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Newron Pharmaceuticals S.p.A., IT0004147952

Newron Pharmaceuticals S.p.A., IT0004147952

19.11.2019 - 07:06:44

Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

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DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A. / Schlagwort(e): Sonstiges

Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan

zur Behandlung des Rett-Syndroms

19.11.2019 / 07:03

Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status

für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 19. November 2019 -

Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron"; SIX: NWRN, XETRA: NP5), ein

biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger

Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren

Nervensystems konzentriert, gab heute bekannt, dass die Gesellschaft von der

US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für

Sarizotan, Newrons Wirkstoffkandidaten zur Behandlung des Rett-Syndroms, den

Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit (Rare

Pediatric Disease Designation, RPD) erhalten hat. Das Rett-Syndrom ist eine

seltene neurologische Entwicklungsstörung, die in erster Linie Frauen

betrifft, und für die es bislang keine zugelassene Behandlungsmöglichkeiten

gibt.

"Die Entscheidung der FDA, Sarizotan die Rare Pediatric Disease Designation

zu erteilen, ergänzt den bereits gewährten Orphan-Drug-Status und

unterstreicht einmal mehr den dringenden Bedarf für neue Therapien zur

Behandlung dieser verheerenden Erkrankung, mit der sich die

Rett-Gemeinschaft konfrontiert sieht", kommentierte Ravi Anand, Chief

Medical Officer von Newron. "Der RPD-Status ist ein weiterer Fortschritt

hinsichtlich der Qualifizierung von Sarizotan für einen sogenannten

Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher zum Zeitpunkt einer möglichen

US-Zulassung. Wir freuen uns auf die Ergebnisse unserer STARS (Sarizotan

Treatment of Apneas in Rett Syndrome) - Studie, die die Wirksamkeit,

Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom

bewertet. Die Daten werden in den kommenden Wochen erwartet."

Als seltene pädiatrische Erkrankungen definiert die FDA schwere oder

lebensbedrohliche Krankheiten, von denen in den USA weniger als 200.000

Menschen primär zwischen der Geburt dem 18. Lebensjahr betroffen sind.

Mit der "Rare Pediatric Disease Designation" sollen Anreize für die

Entwicklung von Arzneimitteln und Biologika zur Behandlung seltener

Erkrankungen geschaffen werden. Darüber hinaus beinhaltet das

"Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher-Programm" der FDA, dass

einem Sponsor, der eine "Rare Pediatric Disease Designation" und

anschließend die Zulassung für ein Produkt zur Behandlung einer seltenen

pädiatrischen Erkrankung erhalten hat, ein Gutschein (Voucher) gewährt wird.

Dieser Voucher verleiht Anspruch auf ein beschleunigtes Zulassungsverfahren

bei einem späteren Zulassungsantrag für ein anderes Produkt.

Über das Rett-Syndrom

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der

hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz

liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen

Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust

erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung

neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust

der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder

Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer

verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei

Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen

kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des

Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser

Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von

Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der

Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.

www.rettsyndrome.org

Über die STARS-Studie

Newron hat die Patientenrekrutierung für die STARS ("Sarizotan Treatment of

Apneas in Rett Syndrome") - Studie erfolgreich abgeschlossen, eine klinische

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von

Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die an Atemwegssymptomen leiden.

Atemstörungen, die den ganzen Körper betreffen können, gehören zu den

Hauptsymptomen von Rett; sie können einen deutlichen Einfluss auf die

Biochemie haben, Emotionen, Durchblutung und die Verdauungsfunktion sowie

muskuloskelettale Strukturen in den Atemwegen beeinflussen.

Über Newron Pharmaceuticals

Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf

neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren

Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im

italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in

der EU, der Schweiz, den USA, Australien, Kanada, Brasilien, Kolumbien, den

Vereinigten Arabischen Emiraten und Japan für die Behandlung der

Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon

vertrieben. US WorldMeds besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji

Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen

Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus

verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für

Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien

der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das

Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen

Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche

erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der

Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com

Für weitere Informationen

Newron

Stefan Weber - CEO

+39 02 6103 46 26

pr@newron.com

UK/Europa

Julia Phillips / Natalie Garland-Collins, FTI Consulting

+44 20 3727 1000

SCnewron@fticonsulting.com

Schweiz

Martin Meier-Pfister, IRF

+41 43 244 81 40

meier-pfister@irf-reputation.ch

Deutschland/Europa

Anne Hennecke, MC Services

+49 211 52925222

anne.hennecke@mc-services.eu

USA

Paul Sagan, LaVoieHealthScience

+1 617 374 8800, Ext. 112

psagan@lavoiehealthscience.com

Wichtige Hinweise

Dieses Dokument enthält zukunftsbezogene Aussagen, die (auf nicht

erschöpfende Weise) folgende Themen betreffen: (1) die Fähigkeit von Newron,

ihre Geschäftsfelder weiterzuentwickeln und auszubauen, die Entwicklung

ihrer aktuellen Produktkandidaten erfolgreich abzuschliessen, laufende und

zukünftige Kollaborationen zur Entwicklung und Vermarktung ihrer

Produktkandidaten mit Erfolg zu führen und die Kosten (einschliesslich

Personalkosten) zu senken, (2) den Markt für Arzneimittel zur Behandlung von

Erkrankungen des ZNS und von Schmerzen, (3) die erwarteten zukünftigen

Erträge, Investitionen und finanziellen Ressourcen von Newron und (4) diesen

Aussagen zugrundeliegende Hypothesen. In manchen Fällen können diese

Aussagen und Hypothesen anhand von Begriffen wie "werden", "voraussehen",

"schätzen", "erwarten", "prognostizieren", "beabsichtigen", "planen",

"vermuten", "abzielen" und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher

Bedeutung erkannt werden. Alle in diesem Dokument enthaltenen Aussagen

bezüglich der Strategie, den Zielen, den Plänen, der zukünftigen

finanziellen Position, den prognostizierten Erträgen und Kosten sowie den

Aussichten von Newron, mit Ausnahme historischer Fakten, sind

zukunftsbezogene Aussagen. Aufgrund ihrer Natur sind diese Aussagen und

Hypothesen mit allgemeinen und spezifischen Risiken und Unwägbarkeiten

verbunden, wobei das Risiko besteht, dass explizit oder implizit in diesem

Dokument enthaltene Voraussagen, Prognosen, Hochrechnungen und andere

Ergebnisse nicht eintreffen. Zukünftige Ereignisse und tatsächliche

Ergebnisse könnten sich aufgrund einer Reihe wichtiger Faktoren erheblich

von jenen unterscheiden, die in diesen zukunftsbezogenen Aussagen

beschrieben oder in Erwägung gezogen werden oder die diesen zugrunde liegen.

Zu diesen Faktoren zählen (auf nicht erschöpfende Weise) die folgenden: (1)

Unwägbarkeiten bei der Entdeckung, Entwicklung oder Vermarktung von

Produkten, zu denen, ohne darauf beschränkt zu sein, negative Resultate von

klinischen Studien oder Forschungsprojekten oder unerwartete Nebenwirkungen

gehören, (2) Verzögerung bei der behördlichen Zulassung oder bei der

Markteinführung bzw. Unmöglichkeit des Erhalts der Zulassung oder der

Markteinführung, (3) die zukünftige Akzeptanz von Produkten auf dem Markt,

(4) der Verlust von geistigen Eigentumsrechten oder die Unmöglichkeit, einen

entsprechenden Schutz solcher Rechte zu erhalten, (5) die Unmöglichkeit,

zusätzliche Mittel aufzubringen, (6) der Erfolg bestehender sowie das

Zustandekommen zukünftiger Kollaborationen und Lizenzverträge, (7)

Rechtsstreitigkeiten, (8) Verlust von wichtigen leitenden oder anderen

Mitarbeitenden, (9) negative Publicity und Berichterstattung und (10)

wettbewerbsbezogene, regulatorische, gesetzliche und juristische

Entwicklungen oder Veränderungen des Marktes und/oder der allgemeinen

wirtschaftlichen Bedingungen. Es ist möglich, dass Newron die in den

zukunftsbezogenen Aussagen geäusserten Pläne, Absichten oder Erwartungen

nicht verwirklicht, und dass sich die diesen Aussagen zu Grunde liegenden

Hypothesen als falsch erweisen. Anleger sollten daher kein unangemessenes

Vertrauen in diese Aussagen setzen. Es kann nicht garantiert werden, dass

sich die tatsächlichen Ergebnisse von Forschungsprogrammen,

Entwicklungsaktivitäten, Vermarktungsplänen, Kollaborationen und Geschäften

nicht erheblich von den Erwartungen unterscheiden, die in derartigen

zukunftsbezogenen Aussagen oder den zu Grunde liegenden Hypothesen zum

Ausdruck gebracht werden. Newron sieht sich nicht verpflichtet,

zukunftsbezogene Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder zu revidieren, es

sei denn, dies wird durch die geltenden Regelungen der SIX Swiss Exchange

verlangt, an der die Aktien von Newron notiert sind. Dieses Dokument ist

kein Angebot zum Verkauf von Wertpapieren in den Vereinigten Staaten,

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Registrierung oder einer Befreiung von der Registrierung nach dem

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