Ultragenyx Pharmaceutical Aktie: Historische FDA-Zulassung treibt Kurs
Veröffentlicht am: 17.09.2026 um 21:59 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Nach dem herben Rückschlag durch das gescheiterte GTX-102-Programm liefert Ultragenyx Pharmaceutical seinen Aktionären nun einen handfesten Erfolg. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Fayuvi zugelassen, die weltweit erste Gentherapie gegen Sanfilippo-Syndrom Typ A, auch als MPS IIIA bekannt. Die Aktie legte am Donnerstag im Handelsverlauf zweistellig zu.
Erste Therapie für eine bislang unbehandelbare Krankheit
Sanfilippo-Syndrom Typ A trifft vor allem Kleinkinder und verläuft ohne Behandlung fortschreitend tödlich. Betroffenen fehlt das Enzym Sulfamidase, wodurch sich Heparansulfat im Gehirn ablagert und die neurologische Entwicklung zerstört. Fayuvi liefert per einmaliger intravenöser Infusion eine funktionsfähige Kopie des SGSH-Gens und soll die Krankheitsprogression aufhalten oder verlangsamen.
Grundlage der Zulassung ist die Transpher-A-Studie mit Langzeitdaten von bis zu acht Jahren. Behandelte Patienten erzielten einen um 23,5 Punkte höheren kognitiven Score im Vergleich zu einer unbehandelten historischen Kontrollgruppe. Für ein Unternehmen, das erst kürzlich mit einem klinischen Fehlschlag Vertrauen verspielt hatte, ist das ein deutliches Lebenszeichen der Forschungspipeline.
Sechste Zulassung, wichtiger Baustein fürs Geschäftsmodell
Fayuvi ist bereits die zweite Gentherapie-Zulassung und insgesamt die sechste FDA-Genehmigung für Ultragenyx. Zusätzlich erhielt das Unternehmen einen sogenannten Priority Review Voucher – ein handelbares Gutscheinrecht, das künftige Zulassungsverfahren beschleunigen kann und für Biotech-Firmen auch einen eigenständigen finanziellen Wert besitzt.
Das Produkt wird komplett in den USA gefertigt, an Standorten in Bedford (Massachusetts) und Columbus (Ohio). Ultragenyx rechnet damit, innerhalb von 30 bis 60 Tagen erste Lieferungen an spezialisierte Behandlungszentren auszuliefern. Die Erkrankung betrifft schätzungsweise 3.000 bis 5.000 Patienten in kommerziell zugänglichen Märkten, was den adressierbaren Markt trotz Seltenheit der Erkrankung greifbar macht.
Für die kommenden Wochen dürfte der Blick der Anleger auf den Start der Auslieferungen an die Qualified Treatment Centers gehen. Erste Umsatzsignale aus dem Launch werden zeigen, wie schnell sich die Zulassung tatsächlich in Erlöse übersetzt.
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