Ocugen avanza hacia la solicitud de aprobación de su terapia génica
03.03.2026 - 04:55:03 | boerse-global.de
La biotecnológica Ocugen ha completado un hito fundamental en el desarrollo de su terapia génica OCU400 para la retinitis pigmentosa (RP). La empresa anunció que el reclutamiento para su estudio de Fase 3, denominado liMeliGhT, ha concluido con éxito, allanando el camino para el próximo gran objetivo: la presentación de la solicitud de autorización en Estados Unidos. Este avance se produce en un contexto de intensa actividad para la compañía, que este miércoles, 4 de marzo, publicará sus resultados financieros del cuarto trimestre y del ejercicio completo de 2025, acompañados de una actualización corporativa.
Un diseño de estudio amplio y ambicioso
El ensayo clínico liMeliGhT ha incorporado a un total de 140 pacientes, distribuidos en una proporción de 2:1 entre el grupo de tratamiento y el grupo de control no tratado. Un aspecto destacado del diseño es su enfoque amplio, ya que no se limita a una única mutación genética. El estudio incluye a pacientes en estadios tempranos y avanzados de la enfermedad, así como a niños a partir de los tres años de edad, abarcando un brazo específico para la mutación RHO y otro de enfoque "agnóstico al gen".
El criterio de valoración principal evaluará, tras 12 meses, un cambio en la función visual mediante una prueba de navegación (LDNA). La medición se centrará concretamente en las mejoras en el nivel de lux (sensibilidad a la luz) en comparación con los valores basales.
Datos de seguridad y eficacia a largo plazo respaldan el avance
Paralelamente, Ocugen ha presentado datos de seguimiento a largo plazo procedentes de estudios anteriores que refuerzan el perfil de su candidato. Según la compañía, los pacientes evaluables han mostrado un perfil favorable de durabilidad, seguridad y tolerabilidad durante un período de tres años, sin que se hayan registrado nuevos eventos adversos graves relacionados con el tratamiento ni "Eventos de Interés".
En cuanto a la eficacia, la empresa destaca que el 88% de los pacientes tratados evaluables (7 de 8) mostraron una mejora o estabilización de la función visual en el ojo tratado en comparación con el ojo no tratado, mantenida durante tres años. Además, se reportó una ganancia visual promedio de aproximadamente "2 líneas" (LLVA) en los ojos tratados a través de múltiples tipos de mutaciones.
Hoja de ruta regulatoria: 2026 y 2027 como fechas clave
Con el reclutamiento completado y los datos de tres años en mano, Ocugen confirma su plan para un posible acceso al mercado en 2027. La estrategia regulatoria concreta implica el inicio de la presentación "rolling" de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) en el tercer trimestre de 2026.
Para el mercado europeo, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha confirmado que los datos generados en el estudio estadounidense serán aceptables para sustentar una futura Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA), simplificando potencialmente el camino en la región.
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Un pipeline en movimiento y próximos catalizadores
Más allá de OCU400, la cartera de Ocugen tiene varios hitos previstos para 2026. Entre ellos, se esperan datos preliminares positivos a 12 meses del estudio de Fase 2 ArMaDa (para OCU410 en degeneración macular seca asociada a la edad) y resultados positivos del estudio de Fase 1 GARDian1 (para OCU410ST en la enfermedad de Stargardt). Para el estudio en curso GARDian3 (Fase 2/3), la compañía anticipa un análisis intermedio a mediados de 2026, con el objetivo de presentar una BLA en la primera mitad de 2027.
El impulso en el desarrollo se ve reflejado en el mercado: la acción de Ocugen cerró la sesión de ayer en 1,66 euros, marcando al mismo tiempo un máximo de 52 semanas.
Solidez financiera y gestión
En el ámbito corporativo, Ocugen fortaleció recientemente su posición financiera. En enero, la compañía colocó 15 millones de acciones a un precio de 1,50 dólares estadounidenses, obteniendo unos ingresos netos de 20,85 millones de dólares después de costes. Según la empresa, esta liquidez es suficiente para financiar sus operaciones hasta el cuarto trimestre de 2026. Además, en febrero se nombró a una nueva directora financiera (CFO), Rita Johnson-Greene, una movida estratégica en una fase donde se preparan múltiples solicitudes regulatorias.
El calendario inmediato está cargado de eventos. Tras la publicación de resultados de este miércoles, los próximos catalizadores incluyen el inicio de la presentación "rolling" de la BLA en el tercer trimestre de 2026 y los resultados principales (topline) del estudio liMeliGhT de Fase 3, previstos para el primer trimestre de 2027.
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