Ionis Aktie: Lichtblick bei ALS-Studie
Veröffentlicht am: 22.09.2026 um 15:44 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Nach Wochen mit schlechten Nachrichten hat Ionis einen Achtungserfolg vorzuweisen. Die Phase-3-Studie FUSION zu Ulefnersen, einem RNA-Wirkstoff gegen die seltene ALS-Unterform FUS-ALS, hat ihren primären Endpunkt erreicht — statistisch hochsignifikant. Für ein Unternehmen, das zuletzt vor allem für Rückschläge in den Schlagzeilen stand, ist das ein willkommenes Signal.
Der Wirkstoff wird gemeinsam mit dem japanischen Partner Otsuka entwickelt, der die Rechte 2024 lizenziert hatte. Otsuka will die Ergebnisse nun zügig mit der US-Arzneimittelbehörde FDA besprechen, um einen beschleunigten Zulassungsweg zu prüfen. FUS-ALS betrifft nur einen kleinen Teil aller ALS-Fälle, gilt aber als besonders aggressiv — bislang gibt es keine zugelassene Therapie, die die genetische Ursache adressiert.
Der Schatten von Pelacarsen bleibt
Die gute Nachricht kommt zu einem Zeitpunkt, an dem der Kurs stark unter Druck steht. Auslöser war das Scheitern der Herzstudie HORIZON zum Wirkstoff Pelacarsen, der zwar die Lp(a)-Werte senkte, aber keinen Nutzen beim primären kardiovaskulären Endpunkt zeigte.
Mehrere Analysten reagierten mit Kurszielsenkungen: BMO Capital sieht nur noch 54 Dollar, H.C. Wainwright 100 Dollar, Canaccord 85 Dollar und Raymond James 84 Dollar. JPMorgan reduzierte sein Ziel zuletzt auf 70 Dollar, hält aber an einem "Overweight"-Rating fest.
Die Aktie hat in den vergangenen zwei Wochen rund 23 Prozent verloren, während der Biotech-Index XBI nur leicht nachgab. Mit einem Stand knapp über dem 52-Wochen-Tief bei 44,20 Dollar liegt der Titel auf Jahressicht rund 43 Prozent im Minus.
JPMorgan-Analystin Jessica Fye verweist darauf, dass sich die Investmentstory nun stark auf den Launch des bereits zugelassenen Medikaments Tryngolza konzentriert — und dass Anlegern der Ton des Managements zur frühen Verkaufsentwicklung Anlass zur Skepsis gibt.
Trotz des Kursrückgangs bleibt der Titel bei einigen Bewertungsmodellen als eher hoch bewertet eingestuft, gemessen an fundamentalen Fair-Value-Schätzungen. Das passt zu einem Bild, in dem die Pipeline-Rückschläge zwar eingepreist scheinen, das Vertrauen in die kommerzielle Umsetzung aber noch fehlt.
Bemerkenswert ist, dass Cathie Woods ARK-Fonds trotz der Turbulenzen zuletzt zugekauft hat — über die ARKG-ETF wurden gut 100.000 Ionis-Aktien im Wert von rund 4,5 Millionen Dollar erworben. Ein Hinweis darauf, dass zumindest ein Teil der institutionellen Anleger die Pipeline-Substanz jenseits von Pelacarsen höher gewichtet als der aktuelle Kurs suggeriert.
Otsuka und Ionis wollen die detaillierten FUSION-Daten auf einem kommenden medizinischen Kongress vorstellen und zur Publikation einreichen. Ob die FDA einen beschleunigten Zulassungsweg eröffnet, dürfte sich in den kommenden Monaten in den Gesprächen zwischen Otsuka und der Behörde klären.
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