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Amylyx, Pharmaceuticals

Amylyx Pharmaceuticals, Inc., ein Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entwicklung neuer Therapien für amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Morbus Alzheimer und andere neurodegenerative Erkrankungen, gab heute bekannt, dass Ergebnisse aus der zulassungsrelevanten Studie CENTAUR zur Prüfung von AMX0035 - einem neuroprotektiven Prüfpräparat zur Reduzierung von Zelltod und Funktionsstörung von Motoneuronen - bei ALS im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht worden sind.

03.09.2020 - 10:04:25

Amylyx Pharmaceuticals veröffentlicht im New England Journal of Medicine zulassungsrelevante Daten zu AMX0035, die statistisch signifikante Vorteile bei der Behandlung von ALS belegen

unterstützt und wurde teilweise durch die ALS Ice Bucket Challenge finanziert.

„Ich bin sehr stolz auf die Anstrengungen der ALS-Gemeinschaft, die diesen Meilenstein ermöglicht haben“, so Dr. Merit Cudkowicz, M.D., Chief Medical Officer bei ALS Finding a Cure®, Director des Sean M. Healey & AMG Center for ALS, Chief of Neurology am Mass General, und Julianne Dorn Professor of Neurology an der Harvard Medical School. „Die Studie CENTAUR wurde von NEALS konzipiert und durchgeführt. Sie erhielt Unterstützung seitens einer Partnerschaft der ALS Association und ALS Finding a Cure, und sie ist ein hervorragendes Beispiel dessen, was erreicht werden kann, wenn eine Gemeinschaft eng zusammenarbeitet, um den Fortschritt bei der ALS-Forschung zu beschleunigen.“

Daten zum langfristigen Überleben und Erweiterungsstudie mit AMX0035, Zukunftspläne

Teilnehmer, die die Teilnahme an der Studie CENTAUR abgeschlossen hatten, erhielten nach der Studie die Möglichkeit, an einer offenen Erweiterungsstudie teilzunehmen und AMX0035 langfristig zu erhalten. 92 Prozent der dazu berechtigten CENTAUR-Teilnehmer entschieden sich für die Teilnahme an der Erweiterungsstudie. Zwischendaten aus der laufenden offenen Erweiterungsstudie werden in Kürze einer Peer-Review-Fachzeitschrift vorgelegt und in den nächsten Monaten veröffentlicht.

Analysen zum langfristigen Überleben der mit AMX0035 behandelten Patienten und der Placebogruppe wurden ebenfalls durchgeführt. Diese Daten werden demnächst einer Peer-Review-Fachzeitschrift vorgelegt.

„Wir möchten uns bei allen Teilnehmern der CENTAUR-Studie und bei unseren Partnern, die uns jetzt und in Zukunft unterstützen, ganz herzlich für ihre Beiträge zur Entwicklung dieser wichtigen Therapie für Menschen mit ALS bedanken“, sagte Justin Klee, Co-CEO und Mitbegründer von Amylyx. „Wir freuen uns auch darauf, in den nächsten Monaten die Ergebnisse aus der offenen Erweiterungsstudie von CENTAUR und der Analyse zum langfristigen Überleben mitzuteilen, und wir werden die Gemeinschaft über die nächsten Schritte zeitnah auf dem Laufenden halten.“

Über CENTAUR

CENTAUR war eine 24-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte klinische Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von AMX0035 und zur Prüfung der Wirkung des Arzneimittels auf die Krankheitsprogression, gemessen an der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), im Vergleich zu Placebo. Mit der Studie wurden außerdem die Auswirkungen von AMX0035 auf andere Messwerte geprüft, die für Menschen mit ALS von kritischer Bedeutung sind, darunter Muskelkraft, Vitalkapazität der Lungen und Biomarker von Neuronaldegeneration.

An der Studie CENTAUR nahmen Patienten im Alter von 18 bis 80 Jahren mit definitiver ALS teil, deren Symptome im Lauf der vergangenen 18 Monate eingesetzt hatten. Die Behandlung der Patienten mit Edaravone oder Riluzole im Studienverlauf war nicht eingeschränkt. Weitere Informationen zur Studie CENTAUR erhalten Sie unter https://amylyx.com/trials/ oder www.clinicaltrials.gov, NCT03127514.

