Circio: 40-fache Genexpression mit circVec

Circio präsentiert auf der ASGCT-Konferenz vielversprechende Daten zu zirkulärer RNA. Die circVec-Plattform zeigt 40-fach höhere Genexpression im Herzgewebe und senkt Nebenwirkungen.

Die amerikanische Fachkonferenz ASGCT gilt als wichtigstes Schaufenster der globalen Gen- und Zelltherapie. Wer hier einen Vortragsslot erhält, hat meist Daten im Gepäck, die den Status quo der Branche herausfordern. Das Biotech-Unternehmen Circio nutzt diese Bühne im Mai für seine zirkuläre RNA-Technologie.

Im Zentrum der Präsentation steht die hauseigene circVec-Plattform. Veröffentlichte Vorabdaten zeigen eine massive Leistungssteigerung im Herzgewebe. Die zirkulären RNA-Konstrukte erreichten eine 40-fach höhere Genexpression als herkömmliche mRNA-basierte AAV-Vektoren. Parallel dazu sanken die zelluläre Belastung und unerwünschte Nebeneffekte in der Leber. Diese Kombination aus höherer Wirksamkeit bei potenziell niedrigerer Dosierung adressiert ein Kernproblem aktueller genetischer Therapien.

Fokus auf Pharmapartnerschaften

Die Technologie beschränkt sich nicht auf kardiologische Anwendungen. Laut Unternehmensangaben verlängert das modulare System die Halbwertszeit der RNA um das bis zu 75-Fache. Die Proteinproduktion steigt quer durch verschiedene therapeutische Einsatzgebiete um das bis zu 50-Fache. Das Management positioniert die Plattform damit als potenziell neuen Industriestandard für DNA- und virale Therapeutika. Der anstehende Auftritt vor dem Fachpublikum dient explizit dazu, Gespräche mit künftigen Pharmapartnern anzustoßen.

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Finanzielles Polster bis 2030

Den wissenschaftlichen Fortschritten steht ein solides finanzielles Fundament gegenüber. Im Frühjahr schloss Circio eine überzeichnete Privatplatzierung ab. Der Mittelzufluss von rund 250 Millionen norwegischen Kronen beseitigt den kurzfristigen Kapitaldruck. Das Management kalkuliert, dass die aktuellen Barreserven den operativen Betrieb bis in das Jahr 2030 sichern.

Mit dieser Reichweite treibt die Forschungsabteilung in Stockholm nun die präklinischen Programme voran. Im Fokus stehen dabei Machbarkeitsstudien für das zentrale Nervensystem sowie In-vivo-CAR-T-Projekte. Die vollständigen Datensätze der aktuellen Studien präsentiert Circio im Mai vor der wissenschaftlichen Gemeinschaft und Investoren.

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