Ocugen avanza hacia la autorización de su terapia génica en EE.UU.

Ocugen iniciará este año la solicitud de autorización (Rolling BLA) ante la FDA para su terapia OCU400, un tratamiento potencial para una enfermedad ocular sin cura amplia.

La compañía biotecnológica Ocugen ha anunciado un paso crucial en el desarrollo de su terapia génica OCU400, dirigida a tratar la Retinitis Pigmentosa. El plan es iniciar, aún en el presente año, el proceso de solicitud de autorización ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). Esta enfermedad hereditaria de la retina carece actualmente de opciones terapéuticas ampliamente disponibles, lo que sitúa a este tratamiento potencial en un foco de atención significativo.

Una estrategia de presentación escalonada

Para agilizar la revisión regulatoria, Ocugen optará por presentar una Solicitud de Licencia Biológica en Formato Rodante (Rolling BLA). Esta metodología permite enviar módulos completos de la documentación para su evaluación conforme se finalizan, sin necesidad de esperar a tener el dosier completo. El enfoque terapéutico de OCU400 es ambicioso: pretende abordar, con una única inyección, el amplio espectro de mutaciones genéticas asociadas a la Retinitis Pigmentosa.

Los datos clínicos sustentan el potencial del tratamiento. En un estudio previo, los pacientes que recibieron la terapia mostraron, en un periodo de seguimiento de dos años, una mejora o, como mínimo, una estabilización en su función visual al compararse con ojos no tratados. Este dato es relevante en un contexto donde la gran mayoría de los afectados no cuenta con alternativas aprobadas.

Calendario regulatorio y próximos hitos

El inicio del proceso de Rolling BLA antes de que finalice 2024 constituye un hito fundamental para el programa OCU400. La compañía tiene previsto comenzar el envío de los módulos en los próximos meses, con el objetivo de completar la presentación total en la primera mitad de 2026. Este plan se enmarca en una estrategia más amplia de Ocugen, que anticipa la presentación de tres solicitudes BLA en un horizonte de dos años.

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La agenda financiera de la empresa también marcará un punto de seguimiento importante. El 4 de marzo de 2026, Ocugen hará públicos sus resultados del cuarto trimestre y del ejercicio completo de 2025, ofreciendo una actualización sobre el progreso del negocio. El anuncio del avance regulatorio fue recibido positivamente por el mercado, reflejándose en ganancias sustanciales en la cotización de sus acciones.

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