X4 Pharmaceuticals Aktie: EU-Durchbruch in Sicht

Die europäische Arzneimittelbehörde spricht eine positive Empfehlung für Mavorixafor aus. Die finale Marktzulassung für das ultra-seltene WHIM-Syndrom wird für das zweite Quartal 2026 erwartet.

Die europäische Arzneimittelbehörde EMA hat heute eine positive Empfehlung für Mavorixafor (Handelsname XOLREMDI) zur Behandlung des ultra-seltenen WHIM-Syndroms ausgesprochen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt die Marktzulassung unter außergewöhnlichen Umständen für Patienten ab zwölf Jahren. Die finale Entscheidung der Europäischen Kommission wird im zweiten Quartal 2026 erwartet.

Für X4 Pharmaceuticals ist dies ein entscheidender Meilenstein. Das Medikament ist bereits seit Anfang 2024 in den USA zugelassen – als erste und einzige Therapie für diese Erkrankung. Nun steht die Tür zum europäischen Markt offen.

Partnerschaft sichert Vermarktung

Die Kommerzialisierung in Europa übernimmt das niederländische Spezialpharmaunternehmen Norgine. Die beiden Unternehmen schlossen im Januar 2025 eine Lizenz- und Liefervereinbarung ab. X4 Pharmaceuticals kann dabei bis zu 226 Millionen Euro an Meilensteinzahlungen erzielen. Hinzu kommen gestaffelte Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich auf künftige Nettoumsätze, die bis in die mittleren Zwanziger reichen.

Norgine übernimmt nach der Zulassung alle Marktzugangs- und Vertriebsaktivitäten in Europa, Australien und Neuseeland. X4 bleibt für Herstellung und Belieferung verantwortlich. Die Vereinbarung zeigt, dass X4 den europäischen Markt strategisch über einen erfahrenen Partner erschließen will, statt eigene Strukturen aufzubauen.

Studien überzeugen Behörden

Die CHMP-Empfehlung stützt sich auf die Phase-3-Studie 4WHIM mit 31 Teilnehmern ab zwölf Jahren. Die randomisierte, placebokontrollierte Untersuchung lief über 52 Wochen an mehreren Zentren weltweit. Mavorixafor zeigte statistisch signifikante Verbesserungen bei den absoluten Neutrophilen- und Lymphozytenwerten – den entscheidenden Parametern bei dieser Erkrankung.

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Besonders relevant: Die Infektionsrate sank unter der Behandlung um rund 60 Prozent gegenüber Placebo. Die Infektionsschwere, gewichtet nach Schweregrad, reduzierte sich um etwa 40 Prozent. Bei der Warzenbildung, einem weiteren Symptom des WHIM-Syndroms, zeigte sich über den Studienzeitraum kein Unterschied zwischen beiden Gruppen.

Die häufigsten Nebenwirkungen waren Thrombozytopenie, Hautausschläge, Rhinitis, Nasenbluten, Erbrechen und Schwindel. Das Medikament verlängert zudem konzentrationsabhängig das QTc-Intervall – ein Risiko, das besondere Überwachung erfordert.

WHIM-Syndrom ist eine extrem seltene, vererbte Immunschwächekrankheit. Die Abkürzung steht für Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis. Eine Funktionsstörung des CXCR4-Rezeptors verhindert, dass weiße Blutkörperchen aus dem Knochenmark ins Blut gelangen. Die Folge: wiederkehrende, teils schwere Infektionen durch Mangel an Neutrophilen und Lymphozyten.

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