Santhera erhält positive Empfehlung vom Scottish Medicines Consortium für den Einsatz von AGAMREE® (Vamorolon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in Schottland * AGAMREE® ist von der MHRA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren im Vereinigten Königreich zugelassen Pratteln, Schweiz, 14.
14.01.2025 - 07:05:06GNW-News: Santhera erhält positive Empfehlung vom Scottish Medicines Consortium für den Einsatz von AGAMREE® (Vamorolon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in Schottland
Santhera erhält positive Empfehlung vom Scottish Medicines Consortium für den
Einsatz von AGAMREE® (Vamorolon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in
Schottland
* AGAMREE® ist von der MHRA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
bei Patienten ab 4 Jahren im Vereinigten Königreich zugelassen
Pratteln, Schweiz, 14. Januar 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass das Scottish Medicines Consortium (SMC) die Empfehlung
veröffentlicht hat, AGAMREE® (Vamorolon) für den Einsatz in Schottland zur
Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren zu
akzeptieren.
Dario Eklund, CEO von Santhera, erklärte: ?Ich freue mich sehr, dass unser Team
diese wichtige Zulassung erreicht hat, die sicherstellt, dass schottische
Patienten von dieser bedeutenden Therapie für DMD profitieren können. Wir werden
eng mit dem NHS Schottland sowie mit allen Gesundheitsbehörden in unseren
zugelassenen Märkten zusammenarbeiten, um den Zugang zu AGAMREE
sicherzustellen."
AGAMREE war das erste Arzneimittel für DMD, das in der EU, den USA und dem
Vereinigten Königreich zugelassen wurde.
Für weitere Informationen zu AGAMREE im Vereinigten Königreich/Schottland:
Zusammenfassung der Produkteigenschaften
(https://www.medicines.org.uk/emc/product/15946/smpc).
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,
weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den
bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können
neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Ãœber Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich männliche Patienten betrifft.
DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz
danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert
sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige
Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA),
im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory
Agency (MHRA), in China von der National Medical Products Administration (NMPA)
und in Hongkong vom Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die
Rechte an AGAMREE für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für
China und bestimmte Länder in Südostasien an Sperogenix Therapeutics
auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
(http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Elodie Denjean, General Manager UK, France & Benelux
elodie.denjean@santhera.com (mailto:elodie.denjean@santhera.com) oder
+44 7437 865600
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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