMA in der Europäischen Union, im Vereinigten Königreich, in Japan, der Schweiz und Brasilien zugelassen.
In Deutschland erfolgte die Zulassung 2025. Ein in Clinical Research in Cardiology veröffentlichter erster Konsens der Deutschen Gesellschaft für Amyloidosen und der Deutschen Gesellschaft für Kardiologie ordnet Tafamidis, Acoramidis und Vutrisiran als ähnlich wirksam ein, empfiehlt Vutrisiran jedoch als Erstlinientherapie bei gemischtem Phänotyp. Für Acoramidis wiesen die Fachgesellschaften auf eine Win Ratio von 1,8 in der ATTRibute-CM-Studie mit 611 Patienten hin.
Steigende Diuretika-Dosen sind bei ATTR-CM oft das erste Zeichen einer Verschlechterung — die Real-World-Daten zeigen hier eine Reduktion um 43 Prozent unter Acoramidis. Dieser Leitfaden liefert die Checkliste, um Diuretika-Intensivierung früh zu erkennen und die Therapie rechtzeitig anzupassen. Checkliste Diuretika-Intensivierung jetzt sichern
Der Mortalitätseffekt war nach 42 Monaten signifikant (HR 0,64); je Anstieg des Serum-TTR um 5 mg/dl sank das Mortalitätsrisiko um 31,6 Prozent. Das mediane Diagnosealter liegt bei rund 80 Jahren, die Jahrestherapiekosten in Deutschland betragen nach einer 50-prozentigen Preissenkung von Vutrisiran Ende 2025 etwa 100.000 bis 150.000 Euro pro Patient.
Auch andere Gesundheitssysteme passen ihre Erstattungsregeln an: Zyperns Gesundheitsversicherungsorganisation (OAY) nahm ab dem 17. September 2026 Acoramidis (356 mg) und Tafamidis (61 mg) unter strengen klinischen Kriterien in das staatliche System GHS auf. An den Finanzmärkten stand der Aktienkurs von BridgeBio Pharma zuletzt bei 69,23 US-Dollar, gestützt von einem einhelligen Kaufvotum durch 22 Analysten.
