Ocugen avanza hacia un tratamiento pionero para la ceguera hereditaria

Ocugen avanza hacia la autorización de OCU400, una terapia génica innovadora para la Retinitis Pigmentosa que regula funciones retinianas, independiente de la mutación genética.

La biotecnológica Ocugen ha superado un hito fundamental en el desarrollo de su terapia génica OCU400, destinada a combatir la Retinitis Pigmentosa. Esta enfermedad ocular rara, que conduce a la pérdida progresiva de la visión, carece actualmente de ningún tratamiento aprobado. La compañía ha completado con éxito el reclutamiento de pacientes para su estudio pivotal de Fase 3, denominado liMeliGhT, allanando el camino para una posible autorización regulatoria.

Un enfoque terapéutico innovador

La estrategia de OCU400 marca una diferencia sustancial con las terapias génicas convencionales. En lugar de corregir una mutación genética específica, este tratamiento busca regular diversas funciones fisiológicas en la retina. Este mecanismo de acción podría traducirse en una única solución terapéutica efectiva para múltiples formas de la enfermedad, con independencia de la mutación genética subyacente que la cause.

El estudio ha incorporado a un total de 140 participantes. Estos han sido asignados en una proporción de 2:1, lo que significa que dos tercios reciben el tratamiento activo y el tercio restante forma parte del grupo de control. Un aspecto destacable del diseño del ensayo es su inclusión de pacientes en distintos estadios de la enfermedad y con diversas mutaciones genéticas asociadas a la Retinitis Pigmentosa.

Calendario regulatorio y reacción del mercado

Según la planificación de la empresa, el proceso de solicitud de autorización ante las autoridades estadounidenses comenzará en el tercer trimestre de 2026. Ocugen prevé presentar una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) de forma escalonada. Los datos principales de eficacia de este estudio, que tiene una duración de un año, están previstos para el primer trimestre de 2027.

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Shankar Musunuri, Consejero Delegado de Ocugen, ha subrayado que este progreso acerca a la compañía al objetivo de ofrecer un tratamiento potencialmente único a miles de pacientes en todo el mundo. Además, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha indicado que aceptaría los datos generados en el estudio estadounidense para evaluar una futura solicitud de autorización en Europa.

El mercado ha recibido positivamente este avance. La cotización de la acción de Ocugen, con sede en Malvern (Pennsylvania), experimentó un salto significativo, situándose cerca de sus máximos del último año. Los próximos trimestres serán cruciales para determinar si OCU400 cumple con las expectativas generadas en los resultados clínicos definitivos.

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