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AGC Biologics

Seattle - AGC Biologics, eine weltweit f?hrende biopharmazeutische Auftragsentwicklungs- und Produktionsorganisation (CDMO), ist der erste Hersteller von Orchard Therapeutics' Libmeldy(TM), das k?rzlich von der Europ?ischen Kommission (EK) als einmalige Therapie f?r berechtigte Patienten mit fr?h einsetzender metachromatischer Leukodystrophie (MLD) zugelassen wurde.

05.01.2021 - 14:27:21

AGC Biologics best?tigt die kommerzielle Expertise in der Zell- und Gentherapie als Hersteller von Orchard Therapeutics' neu zugelassenem Libmeldy

Seattle - AGC Biologics, eine weltweit f?hrende biopharmazeutische Auftragsentwicklungs- und Produktionsorganisation (CDMO), ist der erste Hersteller von Orchard Therapeutics' Libmeldy(TM), das k?rzlich von der Europ?ischen Kommission (EK) als einmalige Therapie f?r berechtigte Patienten mit fr?h einsetzender metachromatischer Leukodystrophie (MLD) zugelassen wurde.

Die EK hat die volle (Standard-)Marktzulassung f?r Libmeldy(TM) (autologe CD34+-Zellen, die das ARSA -Gen kodieren) erteilt, eine lentivirale Vektor-basierte Gentherapie, die in der Mail?nder Anlage von AGC Biologics hergestellt wird. Orchard Therapeutics hat bereits mit den Vorbereitungen f?r die EU-Markteinf?hrung begonnen, um die Herstellung von Medikamenten im kommerziellen Ma?stab in der Anlage von AGC Biologics in Mailand zu unterst?tzen.

"AGC Biologics ist hocherfreut ?ber die erfolgreiche Zusammenarbeit mit Orchard Therapeutics bei diesem gro?en Meilenstein", sagt AGC Biologics Chief Business Officer, Mark Womack. "Wir sind sehr stolz darauf, eines der wenigen CDMOs f?r Zell- und Gentherapie mit kommerzieller Erfahrung zu sein - Libmeldy(TM) ist das dritte kommerzielle Produkt, das wir hergestellt haben - und wir freuen uns darauf, unsere Partnerschaft mit Orchard fortzusetzen, um diese lebensver?ndernde Therapie f?r die von MLD Betroffenen bereitzustellen."

"Wir f?hlen uns sehr geehrt, Teil der gesamten klinischen Reise dieses Produkts gewesen zu sein, vom ersten behandelten Patienten bis hin zur Marktzulassung. Als Hersteller sowohl des lentiviralen Vektors als auch des Medikaments sind wir stolz darauf, Orchard bei der Behandlung dieser verheerenden Krankheit zu unterst?tzen", sagt Luca Alberici, General Manager von AGC Biologics in Mailand.

"Die EK-Zulassung von Libmeldy er?ffnet enorme M?glichkeiten f?r geeignete MLD-Kinder, die mit dieser verheerenden Krankheit konfrontiert sind", sagt Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., Chief Executive Officer von Orchard. "Wir f?hlen uns geehrt durch die M?glichkeit, diese bemerkenswerte Innovation jungen, berechtigten Patienten in der EU zur Verf?gung zu stellen, und vertrauen auf die F?higkeiten unserer Partner bei AGC Biologics, um dieses Ziel zu erreichen."

MLD ist eine seltene neurodegenerative St?rung, die durch Mutationen im ARSA -Gen verursacht wird. Obwohl es verschiedene Formen der MLD gibt, betrifft die Erkrankung vor allem junge Kinder. Der Krankheitsverlauf und die Lebenserwartung variieren je nach Alter des Symptombeginns. Libmeldy(TM) wurde entwickelt, um die genetische Ursache von MLD zu korrigieren, indem funktionale Kopien des ARSA -Gens mit Hilfe eines selbstinaktivierenden (SIN) lentiviralen Vektors in das Genom der eigenen h?matopoetischen Stammzellen (HSCs) eines Patienten eingef?gt werden. Es ist in der EU zugelassen f?r Kinder mit i) der sp?tinfantilen oder fr?hjugendlichen Form, ohne klinische Manifestationen der Erkrankung, oder ii) der fr?hjugendlichen Form, mit fr?hen klinischen Manifestationen der Erkrankung, die noch in der Lage sind, selbstst?ndig zu gehen und vor dem Beginn des kognitiven Abbaus. Libmeldy(TM) ist die erste zugelassene Therapie f?r geeignete Patienten mit fr?h einsetzender MLD.

Informationen zu AGC Biologics:

AGC Biologics ist ein weltweit f?hrendes biopharmazeutisches Auftragsentwicklungs- und -herstellungsunternehmen (CDMO) mit einem starken Engagement f?r den h?chsten Servicestandard, da wir Seite an Seite mit unseren Kunden und Partnern arbeiten, bei jedem Schritt des Weges. Wir bieten erstklassige Entwicklung und Herstellung von therapeutischen Proteinen auf S?ugetier- und mikrobieller Basis, Plasmid-DNA (pDNA), viralen Vektoren und gentechnisch ver?nderten Zellen. Unser globales Netzwerk erstreckt sich ?ber die USA, Europa und Asien, mit cGMP-konformen Einrichtungen in Seattle, Washington; Boulder, Colorado; Kopenhagen, D?nemark; Heidelberg, Deutschland; Mailand, Italien; und Chiba, Japan und wir besch?ftigen derzeit mehr als 1.600 Mitarbeiter weltweit. Unser Engagement f?r kontinuierliche Innovation f?rdert die technische Kreativit?t, um die komplexesten Herausforderungen unserer Kunden zu l?sen, einschlie?lich der Spezialisierung auf Fast-Track-Projekte und seltene Krankheiten. AGC Biologics ist der Partner Ihres Vertrauens. Weitere Informationen finden Sie auf https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=3024770-1&h=393 9684726&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D3024770-1% 26h%3D3415070320%26u%3Dhttp%253A%252F%252Fwww.agcbio.com%252F%26a%3Dwww.agcbio.c om&a=www.agcbio.com .

