Ocugen acelera el cronograma de su terapia génica para la enfermedad de Stargardt

Ocugen completa la dosificación de su terapia OCU410ST para Stargardt antes de lo previsto. Su mecanismo actúa sobre múltiples mutaciones y muestra un perfil de seguridad favorable. Datos clave de eficacia se esperan en 2027.

La biotecnológica Ocugen ha logrado un avance significativo en el desarrollo de su tratamiento para la enfermedad de Stargardt, una patología ocular genética rara. La compañía ha completado la fase de reclutamiento y dosificación de su estudio pivotal de Fase 2/3, denominado GARDian3, en un tiempo notablemente inferior al previsto inicialmente. Este hito desplaza ahora la atención hacia los próximos datos de eficacia y el calendario regulatorio de esta innovadora terapia.

Un mecanismo de acción con potencial universal

Frente a los enfoques tradicionales de terapia génica, que suelen buscar corregir una mutación específica, el candidato de Ocugen, OCU410ST, emplea una estrategia diferente. Se trata de una terapia génica modificadora que actúa regulando el gen RORA. El objetivo es abordar los procesos patológicos subyacentes comunes en la enfermedad, como el estrés oxidativo, la inflamación y la formación de depósitos dañinos en la retina.

La principal ventaja clínica de este método radica en su amplia aplicabilidad. Su mecanismo es funcional con independencia de la mutación genética concreta que presente el paciente, un factor crucial dado que se han identificado más de 1.200 mutaciones diferentes asociadas a la enfermedad de Stargardt. En la actualidad, se estima que alrededor de 100.000 personas en Estados Unidos y Europa padecen esta enfermedad, para la que no existe un tratamiento aprobado.

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Perfil de seguridad y próximos hitos regulatorios

El estudio GARDian3 ha administrado el tratamiento a los 63 participantes en un plazo inferior a nueve meses, superando las expectativas internas de la empresa. Hasta la fecha, Ocugen reporta un perfil de seguridad favorable. No se han observado eventos adversos graves ni complicaciones específicas, como inflamaciones intraoculares, tras la inyección única subretiniana. La pregunta central del ensayo es si, tras doce meses, la terapia consigue ralentizar de manera medible el crecimiento de las lesiones retinianas.

Con la dosificación finalizada antes de lo planeado, el camino regulatorio queda definido. Ocugen tiene previsto realizar un análisis intermedio en el tercer trimestre de este año, una vez que 24 participantes hayan completado sus ocho meses de seguimiento. Los datos completos de eficacia se esperan para el segundo trimestre de 2027. Estos resultados constituirán la base directa para la solicitud de autorización de comercialización, cuya presentación está programada para mediados de ese mismo año.

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