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Santhera gibt erfolgreichen Abschluss der ersten klinischen Studie mit Omigapil bei Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie bekannt

05.04.2018 - 07:03:49

GNW-News: Santhera gibt erfolgreichen Abschluss der ersten klinischen Studie mit Omigapil bei Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie bekannt

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Santhera gibt erfolgreichen Abschluss der ersten klinischen Studie mit Omigapil

bei Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie bekannt

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Source: Globenewswire

Pratteln, Schweiz, 5. April 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)

berichtet über den erfolgreichen Abschluss der ersten klinischen Studie mit

Omigapil bei Patienten mit zwei Formen der kongenitalen Muskeldystrophie (CMD),

durchgeführt in den USA an den National Institutes of Health (NIH). Die

Kohortenstudie (CALLISTO) mit ansteigenden Mehrfachdosierungen erreichte mit dem

Nachweis eines günstigen pharmakokinetischen Profils von Omigapil das primäre

Studienziel und zeigte, dass das Prüfmedikament bei Kindern und Jugendlichen mit

CMD gut verträglich war. Nach weiterer Datenanalyse wird das Unternehmen die

Ergebnisse mit klinischen Experten und regulatorischen Behörden erörtern, um

eine Zulassungsstudie für Patienten mit CMD vorzubereiten.

Die monozentrische Studie zur Bestimmung des pharmakokinetischen Profils und zur

Beurteilung der Verträglichkeit von Omigapil bei Kindern und Jugendlichen mit

CMD wurde an den klinischen Zentren des NIH in Bethesda, Maryland (USA)

durchgeführt, mit Carsten Bönnemann, MD, und A. Reghan Foley, MD, vom National

Institute of Neurological Disorders and Stroke des NIH, als leitende

Studienärzte. Ambulante und nicht mehr gehfähige Patienten im Alter von 5 bis

16 Jahren mit einer der beiden häufigsten CMD-Formen, bedingt durch einen

Kollagen VI-Mangel (COL6-bedingte Dystrophie oder COL6-RDs) oder Laminin-alpha2-

Mangel (LAMA2 bedingte Dystrophie oder LAMA-RD), waren zur Teilnahme an der

Studie berechtigt. Insgesamt wurden 20 Patienten in diese Kohortenstudie mit

ansteigenden Mehrfachdosierungen aufgenommen. Die Teilnehmenden wurden in eine

von fünf Gruppen randomisiert und erhielten Omigapil als flüssige orale

Formulierung in einer Einmal-Tagesdosis von 0.02 mg/kg bis 0.08 mg/kg

Körpergewicht über einen Zeitraum von drei Monaten.

Die Studie erreichte das primäre Studienziel und zeigte, dass das

pharmakokinetische Profil von Omigapil für die weitere Entwicklung bei Kindern

und jugendlichen Patienten geeignet und in dieser fragilen Population von CMD-

Patienten gut verträglich ist.

"Wir danken den mitwirkenden Patienten und ihren Familien für die Teilnahme an

dieser ersten interventionellen Studie mit einem Prüfmedikament für CMD. Unser

Dank geht auch an die klinischen Experten des NIH für ihr Engagement bei dieser

Studie, die für diese Formen von CMD einen Meilenstein darstellt", sagte Thomas

Meier, PhD, CEO von Santhera. "Dies ist ein bedeutender Schritt zur Beurteilung

des therapeutischen Potenzials von Omigapil für die LAMA2- und COL6-bedingten

Formen von CMD, für die derzeit keine Behandlung verfügbar ist. Wir werden nun

mit internationalen Experten zusammenarbeiten und uns mit regulatorischen

Behörden abstimmen, um die klinische Entwicklung von Omigapil in einer

Zulassungsstudie voranzutreiben."

"Diese Zusammenarbeit mit Santhera und der Patientengemeinschaft erlaubte uns

erstmals einen Therapieansatz bei Kindern mit diesen häufigeren Formen von CMD

zu testen, für die es derzeit keine anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt",

erläuterte Carsten Bönnemann. "Mit der Hilfe von Ken Cheung, PhD an der Columbia

University, wurde bei dieser klinischen Studie ein innovatives Design

angewendet, bei dem ein neuartiger adaptiver Dosisfindungsalgorithmus zum

Einsatz kam. Nach einer vollständigen Analyse werden wir detaillierte Daten aus

der CALLISTO-Studie an zukünftigen wissenschaftlichen Konferenzen und der

Patientengemeinschaft präsentieren. Wir freuen uns auf die weitere

Zusammenarbeit mit Santhera, allen Interessensgruppen und den Behörden, um

schnellstmöglich Zulassungsstudien für dieses Prüfmedikament festzulegen."