Informationen zu Orchard Therapeutics:

Orchard Therapeutics ist ein weltweit f?hrendes Gentherapie-Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Menschen mit seltenen Krankheiten durch die Entwicklung innovativer, potenziell heilender Gentherapien zu verbessern. Unser Ansatz der autologen Ex-vivo-Gentherapie nutzt die Kraft genetisch modifizierter Blutstammzellen und zielt darauf ab, die zugrunde liegende Krankheitsursache mit einer einzigen Verabreichung zu korrigieren. Im Jahr 2018 erwarb Orchard das Gentherapie-Portfolio f?r seltene Krankheiten von GSK, das aus einer bahnbrechenden Zusammenarbeit zwischen GSK und dem San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy in Mailand, Italien, entstand. Orchard verf?gt heute ?ber eine der umfangreichsten und fortschrittlichsten Produktpipelines f?r Gentherapieprodukte in der Branche, die mehrere therapeutische Bereiche abdeckt, in denen die Krankheitslast f?r Kinder, Familien und Betreuer immens ist und die derzeitigen Behandlungsm?glichkeiten begrenzt sind oder gar nicht existieren.

Orchard hat seinen globalen Hauptsitz in London und den US-Hauptsitz in Boston. F?r weitere Informationen besuchen Sie bitte https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o =3024770-1&h=3097611260&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den% 26o%3D3024770-1%26h%3D3566637343%26u%3Dhttp%253A%252F%252Fwww.orchard-tx.com%252 F%26a%3Dwww.orchard-tx.com&a=www.orchard-tx.com und folgen Sie uns auf https://c 212.net/c/link/?t=0&l=de&o=3024770-1&h=763066662&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2F link%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D3024770-1%26h%3D1073877689%26u%3Dhttps%253A%252F% 252Fwww.globenewswire.com%252FTracker%253Fdata%253DCd70qITSFHKXJX4VZjxU02JnYRkm4 1i7pMdogxtfBlXiext2FG4hM0eyJR_bly9SM80xV7x04hPUoMYPos0UxQ%253D%253D%26a%3DTwitte r&a=Twitter und auf https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=3024770-1&h=627554542&u= https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D3024770-1%26h%3D1393 343528%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.globenewswire.com%252FTracker%253Fdata%253D _b8_YhLJx5aar8pW382y5krb-yfKyEC91oEOuhkO6asoLMvNYs_nNHS2-xMvA8LrjueLc11JYO_XQbNG ufu6cBChM8a9pnKDs2ADUuFRr5fVyX-a6nz7OIbB-LF4asc0%26a%3DLinkedIn&a=LinkedIn .

Informationen zu OTL-200/Libmeldy:

Libmeldy (autologe, mit CD34+-Zellen angereicherte Population, die h?matopoetische Stamm- und Vorl?uferzellen (HSPC) enth?lt, die ex vivo mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der f?r das menschliche Arylsulfatase-A (ARSA)-Gen kodiert), auch bekannt als OTL-200, ist in der Europ?ischen Union (ggf. kann hinzugef?gt werden: "Gro?britannien, Island, Liechtenstein und Norwegen" oder alternativ umgeschrieben werden als "wurde von der Europ?ischen Kommission zugelassen" oder etwas ?hnliches) f?r die Behandlung von MLD bei geeigneten Patienten im Fr?hstadium zugelassen, die durch biallelische Mutationen im ARSA-Gen gekennzeichnet sind, die zu einer Verringerung der ARSA-Enzymaktivit?t bei Kindern mit i) sp?tinfantilen oder fr?hjugendlichen Formen, ohne klinische Manifestationen der Krankheit, oder ii) der fr?hjugendlichen Form, mit fr?hen klinischen Manifestationen der Krankheit, die noch in der Lage sind, unabh?ngig zu gehen und vor dem Beginn des kognitiven Verfalls. Libmeldy ist die erste zugelassene Therapie f?r geeignete Patienten mit fr?h einsetzender MLD.

Die h?ufigste Nebenwirkung, die auf die Behandlung mit Libmeldy zur?ckgef?hrt wurde, war das Auftreten von Anti-ARSA-Antik?rpern (AAA). Zus?tzlich zu den Risiken, die mit der Gentherapie verbunden sind, gehen der Behandlung mit Libmeldy andere medizinische Eingriffe voraus, n?mlich die Knochenmarkentnahme oder die Mobilisierung des peripheren Blutes und die Apherese, gefolgt von einer myeloablativen Konditionierung, die ihre eigenen Risiken bergen. W?hrend der klinischen Studien entsprachen die Sicherheitsprofile dieser Interventionen ihrer bekannten Sicherheit und Vertr?glichkeit.

Weitere Informationen zu Libmeldy finden Sie in der Zusammenfassung der Produktmerkmale (SmPC).

Libmeldy ist au?erhalb der Europ?ischen Union, Gro?britannien, Island, Liechtenstein und Norwegen nicht zugelassen. Bei OTL-200 handelt es sich um ein Pr?fpr?parat, das noch nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration oder einer anderen Gesundheitsbeh?rde zugelassen wurde.

OTL-200 wurde in Zusammenarbeit mit dem San Raffaele-Telethon Institut f?r Gentherapie (SR-Tiget) in Mailand, Italien, entwickelt.

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