Atebrioz bei FOP: Studie zeigt 99 Prozent weniger neue Knochenwüchse
Veröffentlicht am: 26.09.2026 um 13:39 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Mit Atebrioz (Zilurgisertib) hat eine dritte Wirkstoffoption für Patienten mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) die Zulassung der US-Arzneimittelbehörde FDA erhalten. Das von Mirum Pharmaceuticals und Incyte entwickelte Präparat wird einmal täglich oral in einer Dosierung von 100 mg eingenommen und soll das Volumen neuer heterotopischer Ossifikationen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren reduzieren.
FOP ist eine extrem seltene genetische Erkrankung, bei der sich Weichteilgewebe fortschreitend in Knochen umwandelt. Laut Angaben von Mirum sind weltweit rund 900 Menschen betroffen, davon etwa 300 in den USA.
Studiendaten aus der PROGRESS-Studie
Grundlage der Zulassung ist Kohorte 1 der PROGRESS-Studie, in der 63 Patienten ab 12 Jahren im Verhältnis 1:1 gegen Placebo randomisiert wurden. Die doppelblinde Phase erstreckte sich über 24 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase über 292 Wochen.
Eine Ganzkörper-Computertomografie in Woche 24 zeigte ein mittleres neues Läsionsvolumen von -3,2 cm³ unter Zilurgisertib gegenüber +24,6 cm³ unter Placebo. Die Effekte blieben laut den vorliegenden Daten bis Woche 48 erhalten.
In der Phase-2-Studie trat unter Atebrioz ein neuer Knochenwuchs auf, unter Placebo waren es fünf – ein Rückgang von 81 Prozent, der jedoch statistisch nicht signifikant war.
Bei einem sekundären Endpunkt, der Gesamtgröße neuer Knochenwüchse, ergab sich hingegen eine Reduktion von 99 Prozent gegenüber Placebo. Bemerkenswert ist zudem, dass nach einem Wechsel von Placebo zu Atebrioz in Woche 24 bis Woche 48 keine neuen Ossifikationen mehr beobachtet wurden.
Verträglichkeit und weitere Studienkohorten
Als häufigste Nebenwirkungen wurden Kopfschmerzen, Gelenkschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, Nasenbluten und Übelkeit genannt. Die Beschwerden waren überwiegend leicht bis mittelschwer ausgeprägt; Studienabbrüche oder Dosisreduktionen infolge von Nebenwirkungen traten nicht auf.
Mit der FDA-Zulassung von Atebrioz gibt es jetzt eine dritte Therapieoption für FOP — oral, einmal täglich, bereits ab 12 Jahren. In der PROGRESS-Studie zeigte sich bei der Gesamtgröße neuer Knochenwüchse eine Reduktion von 99 Prozent gegenüber Placebo. Kostenlosen FOP-Ratgeber mit allen Studiendaten anfordern
Neben Kohorte 1 wurde Kohorte 2 der PROGRESS-Studie, die Kinder im Alter von 6 bis unter 12 Jahren umfasst, bereits abgeschlossen. Kohorte 3, die Kinder von 2 bis unter 12 Jahren einschließt, befindet sich noch in der Rekrutierung. Ein Zulassungsantrag bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA wird derzeit geprüft.
Marktumfeld und Zugang für Patienten
Atebrioz reiht sich als dritte zugelassene FOP-Therapie neben Garetosmab-grts (Pasatru) von Regeneron und Palovaroten (Sohonos) von Ipsen ein. Pasatru wurde bereits Ende August zugelassen, wird jedoch intravenös verabreicht und ist nur für Erwachsene vorgesehen. Sohonos ist oral verfügbar und für bestimmte Kinder und Erwachsene zugelassen. Atebrioz unterscheidet sich damit durch die orale Einnahme und die Zulassung bereits ab dem 12. Lebensjahr.
Mirum plant die Markteinführung in den USA für Oktober über das eigene Zugangsprogramm Mirum Access Plus. Berechtigte Patienten sollen das Präparat demnach ab 0 US-Dollar pro Monat erhalten können; der reguläre Preis soll erst zum Marktstart bekanntgegeben werden. CEO Chris Peetz bestätigte den Zeitplan für den Launch. Die FDA erteilte im Zuge der Zulassung zudem einen Priority Review Voucher für seltene pädiatrische Erkrankungen an Incyte.
Hintergrund der Partnerschaft und Markteinschätzung
Die Rechte an dem von Incyte entwickelten Wirkstoff sicherte sich Mirum über einen Lizenzdeal, der im April 2026 geschlossen wurde. Dieser sah eine Vorabzahlung von 16 Millionen US-Dollar für die weltweiten Rechte vor, ergänzt um Meilensteinzahlungen und Umsatzbeteiligungen.
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Der Citizens-Analyst Jonathan Wolleben schätzte die jährlichen Behandlungskosten auf rund 750.000 US-Dollar und den weltweiten Spitzenumsatz auf etwa 150 Millionen US-Dollar. Die Mirum-Aktie schloss zuletzt bei 89,70 US-Dollar; das Unternehmen wird von 14 Analysten beobachtet.