"Cure CMD und die CMD-Gemeinschaft sind begeistert vom erfolgreichen Abschluss

dieser allerersten interventionellen Studie bei kongenitaler Muskeldystrophie,

durchgeführt in einer Partnerschaft zwischen dem NIH und Santhera

Pharmaceuticals", ergänzte Rachel Alvarez, Director of Operations von Cure CMD,

einer führenden Non-Profit-Organisation, die sich dafür einsetzt, Behandlungen

zu finden und die CMD-Gemeinschaft zu unterstützen. "Für die betroffenen

Patienten und ihre Familien war die Teilnahme an der CALLISTO-Studie eine

erhebliche Belastung und wir sind sehr dankbar für ihre Bereitschaft, bis zum

Studienende mitzuwirken."

Über Omigapil und die CALLISTO Studie

Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkung. Santhera besitzt

eine exklusive Lizenz von Novartis für Omigapil zur Entwicklung bei kongenitalen

Muskeldystrophien (CMDs). Präklinische Studien in krankheitsrelevanten Modellen

haben gezeigt, dass Omigapil den programmierten Zelltod (Apoptose) hemmt,

Gewichtsverlust begrenzt und Skelettdeformationen verringert, bei gleichzeitiger

Verbesserung der motorischen Aktivitäten und Lebenserwartung (Erb M et al., J

Pharmacol Exp Ther 2009, 331:787-795).

Omigapil hat Orphan-Drug-Designation für CMD in den USA und der EU sowie den

Fast-Track-Status von der US Food and Drug Administration (FDA).

Die Vorbereitung und Durchführung der Phase-I-Studie CALLISTO wurde finanziell

unterstützt durch eine öffentlich-private Partnerschaft mit zwei

Patientenorganisationen, der US-amerikanischen Cure CMD und der Schweizerischen

Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten (FRSMM), EndoStem im Rahmen

des 7. EU-Forschungsrahmenprogramms sowie Fördermitteln des NIH. Zusätzlich

wurde die CALLISTO Studie mit Forschungsgeldern des FDA Office of Orphan

Products Development (OOPD, Abteilung für die Entwicklung von Produkten für

seltene Krankheiten) gefördert.

Über kongenitale Muskeldystrophie

Kongenitale Muskeldystrophien (CMDs) umfassen verschiedene erbliche

neuromuskuläre Krankheiten, die von Geburt an zu Schwäche und muskulärer

Hypotonie führen, deren Ursprung in durch Biopsien bestätigtem Muskelschwund

liegt. Progressive Muskelerschlaffung, Gelenkkontrakturen und Atembeschwerden

sind typisch für CMDs. LAMA2- und COL6-bedingte Dystrophien gehören zu den

häufigsten Formen von CMD, für welche derzeit keine medikamentöse Behandlung

zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung ist.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, ist auf die Entwicklung und Vermarktung

innovativer Medikamente für Orphan- und andere Erkrankungen mit hohem

medizinischen Bedarf fokussiert. Das Produktportfolio umfasst Arzneimittel für

neuro-ophthalmologische, neuromuskuläre und pulmonale Krankheiten, die entweder

in der klinischen Entwicklung sind oder bereits die Marktzulassung erhalten

haben. Das am weitesten fortgeschrittene Prüfmedikament, Idebenon, ist in der

klinischen Phase III zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Santheras Raxone® (Idebenon) ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island,

Liechtenstein und Israel zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie

(LHON) zugelassen und wird derzeit in 20 Ländern vermarktet. Weitere

Informationen sind verfügbar unter www.santhera.com.

Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com oder

Eva Kalias, Head External Communications

Tel.: +41 78 671 98 86

eva.kalias@santhera.com

Investoren:

investor-relations@santhera.com oder

Christoph Rentsch, Chief Financial Officer                                 Hans

Vitzthum, LifeSci Advisors

Europa: +41 61 906 89 65                                        USA:

+1 212 915 2568

christoph.rentsch@santhera.com

hans@lifesciadvisors.com

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dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, der Leistungsausweis

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Mitteilung Omigapil:

http://hugin.info/137261/R/2181949/842512.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire

http://www.santhera.com

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