Ocugen avanza en su terapia génica para la retina con un hito clave

Ocugen avanza en su terapia génica OCU410ST para la enfermedad de Stargardt, completando antes de lo previsto la fase de dosificación en el estudio de Fase 2/3. Presentará datos interinos en 2026 y planea solicitud BLA en 2027.

La biotecnológica Ocugen ha completado antes de lo previsto la fase de dosificación en el estudio GARDian3 de Fase 2/3 para su candidato OCU410ST. Este tratamiento, basado en terapia génica, está dirigido a la enfermedad de Stargardt, una patología hereditaria rara de la retina que actualmente carece de opciones terapéuticas aprobadas tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea.

Un diseño de estudio prometedor

El ensayo clínico, de carácter aleatorizado, ciego y multicéntrico, ha incluido a un total de 63 participantes. La cohorte está compuesta por niños y adultos diagnosticados con enfermedades de la retina asociadas al gen ABCA4. Aquellos pacientes asignados al grupo de tratamiento recibieron una única inyección subretiniana de OCU410ST. El objetivo principal de la investigación es medir la reducción en el crecimiento de las lesiones atróficas de la retina tras un período de doce meses.

Desde una perspectiva técnica, OCU410ST utiliza una plataforma de vector viral AAV5 para administrar el gen hRORA. Su enfoque es independiente de la mutación específica del paciente, ya que aborda de forma simultánea múltiples vías implicadas en la degeneración retiniana. Entre estos mecanismos se encuentran el estrés oxidativo, los procesos inflamatorios y la acumulación de lipofuscina. Hasta la fecha, el perfil de seguridad se mantiene favorable, sin que se hayan reportado eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.

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Hoja de ruta regulatoria y financiación

La compañía ha establecido un calendario claro para los próximos pasos hacia una potencial comercialización:

• Tercer trimestre de 2026: Se llevará a cabo un análisis interino con los datos de los primeros 24 pacientes tratados, tras ocho meses de seguimiento.
• Segundo trimestre de 2027: Publicación de los resultados principales (topline results), siempre que el análisis interino sea positivo.
• Mitad de 2027: Presentación planificada de la Solicitud de Licencia Biológica (Biologics License Application, BLA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA).

Este plan forma parte de una estrategia más amplia que busca lograr hasta tres presentaciones de BLA para su plataforma de terapia génica Modifier para el año 2028. Además de OCU410ST para Stargardt, la cartera incluye OCU400 para retinitis pigmentosa y OCU410 para atrofia geográfica.

En el ámbito financiero, Ocugen ha reforzado recientemente su posición de liquidez. La empresa aseguró aproximadamente 15 millones de dólares estadounidenses mediante el ejercicio de warrants por parte de un inversor institucional. Estos fondos, sumados a los recursos existentes, deberían ser suficientes para financiar las operaciones hasta el primer trimestre de 2027. Este horizonte cubre el período crítico que incluye el análisis intermino y la preparación de la documentación regulatoria para la solicitud BLA prevista.

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