GNW-News: Tangram kündigt eine mündliche Präsentation der präklinischen Daten zu TGM-148 an, in der der kontextabhängige Wirkmechanismus im Mittelpunkt steht; die Präsentation findet im Rahmen der Jahrestagung 2026 der American Society of Hematology (ASH)

TGM-148 verstärkt die Thrombingenerierung bei gestörter Hämostase
    Keine Anzeichen für thrombotische Risiken bei wiederholter Verabreichung
           toxikologischer Dosen an gesunde nichtmenschliche Primaten
Derzeit läuft eine Phase-I-Studie an gesunden Probanden; erste Daten werden für
                             das Jahr 2027 erwartet
LONDON,  Nov. 05, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tangram Therapeutics (?Tangram"), ein
Unternehmen,  das sich der Entwicklung bahnbrechender RNAi-Medikamente zum Wohle
der  Patienten  verschrieben  hat,  hat  heute bekanntgegeben, dass präklinische
Daten   zu  TGM-148, einem  neuartigen  GalOmic-Medikament  zur  Behandlung  von
Blutgerinnungsstörungen,  im  Rahmen  einer  mündlichen  Session  auf  der  68.
Jahrestagung  der American Society  of Hematology (ASH)  vorgestellt werden, die
vom 12. bis 15. Dezember 2026 in New Orleans, Louisiana, stattfindet.
TGM-148 unterdrückt  den  Protein-Z-abhängigen  Protease-Inhibitor  (ZPI), einen
natürlichen  Regulator der  Blutgerinnung. Es  wurde entwickelt,  um eine starke
hämostatische  Wirksamkeit mit einem geringen Thromboserisiko und einer seltenen
Verabreichung  (vier oder weniger subkutane Dosen pro Jahr) zu verbinden, um den
Aufwand  für die Prophylaxe erheblich  zu verringern. In präklinischen Proof-of-
Concept-Studien zeigte TGM-148 Wirksamkeit in vier unterschiedlichen genetischen
Krankheitsmodellen,  darunter ein Modell der von-Willebrand-Krankheit (VWD), der
als Einstiegsindikation vorgesehenen Erkrankung.
In  der  mündlichen  Präsentation  von  Tangram  auf  der  ASH-Tagung  wird  der
einzigartige,   kontextabhängige   Wirkmechanismus  von  TGM-148 im  Mittelpunkt
stehen.  In Plasma von nicht-menschlichen Primaten, aus dem Faktor VIII entfernt
worden  war - was einen Mangel nachahmt, der Hämophilie A verursacht und bei der
von-Willebrand-Krankheit    häufig    auftritt    -,    verstärkte   TGM-148 die
Thrombingenerierung dosisabhängig. In nicht-abgereichertem Plasma hatte TGM-148
keinen Einfluss auf die Thrombingenerierung, was mit der adaptiven Rolle von ZPI
bei  der Regulierung der Gerinnung im  Einklang steht. Darüber hinaus wurde TGM-
148 in   einer  Toxikologiestudie  mit  wiederholter  Verabreichung  an  gesunde
nichtmenschliche  Primaten bis zur höchsten  getesteten Dosis gut vertragen, was
auf  ein  breites  therapeutisches  Fenster  hindeutet. Zusammengenommen belegen
diese  Ergebnisse das Potenzial von TGM-148, das hämostatische Gleichgewicht bei
Menschen   mit   Blutgerinnungsstörungen   wiederherzustellen,  ohne  dabei  das
Thromboserisiko zu erhöhen.
?Wir   freuen   uns,   auf   der   ASH-Tagung   Daten   vorzustellen,   die  den
kontextabhängigen    Wirkmechanismus    von   TGM-148 veranschaulichen   -   ein
entscheidender  Grund,  warum  wir  uns  für  die  Erforschung dieses neuartigen
Zielmoleküls  entschieden haben. Dank dieses differenzierten Wirkmechanismus und
der  Aussicht auf  eine vierteljährliche  oder noch  seltenere Verabreichung hat
TGM-148 das  Potenzial, eine wirksame, patientenfreundliche Prophylaxe mit einem
breiten therapeutischen Spielraum zu bieten", sagte Alan Whitmore, BM BCh, FFPM,
PhD, Chief Scientific Officer von Tangram.
