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Santhera erhält nach Einspruch negativen CHMP-Entscheid für die Zulassung von Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie

26.01.2018 - 07:02:24

GNW-News: Santhera erhält nach Einspruch negativen CHMP-Entscheid für die Zulassung von Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /

Santhera erhält nach Einspruch negativen CHMP-Entscheid für die Zulassung von

Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie

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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 26. Januar 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen

Arzneimittelbehörde (EMA) nach erfolgtem Einspruch an seinem Negativentscheid

zum Typ-II-Erweiterungsantrag für Raxone® (Idebenon) bei Duchenne-

Muskeldystrophie (DMD) festhält.

Das CHMP gelangte zu dem Schluss, dass eine Zulassung für Raxone bei DMD, als

Typ-II-Erweiterungsantrag zur bestehenden Marktzulassung, auf der Grundlage der

derzeit vorliegenden Erkenntnisse zum jetzigen Zeitpunkt nicht erteilt werden

kann. Obschon das positive Resultat der Phase-III-DELOS-Studie anerkannt wurde,

hat das CHMP Santhera ermutigt, zusätzliche Daten vorzulegen um den Zusammenhang

der beobachteten Behandlungseffekte auf die Atmungsfunktion mit dem

Patientennutzen zu erhärten.

Die Abnahme der Atmungsfunktion ist eine der häufigsten Todesursachen bei

Patienten mit DMD und es gibt derzeit keine zugelassene Behandlung. Santhera

engagiert sich weiterhin dafür, den dringenden medizinischen Bedarf zu erfüllen

und ist von den Behandlungsvorteilen von Raxone bei DMD überzeugt. Santhera

beabsichtigt, weitere Daten zu erheben, um das klinische Datenpaket für Raxone

im Hinblick auf eine erneute Einreichung eines Zulassungsantrags in Europa zu

stärken.

Santhera wird weiterhin mit den Zulassungsbehörden zusammenarbeiten, um den

Patienten diese Therapieoption so rasch als möglich zugänglich zu machen. Die

vorgesehene Indikation für Raxone ist die Verlangsamung des

Atmungsfunktionsverlusts bei DMD-Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie.

Die Indikation würde Patienten einschliessen, bei denen die Behandlung mit

Glukokortikoiden nicht länger verträglich oder nicht ratsam ist.

"Die Daten aus der Phase-III-DELOS-Studie zeigte statistisch signifikante und

klinisch relevante Resultate, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion

verlangsamt und das Risiko von bronchopulmonalen Komplikationen und

Krankenhausaufenthalten bei Patienten mit DMD, die keine Glukokortikoide

verwenden, verringert. Das CHMP hat den dringenden medizinischen Bedarf dieser

Patientengruppe anerkannt", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Wir sind

der DMD-Gemeinschaft, den Patienten, ihren Betreuern und ihren behandelnden

Ärzten sehr dankbar für ihre unermüdliche Unterstützung. Santhera bekennt sich

weiterhin vollumfänglich dazu, das Potenzial von Raxone bei der Behandlung von

DMD-Patienten durch klinische Studien und Massnahmen, die das Bewusstsein für

die Krankheit fördern, zu realisieren. Dies geschieht in enger Zusammenarbeit

mit medizinischen Experten und den Patientenorganisationen."

Jon Hastie, PhD und CEO von DMD Pathfinders, einer Organisation von Erwachsenen

mit Duchenne, die anderen mit dieser Krankheit lebenden Menschen Unterstützung

und Beratung bietet, kommentierte die heutige Nachricht: "Die Nachricht über den

negativen Entscheid ist enttäuschend für jeden Einzelnen mit DMD, vor allem für

Jugendliche und Erwachsene mit abnehmender Atmungsfunktion. Die Notwendigkeit

für unterstützende Beatmung und das Risiko von Atemwegsinfektionen und die

oftmals daraus resultierende Notaufnahme im Krankenhaus weckt Ängste und ist

eine erhebliche Einschränkung in unseren Leben. - Es besteht ein dringender

medizinischer Bedarf, eine Behandlung zu finden, die bei Patienten, die keine

Steroide nehmen, die Abnahme der Atmungsfunktion verlangsamt; für diese

Patienten gibt es keine andere Behandlungsmöglichkeit. Ich bin froh, dass

Santhera sich weiter bemüht, den Zugang zu Raxone für die Patienten zu

ermöglichen."

