Intellia Therapeutics recibe luz verde parcial de la FDA para reanudar un ensayo clave

La biotecnológica Intellia Therapeutics ha logrado un avance regulatorio significativo. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado la reanudación del estudio de Fase 3 MAGNITUDE-2, centrado en su candidato de edición genética nexiguran ziclomeran (nex-z). Este permiso permite a la compañía volver a reclutar y administrar dosis a pacientes, tras una suspensión clínica que ahora queda parcialmente levantada.

No obstante, la decisión no es completa. El ensayo hermano, denominado MAGNITUDE, permanece en pausa por orden de la agencia regulatoria. El desarrollo futuro de este segundo programa se convierte, por tanto, en el próximo gran objetivo para la empresa.

Claves del anuncio regulatorio:
* La FDA ha levantado la suspensión clínica para MAGNITUDE-2, un estudio de Fase 3.
* La indicación objetivo es la ATTRv-PN (amyloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía).
* Se ha implementado un protocolo de estudio modificado, que incluye un control más frecuente de los valores hepáticos.
* El tamaño de la muestra del estudio se incrementa de aproximadamente 50 a unos 60 pacientes.
* El ensayo MAGNITUDE para ATTR-CM (amyloidosis por transtiretina con miocardiopatía) sigue suspendido.

El origen de esta situación se remonta al 29 de octubre de 2025, fecha en la que la FDA decretó la parada clínica para ambos estudios, MAGNITUDE y MAGNITUDE-2. La medida fue una respuesta a un evento adverso grave registrado en el ensayo MAGNITUDE, donde un paciente presentó niveles hepáticos marcadamente elevados.

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Tras una revisión exhaustiva, la autoridad sanitaria ha aceptado ahora la solicitud de Intellia para reanudar MAGNITUDE-2. Esta autorización viene condicionada a la aplicación de los nuevos protocolos acordados entre la compañía y la FDA, diseñados para reforzar la seguridad, especialmente mediante una vigilancia intensificada de la función hepática de los participantes.

Un programa avanza, el otro espera

Con esta resolución, Intellia reactiva una parte fundamental de su cartera clínica para nex-z. La firma ha anunciado su intención de retomar el reclutamiento de pacientes a la mayor brevedad posible.

Sin embargo, el camino no está totalmente despejado. La continuidad del ensayo MAGNITUDE, que evalúa el mismo candidato para la variante cardíaca de la enfermedad (ATTR-CM), sigue sujeta a la suspensión. Intellia ha señalado que mantiene un diálogo activo con la FDA para lograr también la reanudación de este programa, un factor que los inversores observarán con atención en las próximas semanas.

Próximo hito: resultados de otro candidato en 2026

Más allá del desarrollo de nex-z, el calendario de Intellia Therapeutics marca otro evento importante. Para el primer semestre de 2026, la empresa anticipa la obtención de los datos principales (topline) del estudio de Fase 3 HAELO. Este ensayo evalúa a otro candidato, lonvo-z, para el tratamiento del angioedema hereditario (HAE).

Un resultado positivo en HAELO sentaría las bases para el siguiente paso regulatorio. Intellia tiene previsto presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) ante la FDA en la segunda mitad del año 2026, en caso de que los datos sean favorables.

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