?Menschen    mit    Blutgerinnungsstörungen   benötigen   mehr   prophylaktische
Behandlungsmöglichkeiten,   und   die   Daten,   die  Tangram  vorstellen  wird,
unterstreichen das Potenzial von TGM-148 als neuartigen Ansatz. Ich bin gespannt
darauf,  die weitere klinische Entwicklung zu verfolgen, um die ZPI-Silenzierung
als    einen    vielversprechenden   Mechanismus   zur   Wiederherstellung   des
Gleichgewichts  der Hämostase zu untersuchen", fügte Dr. med. Robert F. Sidonio,
Jr.,  M.Sc., pädiatrischer Hämatologe am ?Hemophilia of Georgia Pediatric Center
for  Bleeding and Clotting  Disorders" der Emory  University School of Medicine,
hinzu.
Details des Vortrags
Titel: TGM-148, a Novel GalNAc-siRNA Targeting ZPI, Demonstrates Context-
dependent Hemostatic Rebalancing in Cynomolgus Monkeys
Veröffentlichungsnummer: 953
Name der Session: 801. Gene Therapies: Beyond Transplant: The Expanding Role of
Gene Therapy in Hematology
Datum und Uhrzeit der Session: 14. Dezember, 14:45-16:15 Uhr
Standort: MCCNO - 388-390
Über TGM-148
TGM-148 ist     eine     ?First-on-Target"-GalOmic-GalNAc-konjugierte     kleine
interferierende  RNA (GalNAc-siRNA),  die darauf  ausgelegt ist,  den Protein-Z-
abhängigen  Protease-Inhibitor  (ZPI)  in  der  Leber selektiv zu stilllegen, wo
dieser   gebildet   wird,   bevor   er   in   den  Blutkreislauf  gelangt.  Sein
kontextabhängiger   Wirkmechanismus  zielt  darauf  ab,  die  Blutgerinnung  als
Reaktion  auf Blutungen bei Patienten  mit Blutgerinnungsstörungen zu verbessern
und gleichzeitig ein günstiges Sicherheitsprofil zu gewährleisten.
In  präklinischen Studien zeigte TGM-148 Wirksamkeit  in vier Modellen genetisch
bedingter    Blutgerinnungsstörungen    und    wurde   bei   Wildtyp-Tieren   in
supratherapeutischen  Dosen  gut  vertragen.  Zusammengenommen untermauern diese
Ergebnisse  das  breite  therapeutische  Fenster  von  TGM-148 und  liefern eine
stichhaltige  Begründung  für  dessen  Entwicklung  zur Behandlung eines breiten
Spektrums  von Blutungsstörungen,  wobei die  von-Willebrand-Krankheit als erste
Indikation  ausgewählt wurde. Da TGM-148 die Möglichkeit einer vierteljährlichen
oder  noch selteneren subkutanen Verabreichung bietet,  soll es zudem die Hürden
für   die   Prophylaxe   senken   und   so   eine  breitere  Akzeptanz,  bessere
Behandlungsergebnisse  sowie eine  verbesserte Lebensqualität  für die Patienten
fördern.
Über Tangram Therapeutics
Tangram  Therapeutics ist  ein Biotechnologieunternehmen  im klinischen Stadium,
das  sich der  Entwicklung bahnbrechender  RNAi-Medikamente verschrieben hat, um
einen  bedeutenden Beitrag zum Wohl der Patienten zu leisten. Echte Fortschritte
bei  der Behandlung von Krankheiten mit  hohem ungedecktem Bedarf erfordern eine
Arzneimittelforschung und -entwicklung, die über das Offensichtliche hinausgeht.
Tangram  konzentriert sich  auf spezifische  Zielgene und  entwickelt innovative
Arzneimittel  auf Basis von GalOmic,  der firmeneigenen RNAi-Chemieplattform des
Unternehmens,   die   darauf   ausgelegt   ist,  krankheitsassoziierte  Gene  in
Hepatozyten  selektiv stillzulegen.  Tangram treibt  die Entwicklung einer Reihe
von  RNAi-Prüfpräparaten  voran,  die  den  Patienten in der Praxis zugutekommen
sollen,  darunter TGM-312 zur Behandlung von MASH und TGM-148 zur Behandlung von
Blutgerinnungsstörungen.
Weitere       Informationen       finden       Sie       unter www.tangramtx.com
(http://www.tangramtx.com/).
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