"In ganz Europa ist es etwa der Hälfte der Patienten mit DMD im Alter von 10-20

Jahren nicht möglich Steroide zu nehmen, oder sie mussten die Einnahme aufgrund

der bekannten Nebenwirkungen stoppen. Diese Patienten haben zurzeit keine andere

Behandlungsmöglichkeit für die fortschreitende Abnahme der Atmungsfunktion. Wir

werden Santhera weiter unterstützen, zusätzliches Beweismaterial vorzulegen,

damit diese Medizin für die ältere Gruppe von DMD-Patienten erlaubt wird", sagte

Professor Thomas Voit, MD vom Great Ormond Street Hospital und University

College London.

Der Antrag auf Marktzulassung für Raxone bei DMD wurde als Typ-II-

Erweiterungsantrag zur bestehenden Marktzulassung für Leber hereditäre

Optikusneuropathie (LHON) eingereicht und stützt sich auf Daten der Phase-II-

Studie (DELPHI) und der erfolgreichen Phase-III-Studie (DELOS), letztere bei

Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie. Diese Daten zeigten einen

statistisch signifikanten und klinisch relevanten Nutzen von Raxone bei der

Erhaltung der Atmungsfunktion im Vergleich zu Placebo. Die Daten der Phase-III-

DELOS-Studie wurden in mehreren Peer-Review-Fachzeitschriften veröffentlicht:

Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular

Disorders 2016, 26:473-480; Buyse et al., Pediatric Pulmonology

2017, 52:580-515; Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases

2017, 4:189-198; Meier et al., Neuromuscular Disorders 2017, 27:307-314.

Angesichts des CHMP-Entscheids hat Santhera den entsprechenden Zulassungsantrag

in der Schweiz, mit der Absicht einer erneuten Einreichung zu einem späteren

Zeitpunkt, zurückgezogen.

Telefonkonferenz:

In der heute, 26. Januar 2018, um 14:00 Uhr CET stattfindenden Telefonkonferenz

für Investoren wird Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera, den CHMP Entscheid

erläutern. Teilnehmende sind eingeladen, eine der folgenden Telefonnummern ca.

10 Minuten vor Konferenzbeginn zu wählen. Konferenzsprache ist Englisch.

+41 (0)58 310 50 00 (Europa)

+44 (0)207 107 0613 (UK)

+1 (1)631 570 5613 (USA)

Über Duchenne-Muskeldystrophie

DMD ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von

fortschreitendem Muskelschwund und tritt bereit im frühen Kindesalter auf. DMD

ist eine genetische, degenerative Erkrankung, die fast ausschliesslich Knaben

betrifft und weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3'500 männlichen

Lebendgeburten auftritt.

Über Raxone® (Idebenon) bei Duchenne-Muskeldystrophie

Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu

Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress

und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese

zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und

Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und

Mortalität.

Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym

NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen

Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die

zelluläre Energieversorgung verbessern.

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie über 52

Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder

Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Placebo erhielten. Die Studie

erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen

Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust

der Atmungsfunktion verzögern kann.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung

innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und

mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone(®)

(Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und

Israel zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON)

zugelassen. Santhera führt derzeit die Phase-III-SIDEROS-Studie mit Raxone(®)

bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und abnehmender

Atmungsfunktion durch. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of

Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone(®) in einer

dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie

Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese

Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen

zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.

Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com oder

Eva Kalias, Vio Consult

Tel.: +41 78 671 98 86

kalias@vioconsult.com

Investoren:

investor-relations@santhera.com oder

Christoph Rentsch, Chief Financial Officer

Hans Vitzthum, LifeSci Advisors

Europa: +41 61 906 89 65                                        USA:

+1 212 915 2568

christoph.rentsch@santhera.com

hans@lifesciadvisors.com

Disclaimer / Forward-looking statements

Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das

Unternehmen und seine Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten

bestimmte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen können,

dass die tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, der Leistungsausweis

oder die Zielerreichung des Unternehmens wesentlich von den in diesen Aussagen

ausgedrückten oder implizierten Erwartungen abweichen. Die Leser sollten sich

daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere

nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das

Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur Aktualisierung dieser Aussagen ab.

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Mitteilung CHMP Entscheid:

http://hugin.info/137261/R/2163942/832488.pdf

This announcement is distributed by Nasdaq Corporate Solutions on behalf of Nasdaq Corporate Solutions clients.

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire

http://www.santhera.com

@ dpa.de

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