Ocugen culmina con éxito la fase de dosificación en su estudio clave para Stargardt

Ocugen completa el tratamiento de 63 pacientes en menos de 9 meses para su terapia OCU410ST contra la enfermedad de Stargardt, sin tratamientos aprobados actualmente.

La biotecnológica Ocugen ha superado un hito clínico de relevancia, adelantándose incluso a los plazos previstos. La compañía ha finalizado la etapa de dosificación en su estudio pivotal de Fase 2/3, denominado GARDian3. Este logro incluye el reclutamiento y tratamiento completo de los 63 participantes del ensayo, un proceso que se ha completado en un plazo inferior a nueve meses. El programa está evaluando OCU410ST, una terapia génica dirigida a tratar la enfermedad de Stargardt, una degeneración hereditaria de la retina para la que, actualmente, no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA estadounidense.

Una plataforma innovadora y un pipeline avanzado

El candidato OCU410ST se fundamenta en una plataforma de vector AAV5 y está diseñado para administrar el gen hRORA mediante una única inyección subretiniana. Su mecanismo de acción representa un enfoque distinto al de las terapias génicas de sustitución clásicas. En lugar de centrarse en mutaciones individuales, esta terapia busca regular redes génicas completas. Esta estrategia podría ampliar su aplicabilidad a un grupo más extenso de pacientes entre los aproximadamente 100.000 afectados en Estados Unidos y Europa, independientemente de la mutación específica en el gen ABCA4 que presente cada individuo.

Cabe destacar que GARDian3 es el segundo programa de Ocugen en fase avanzada que entra en la etapa de seguimiento. Poco antes de este anuncio, la compañía ya había completado el reclutamiento para liMeliGhT, su estudio de Fase 3 que investiga el compuesto OCU400 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria.

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Solidez financiera y próximos hitos en el calendario

En paralelo a estos avances en sus ensayos clínicos, Ocugen ha reforzado su posición financiera. La empresa ha reportado una entrada de capital de 15 millones de dólares procedente del ejercicio de warrants por parte de un inversor institucional. Combinado con medidas de financiación anteriores, la compañía estima que estos recursos son suficientes para sostener sus operaciones hasta, al menos, el primer trimestre de 2027.

El calendario clínico establece un análisis interino del estudio GARDian3 para el tercer trimestre de 2026. En esta evaluación se examinarán los datos de 24 sujetos que hayan completado ocho meses de observación posterior al tratamiento. Hasta la fecha, no se han reportado eventos adversos graves relacionados con la terapia. El criterio principal de valoración de la eficacia será la reducción de las lesiones atróficas de la retina tras doce meses. Si los datos continúan mostrando un perfil positivo, Ocugen tiene previsto presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) ante la FDA a mediados de 2027, basándose en los resultados del primer año.

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