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Vermischtes, Mukoviszidose e.V.

Dreifachkombination Kaftrio f?r Mukoviszidose-Therapie in Europa zugelassen

21.08.2020 - 18:52:12

Dreifachkombination Kaftrio f?r Mukoviszidose-Therapie in Europa zugelassen. Bonn - Die Europ?ische Arzneimittelbeh?rde EMA hat am 21. August die neue Dreifachkombination Kaftrio f?r die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die Zulassung erfolgt f?r Patienten ab zw?lf Jahren, die entweder homozygot in Bezug auf die h?ufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind oder eine F508del-Mutation ...

Bonn - Die Europ?ische Arzneimittelbeh?rde EMA hat am 21. August die neue Dreifachkombination Kaftrio f?r die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die Zulassung erfolgt f?r Patienten ab zw?lf Jahren, die entweder homozygot in Bezug auf die h?ufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation haben. Voraussichtlich rund 60 Prozent der Mukoviszidose-Patienten in Deutschland k?nnen damit aktuell von dem neuen Medikament profitieren. (Mukoviszidose - Cystische Fibrose, CF)

Die Zulassung best?tigt die Empfehlungen der sog. "postive opinion", die der Ausschuss f?r Humanarzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) der EMA am 26. Juni ausgesprochen hat (s. hierzu unsere Pressemitteilung vom 01. Juli: http://ots.de/ozNyP6 ). Die Europa-Zulassung der Dreifachkombination ist nicht ganz so weit gefasst wie die des US-amerikanischen Pendants Trikafta (hier ist das Medikament f?r alle Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verf?gbar).

Zum Start von Kaftrio profitieren rund 60 Prozent der Mukoviszidose-Patienten

Nach der aktuellen Zulassung k?nnen zun?chst einmal rund 60 Prozent der Mukoviszidose-Betroffenen in Deutschland von dem neuen Medikament profitieren. Diese Zahl basiert auf Auswertungen aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register. Es ist davon auszugehen, dass die Zahl im Lauf der n?chsten Jahre schrittweise auf etwa 85 Prozent ansteigen wird, wenn die Kaftrio-Zulassung um weitere Altersgruppen und Indikationen erweitert wird. F?r die restlichen Patienten kommt Kaftrio von vornherein nicht in Frage - aufgrund ihrer Mutationen, einer Transplantation oder anderer schwerer Erkrankungen wie z. B. Leber- oder Nierenerkrankungen. F?r diese Patientengruppe wird k?nftig weitere innovative Forschungsarbeit n?tig sein.

Studien zur Medikamentensicherheit ?ber Deutsches Mukoviszidose-Register

Bisherige Studienergebnisse und Erfahrungsberichte zum neuen CFTR-Modulator zeigen bei vielen Patienten eine deutliche Verringerung der Mukoviszidose-typischen Symptome bereits nach kurzer Einnahmedauer. So beschreiben die Betroffenen einen deutlichen R?ckgang von Schleimbildung in der Lunge und Husten, verbunden mit einem besseren Allgemeinbefinden und einer Steigerung des Appetits. Auch die Lungenfunktionswerte verbessern sich bei vielen signifikant, in den Studien im Mittel um 14 Prozent. "Wir freuen uns sehr ?ber diesen Meilenstein in der Mukoviszidose-Forschung, der f?r eine so gro?e Gruppe der Betroffenen Verbesserungen bringen wird. Die Zulassung von Kaftrio wird sich sowohl auf die Lebensqualit?t als auch auf die Lebenserwartung von Menschen mit CF positiv auswirken", so Stephan Kruip, Bundesvorsitzender des Mukoviszidose e.V. Wie sich Langzeitwirksamkeit und eventuelle kritische Nebenwirkungen bei lebenslanger Einnahme von Kaftrio entwickeln, bleibt abzuwarten. Dies systematisch zu erfassen und auszuwerten wird Inhalt k?nftiger Studien zur Medikamentensicherheit sein, f?r die der Mukoviszidose e.V. mit dem unabh?ngigen Deutschen Mukoviszidose-Register ein wichtiges Instrument zur Verf?gung stellt.

Weitere Informationen zur Dreifachkombination bei Mukoviszidose auf unserer Internetseite: http://www.muko.info/kaftrio

Hintergrund-Informationen

?ber Mukoviszidose

In Deutschland sind bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine St?rung des Salz- und Wasserhaushalts im K?rper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein z?hfl?ssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldr?se irreparabel sch?digt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.

?ber den Mukoviszidose e.V.

Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angeh?rigen, ?rzte, Therapeuten und Forscher. Er b?ndelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein m?glichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose erm?glichen zu k?nnen. Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der gemeinn?tzige Verein auf die Unterst?tzung engagierter Spender und F?rderer angewiesen.

Pressekontakt:

Mukoviszidose e.V. Carola Wetzstein Telefon: +49 (0)228 9 87 80-22 Mobil: +49 (0)171 9582 382 E-Mail: CWetzstein@muko.info

Weiteres Material: http://presseportal.de/pm/51903/4686103 Mukoviszidose e.V.

@ presseportal.de