Unicure Aktie: 48-Monats-Daten enttäuschen
Veröffentlicht am: 29.09.2026 um 13:42 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Ein einzelner p-Wert reicht aus, um an der Börse Vertrauen zu erschüttern. uniQure musste das am Dienstag erleben: Die Aktie brach um rund 64 Prozent ein, nachdem aktualisierte Vier-Jahres-Daten zur Gentherapie AMT-130 gegen Huntington ein zentrales statistisches Ziel verfehlten.
Der kritische Wert
Im Zentrum steht der cUHDRS-Score, ein zusammengesetztes Maß für kognitiven, motorischen und funktionalen Abbau. Bei zwölf hochdosierten Patienten zeigte sich nach 48 Monaten eine 44-prozentige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs gegenüber einer externen Kontrollgruppe — statistisch aber nicht signifikant, mit einem p-Wert von 0,144.
uniQure erklärt den Ausreißer mit einem Verzerrungseffekt in der aktualisierten Kontrollgruppe aus dem ENROLL-HD-Datensatz. Bis Monat 48 waren 53 Prozent der Kontrollpatienten aus der Studie ausgeschieden — überproportional die schwerer erkrankten Fälle. Das ließ die verbleibende Vergleichsgruppe gesünder erscheinen, als sie es realistisch wäre, und schrumpfte damit rechnerisch den Abstand zur Behandlungsgruppe.
Eine nachträgliche Analyse mit dem älteren Kontrolldatensatz stellte die Signifikanz wieder her: 54 Prozent Verlangsamung beim cUHDRS, mit einem p-Wert von 0,041. Solche nachgelagerten Anpassungen werden von Regulierungsbehörden und Investoren jedoch traditionell skeptisch behandelt.
Warum die Zulassung trotzdem stehen könnte
Entscheidend für die Investoren dürfte sein, dass die Zulassungsstrategie formal unberührt bleibt. Die FDA hatte im Rahmen eines Type-B-Meetings im Juni bereits akzeptiert, dass die 36-Monats-Daten die primäre Grundlage der bereits eingereichten Zulassungsanmeldung im beschleunigten Verfahren bilden.
Diese Daten fallen deutlich robuster aus: Bei 15 hochdosierten Patienten zeigte der cUHDRS eine 80-prozentige Verlangsamung mit einem p-Wert von 0,005, das Maß für die Alltagsfunktionsfähigkeit (TFC) eine 67-prozentige Verlangsamung mit einem p-Wert von 0,011.
Auch bei den 48-Monats-Daten liefert die TFC-Kennzahl — für Patienten und Ärzte oft die relevantere Messgröße, da sie Arbeitsfähigkeit, Finanzverwaltung und Selbstversorgung erfasst — ein deutlich stabileres Bild: 61 Prozent Verlangsamung, mit einem nominalen p-Wert von 0,008. Zudem bestätigte sich ein dosisabhängiger Effekt: Hochdosis-Patienten schnitten sowohl beim cUHDRS als auch beim TFC-Wert klar besser ab als die Niedrigdosis-Gruppe.
Sicherheitsseitig bleibt das Profil der Therapie weitgehend unverändert. Fünf der hochdosierten Teilnehmer (17 Prozent) erlitten behandlungsbedingte Hirnentzündungen, die sich vollständig zurückbildeten.
Ein Suizid bei einem niedrig dosierten Patienten rund fünf Jahre nach der Behandlung wurde von den Studienärzten als nicht therapiebedingt eingestuft — bei Huntington-Patienten liegt die Suizidrate ohnehin deutlich über dem Bevölkerungsdurchschnitt.
Der massive Kurseinbruch spiegelt damit primär die Reaktion auf einen verfehlten statistischen Schwellenwert wider, nicht zwingend eine grundsätzliche Neubewertung der Therapie. Ob die FDA die formal fixierte 36-Monats-Datenbasis trotz der schwächeren 48-Monats-Zahlen unverändert akzeptiert, entscheidet sich im weiteren Prüfverfahren zur bereits eingereichten Zulassung.
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