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Santhera lanciert Expanded Access Program in den USA mit Idebenon für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

06.02.2018 - 07:15:24

GNW-News: Santhera lanciert Expanded Access Program in den USA mit Idebenon für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /

Santhera lanciert Expanded Access Program in den USA mit Idebenon für Patienten

mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 6. Februar 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

den Beginn eines erweiterten Zugangsprogramms (Expanded Access Program, EAP) in

den USA - genannt BreatheDMD - mit Idebenon für Patienten mit DMD bekannt.

Im Rahmen des BreatheDMD-Programms können aufnahmeberechtigte DMD-Patienten mit

abnehmender Atmungsfunktion und die mindestens 10 Jahre alt sind, über ein USA-

weites Netz von Forschungszentren kostenlos Zugang zu Santheras Prüfmedikament

Idebenon erhalten.

EAPs wie BreatheDMD sind von der US-amerikanischen Food and Drug Administration

(FDA) genehmigt. Solche Programme ermöglichen aufnahmeberechtigten Patienten mit

schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen den Zugang zu einem Prüfmedikament

noch vor dessen Zulassung, sofern keine geeignete Therapiealternative zu

Verfügung steht.

Einzelheiten zu diesem EAP, einschliesslich der Teilnahmevoraussetzungen, sind

auf der Website www.breatheDMD.com verfügbar.

Idebenon ist ein Prüfmedikament, das zur Behandlung von DMD untersucht wird. Es

ist derzeit von der US FDA noch nicht zugelassen und die Verträglichkeit und

Wirksamkeit werden weiterhin in klinischen Studien evaluiert.

"Ich spreche Santhera meine Anerkennung aus für die Einführung des BreatheDMD-

Programms, das aufnahmeberechtigten Patienten den Zugang zu Idebenon ermöglicht.

Die abgeschlossene Phase-III-Studie (DELOS) zeigte, dass dieses Prüfmedikament

den Atmungsfunktionsverlust verlangsamen kann. Wir brauchen dringend alternative

Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit DMD, die auf die respiratorische

Komponente der Krankheit abzielen", sagte Oscar H. Mayer, MD, ein auf die

Behandlung von neuromuskulären Erkrankungen spezialisierter Kinder-Pneumologe.

"Mehrere Patientenorganisationen in den USA, darunter Parent Project Muscular

Dystrophy (PPMD), die Jett Foundation, CureDuchenne und die Muscular Dystrophy

Association (MDA), haben wiederholt darauf hingewiesen, dass Patienten Zugang zu

neuen Behandlungsmethoden benötigen, vor allem ältere Patienten mit

Atmungsfunktionsverlust, und dass diese Patienten nicht länger warten können.

Santhera ist stolz darauf, dieses EAP auf den Weg zu bringen, welches

aufnahmeberechtigten Patienten den Zugang zum Prüfmedikament Idebenon

ermöglicht", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera.

Das BreatheDMD-Programm folgt kurz nachdem Santhera die Aufklärungswebsite

www.TakeABreathDMD.com lanciert hat, auf der in den USA wohnhafte Patienten und

Familien praktische und detaillierte Informationen finden über den Erhalt der

Atmungsfunktion bei Patienten und den Umgang mit Atmungskomplikationen, wie

Husten.

Über Duchenne-Muskeldystrophie

DMD ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von

fortschreitendem Muskelschwund und tritt bereit im frühen Kindesalter auf. DMD

ist eine genetische, degenerative Erkrankung, die fast ausschliesslich Knaben

betrifft und weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3'500 männlichen

Lebendgeburten auftritt. Die mit zunehmendem Alter fortschreitende Schwäche der

Atemmuskulatur betrifft primär die Atemhilfsmuskulatur und das Zwerchfell. Als

Folge treten Atemwegserkrankungen, wiederkehrende pulmonale Infektionen aufgrund

von ineffektivem Husten und Ansammlung von Atemwegssekreten und schliesslich

Atmungsfunktionsverlust auf. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung zur

Verlangsamung des Atmungsfunktionsverlustes für Patienten mit DMD.

Über Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie

Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu

Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress

und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese

zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und

Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und

Mortalität.

Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym

NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen

Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die

zelluläre Energieversorgung verbessern.

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie über 52

Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder

Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Placebo erhielten. Die Studie

erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen

Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust

der Atmungsfunktion verzögern kann. Die Daten der Phase-III-DELOS-Studie wurden

in mehreren Peer-Review-Fachzeitschriften veröffentlicht: Buyse et al., The

Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders

2016, 26:473-480; Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2017, 52:580-515; Mayer et

al., Journal of Neuromuscular Diseases 2017, 4:189-198; Meier et al.,

Neuromuscular Disorders 2017, 27:307-314.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung

innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und

mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone(®)

(Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und

Israel zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON)

zugelassen. Santhera führt derzeit die Phase-III-SIDEROS-Studie mit Idebenon bei

Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit abnehmender Atmungsfunktion

und Glukokortikoid-Begleittherapie durch. In Zusammenarbeit mit dem US National

Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera

Idebenon in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose

(PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD).

Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere

Informationen zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.

Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com oder

Eva Kalias, Vio Consult

Tel.: +41 78 671 98 86

kalias@vioconsult.com

Investoren:

investor-relations@santhera.com oder

Christoph Rentsch, Chief Financial Officer                                 Hans

Vitzthum, LifeSci Advisors

Europa: +41 61 906 89 65                                        USA:

+1 212 915 2568

christoph.rentsch@santhera.com

hans@lifesciadvisors.com

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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

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dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, der Leistungsausweis

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daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere

nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das

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Mitteilung EAP:

http://hugin.info/137261/R/2166295/833693.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire

http://www.santhera.com

@ dpa.de

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