ADH1: Encaleret verbessert Symptome bei 100 Prozent der Studienteilnehmer
Veröffentlicht am: 12.10.2026 um 01:48 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Behandlung der seltenen autosomal-dominanten Hypokalzämie Typ 1 (ADH1) steht vor neuen klinischen Entwicklungen. Auf der Jahrestagung der American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2026 in Boston stellte BridgeBio Pharma 24-Wochen-Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie CALIBRATE vor.
Die Untersuchung verglich die Wirksamkeit des Wirkstoffs Encaleret mit der herkömmlichen Standardtherapie, die primär auf Kalziumergänzung und aktivem Vitamin D basiert.
Normalisierung von Hormonwerten und Knochenstoffwechsel
Im Rahmen der 24-wöchigen Auswertung zeigte sich ein deutlicher Unterschied in der hormonellen Regulation. Encaleret stimulierte die endogene Sekretion des Nebenschilddrüsenhormons (PTH) bei 91% der Probanden auf oder über die untere Normgrenze, während dieser Wert unter der bisherigen Standardtherapie bei 0% lag.
Parallel dazu dokumentierte BridgeBio Pharma eine Veränderung der Knochenumsatzmarker. Unter der Gabe von Encaleret stiegen im Vergleich zur konventionellen Behandlung sowohl die Marker für die Knochenbildung als auch jene für die Knochenresorption an.
Umfassende Linderung der Symptome und Besserung der Alltagsfunktion
Neben den biochemischen Parametern erfasste die Studie auch patientenberichtete Endpunkte. Sämtliche Teilnehmer der Encaleret-Gruppe (100%) berichteten über eine Verbesserung mindestens eines ADH1-Symptoms, verglichen mit 46% der Teilnehmer unter der Standardtherapie.
Bei der Betrachtung einzelner Beschwerdebilder nach 24 Wochen ergaben sich folgende Raten für eine Symptomverbesserung (Encaleret gegenüber Standardtherapie):
- Fatigue: 61,3% gegenüber 27,3%
- Muskelkrämpfe: 58,1% gegenüber 36,4%
- Muskelspasmen: 58,1% gegenüber 18,2%
- Kribbelgefühle: 51,6% gegenüber 9,1%
- Mentale Trübung (Brain Fog): 48,4% gegenüber 9,1%
Wenn Müdigkeit, Muskelkrämpfe und Brain Fog trotz Standardtherapie den Alltag bestimmen, lohnt ein genauer Blick auf die aktuelle Studienlage. In der Phase-3-Studie CALIBRATE berichteten 100% der Teilnehmer unter Encaleret von einer Verbesserung mindestens eines ADH1-Symptoms — gegenüber 46% unter der bisherigen Standardtherapie. Unser kostenloser Patientenleitfaden hilft Ihnen, diese Ergebnisse einzuordnen und das nächste Arztgespräch vorzubereiten. Kostenlosen Patientenleitfaden anfordern
Ebenso spiegelten sich diese Ergebnisse in den Bewertungen der alltäglichen Funktionsfähigkeit wider. Verbesserungen im Bereich der Stimmung und Emotionen wurden von 61,3% der Patienten unter Encaleret und von 27,3% unter Standardtherapie angegeben. Bei den körperlichen Aktivitäten betrugen die Raten 45,2% gegenüber 9,1%.
Im Hinblick auf das allgemeine tägliche Leben verbesserten sich 35,5% unter Encaleret im Vergleich zu 18,2% in der Kontrollgruppe. Auch bezüglich des Arbeitslebens gaben 35,5% der Probanden unter dem Wirkstoffkandidaten eine Besserung an, während dieser Anteil unter der Standardversorgung bei 9,1% lag.
Regulatorischer Status und Ausbau der klinischen Studien
Für die Zulassung von Encaleret bei ADH1 wurden bereits regulatorische Schritte eingeleitet. Die US-Gesundheitsbehörde FDA akzeptierte den Zulassungsantrag (NDA) und gewährte dem Präparat ein beschleunigtes Prüfverfahren (Priority Review).
Als Zieldatum für die Entscheidung nach dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) wurde der 8. Mai 2027 festgelegt. In Europa reichte BridgeBio Pharma zudem einen Zulassungsantrag (MAA) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein.
Gleichzeitig erweitert das Unternehmen die klinische Entwicklung des Wirkstoffs auf verwandte Indikationen. Im Rahmen der globalen, randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Phase-3-Studie RECLAIM-HP (NCT07805356) wurde der erste Teilnehmer dosiert.
Viele Betroffene warten seit Jahren auf neue Behandlungsoptionen — und fragen sich, wann eine Therapie verfügbar sein könnte. Für Encaleret bei ADH1 hat die FDA den Zulassungsantrag akzeptiert und ein beschleunigtes Prüfverfahren gewährt, mit einem Zieldatum im Mai 2027; auch bei der EMA wurde ein Antrag eingereicht. Unser Leitfaden fasst den aktuellen Zulassungsstatus und die Studienlage verständlich zusammen. Überblick zu Studienlage und Zulassungsstatus sichern
Diese Studie schließt rund 160 Erwachsene und Jugendliche mit chronischem Hypoparathyreoidismus ein, die im Verhältnis 3:1 randomisiert werden. Der primäre Endpunkt der 24-wöchigen Doppelblindphase ist der Anteil der Teilnehmer, deren Blut- und Urinkalziumwerte in Woche 24 im Zielbereich liegen.
Den anhaltenden Leidensdruck von Betroffenen verdeutlichen zudem Ergebnisse einer in Partnerschaft mit der HypoPARAthyroidism Association (HPA) durchgeführten probanden-initiierten Untersuchung: Zum Testzeitpunkt wiesen 44% der Teilnehmer (N=27) Symptome auf, wobei 77% dieser Personen bereits seit mehr als 2 Jahren unter entsprechenden Beschwerden litten.