Über amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

ALS ist eine unaufhaltsam progrediente und tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, die durch das Absterben der Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark verursacht wird. Der durch ALS bedingte Motoneuronenverlust führt zur Abnahme der Muskelfunktion, zur Unfähigkeit, sich zu bewegen und zu sprechen, zur Atmungslähmung und letzten Endes zum Tod. Die überwiegende Mehrzahl der Patienten mit ALS (>90 %) leidet an einer sporadisch auftretenden Erkrankung ohne erkennbare Familiengeschichte. Rund 6000 Menschen in den USA erhalten jährlich eine ALS-Diagnose, und die Zahl der Todesfälle pro Jahr liegt ebenfalls in dieser Größenordnung.

Über AMX0035

AMX0035 ist ein neuroprotektives Prüfpräparat, das das Absterben und die Funktionsstörung der Neuronalzellen reduzieren soll. AMX0035 zielt auf das endoplasmatische Retikulum und Mitochondrien-abhängige Pfade der Neuronaldegeneration bei ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen ab.

Über Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ist ein Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung einer neuartigen Therapie für amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Morbus Alzheimer und andere neurodegenerative Erkrankungen konzentriert. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.amylyx.com. Folgen Sie uns auch auf LinkedIn und Twitter.

Über die ALS Association

Die ALS Association ist der weltweit größte philanthropische Finanzgeber für ALS-Forschung. Die ALS Association finanziert globale Forschungszusammenarbeit, bietet Unterstützung für ALS-Patienten und deren Familien über ein US-weites Netz von Ortsverbänden und zertifizierten medizinischen Zentren und übernimmt öffentliche Interessenvertretung für Menschen mit ALS. Die ALS Association gibt Hoffnung und verbessert die Lebensqualität, während die dringliche Suche nach neuen Therapien und Heilmitteln weiterläuft. Weitere Informationen über die ALS Association erhalten Sie auf unserer Website unter www.alsa.org.

Über ALS Finding a Cure

ALS Finding a Cure® ist eine Forschungsorganisation mit Fokus auf die bahnbrechende Entdeckung eines Heilmittels gegen diese tödliche Krankheit. Der Verband wurde im Jahr 2014 von dem bekannten Philanthropen und Conair-Gründer und -Chairman Leandro (Lee) Rizzuto gegründet als Tribut an seine Schwiegertochter Christie Rizzuto, die 2009 im Alter von 41 Jahren eine ALS-Diagnose erhielt. ALS Finding a Cure® steht unter der gemeinsamen Leitung von Denis Rizzuto und Peter N. Foss und konzentriert sich auf die Identifizierung von Lücken im wissenschaftlichen Verständnis von ALS, die die Entwicklung eines Heilmittels behindern. Die Organisation, ein Programm der Leandro P. Rizzuto Foundation, arbeitet mit einem breiten Spektrum an Unternehmen, ALS-Organisationen, gemeinnützigen Verbänden zu anderen Krankheiten sowie ALS-Patienten und Familien zusammen, um sicherzustellen, dass Forschungsbemühungen nicht doppelt erfolgen, dass sie Synergien nutzen und sich auf das ultimative Ziel konzentrieren - ein Heilmittel. Weitere Informationen über ALS Finding a Cure® erhalten Sie unter: www.alsfindingacure.org.

Über das Northeast ALS Consortium

Das Northeast ALS Consortium (NEALS) ist eine internationale, unabhängige, gemeinnützige Gruppe von mehr als 130 Forschungsstandorten in der ganzen Welt, die kollaborative klinische Forschung zu amyotropher Lateralsklerose (ALS) und anderen Motoneuronerkrankungen betreiben. Die Mission von NEALS besteht in der schnellstmöglichen Umsetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse in neue Therapien für Menschen mit ALS und Motoneuronerkrankungen. Das NEALS-Netzwerk wird von einem Exekutivausschuss geleitet, und die Forschungsaktivitäten des Konsortiums erfolgen unter der Beratung eines erfahrenen wissenschaftlichen Beirats. Alle Mitglieder des Führungsteams bringen tiefgreifende Erfahrung und eine einzigartige Perspektive in die Leitung von NEALS ein. Durch diese Führungsarbeit kommen die laufenden Tätigkeiten in den Genuss einer aktiven Beaufsichtigung zusammen mit neuen Ansätzen bei der Studienplanung, Evaluierung und Umsetzung.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

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