Theranexus Aktie: Zwei Meilensteine an einem Tag

THX Pharma erzielt gleich zwei Fortschritte: EMA gibt grünes Licht für TX01-Zulassungsweg, Batten-1 startet Phase-3-Studie.

Selten liefert ein Unternehmen an einem einzigen Tag gleich zwei regulatorische Fortschritte. THX Pharma (Theranexus) hat das heute geschafft — mit Neuigkeiten zu beiden Kernprogrammen.

EMA ebnet den Weg für TX01

Die europäische Arzneimittelbehörde EMA hat den Pädiatrischen Untersuchungsplan (PIP) für TX01 in der Niemann-Pick-Typ-C-Erkrankung positiv bewertet. Das klingt technisch — ist aber ein entscheidender Schritt. Ohne dieses grüne Licht des Pädiatrischen Komitees (PDCO) wäre eine Marktzulassung über den PUMA-Weg in der EU schlicht nicht möglich gewesen.

Der PUMA-Weg bietet TX01 attraktive Perspektiven: eine zentralisierte Zulassung für alle 27 EU-Mitgliedstaaten plus Island, Liechtenstein und Norwegen — und bis zu zehn Jahre pädiatrischen Marktschutz, vergleichbar mit einer Waisen-Exklusivität. Partner Exeltis plant die Einreichung des PUMA-Antrags für das erste Quartal 2027. Eine kommerzielle Markteinführung in Europa noch im Jahr 2027 bleibt das erklärte Ziel beider Unternehmen.

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Batten-1 auf dem Weg in Phase 3

Parallel dazu rückt das zweite Programm konkret näher. THX Pharma, der Pharmapartner Biocodex und die Beyond Batten Disease Foundation treten als gemeinsame Platin-Sponsoren der BDSRA-Familienkonferenz auf, die vom 10. bis 12. Juli 2026 in Chicago stattfindet. Dort sollen Familien und Forscher über den Stand von Batten-1 informiert werden — und konkret über den bevorstehenden Start der internationalen pivotalen Phase-3-Studie.

Batten-1 ist eine oral verabreichte Therapie auf Miglustat-Basis gegen die juvenile CLN3-Batten-Erkrankung, eine seltene neurodegenerative Erkrankung bei Kindern, für die es bisher keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Die Phase-1/2-Studie mit sechs Patienten zeigte eine verlangsamte motorische Verschlechterung sowie gesunkene Neurofilament-Spiegel, einem Biomarker für Neurodegeneration. Ergänzende Realdaten aus 2025 deuteten auf einen positiven Effekt auf die Sehschärfe hin.

Die Phase-3-Studie wird von Biocodex finanziert, basierend auf dem globalen Lizenzabkommen aus Februar 2026. Ziel ist die Einreichung von Zulassungsanträgen in wichtigen Märkten bis 2029.

Für ein Unternehmen der Größe von THX Pharma sind das gleich zwei handfeste Fortschritte: TX01 hat nun einen klar definierten Zulassungsweg in Europa, Batten-1 steht vor dem größten klinischen Schritt seiner Geschichte. Ob der Zeitplan — Markteinführung TX01 in Europa 2027, Zulassungsanträge Batten-1 in 2029 — hält, wird der nächste Prüfstein sein.

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