Newron Pharmaceuticals S.p.A., IT0004147952

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13.06.2018 - 07:18:41

Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms bekannt

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DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A. / Schlagwort(e): Studie/Sonstiges

Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung

des Rett-Syndroms bekannt

13.06.2018 / 07:15

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Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung

des Rett-Syndroms bekannt

* Studie soll Registrierung nun im 2. Halbjahr 2018 abschliessen,

Studienergebnisse im 1. Halbjahr 2019 erwartet

* 90% der Patienten in langfristige Verlängerungs-Studie übergegangen

* Rett-Syndrom ist eine seltene Krankheit ohne zugelassene Behandlung

Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 13. Juni 2018 -

("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die

Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des

zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gibt heute bekannt,

dass die klinische Studie STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett

Syndrome") in Patienten mit Rett-Syndrom die Rekrutierung im 2. Halbjahr

2018 abschliessen soll. Newron erwartet, die Ergebnisse der Studie im 1.

Halbjahr 2019 zu rapportieren.

Derzeit haben sich über 100 Patienten im Alter von sechs Jahren und älter

für die Aufnahme in die Studie qualifiziert. Basierend auf der aktuellen

Screening- und Qualifikationsrate geht Newron davon aus, dass die

Randomisierung der angestrebten 129 Patienten bis Ende 2018 abgeschlossen

sein wird. Die STARS-Studie wird bei Patienten durchgeführt, bei denen im

Verlauf der Erkrankung klinisch signifikante Apnoen vorliegen. Apnoen sind

ein Hauptmerkmal des Rett-Syndroms, das bei etwa 70% der Patienten auftritt,

wesentlich zu anderen Komorbiditäten beiträgt und zu einer verringerten

Lebensqualität führt. Das Rett-Syndrom ist eine schwere,

neuro-entwicklungsbedingte seltene Erkrankung ("Orphan Disease") ohne

zugelassene Behandlungsmöglichkeiten, die vor allem Mädchen ab einem sehr

jungen Alter betrifft.

Nur Patienten, welche pro Stunde mindestens 10 Episoden klinisch

signifikanter Apnoe haben (von jeweils mehr als 10 Sekunden, tagsüber und im

Wachzustand), qualifizieren sich für die Aufnahme in die Studie. Diese

Aufzeichnungen werden über einen Zeitraum von 5-6 Stunden pro Tag an 3 Tagen

pro Woche durchgeführt, mit der Möglichkeit für Patienten, den Vorgang in

den folgenden 3 Wochen zu wiederholen, falls sie sich in der ersten Woche

des Screenings nicht qualifizieren. Patienten, die die Zulassungskriterien

erfüllen, werden randomisiert der Behandlung mit Wirkstoff oder Placebo

zugeteilt und zu vier verschiedenen Zeitpunkten der 24-wöchigen

Doppelblindstudie zu Hause den gleichen Aufzeichnungen der Atmungsaktivität

unterzogen. Der primäre Endpunkt für die STARS-Studie ist die Reduzierung

der Episoden der Apnoe während der Wachzeit um 20 Prozent. Während der

6-monatigen Studie erhalten die Patienten eine Behandlung mit Tagesdosen von

10 und 20 mg Sarizotan oder Placebo.

Die Behandlung mit Sarizotan wurde sehr gut vertragen, mit einer sehr

geringen Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen oder mangelnder

Wirksamkeit. Von den Patienten, welche die 24-wöchige Doppelblind-Phase

erfolgreich abgeschlossen hatten, setzten rund 90 Prozent ihre Teilnahme an

der Studie fort und registrierten sich für die langfristige

Open-Label-Erweiterung. Die Sicherheit der Patienten in der Studie wird von

einem unabhängigen internationalen Gremium überwacht, das alle

Sicherheitsdaten überprüft und empfohlen hat, die Studie ohne jegliche

Änderung fortzusetzen.

Über das Rett-Syndrom

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der

hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz

liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen keine zugelassenen Therapien

zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust

erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung

neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust

der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder

Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer

verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei

Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen

kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des

Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser

Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von

Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der

Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.

Über Newron Pharmaceuticals

Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf

neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren

Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im

italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in

der EU, der Schweiz und den USA für die Behandlung der Parkinson-Krankheit

zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds

besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die

Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen

Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron

über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit

seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen

Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und

Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen.

Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste

Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der

Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com.

Für weitere Informationen:

Newron

Stefan Weber - CEO

+39 02 6103 46 26

pr@newron.com

Grossbritannien/Europa

Julia Phillips / Natalie Garland-Collins, FTI Consulting

+44 20 3727 1000

SCnewron@fticonsulting.com

Schweiz

Martin Meier-Pfister, IRF Communications

+41 43 244 81 40

martin.meier-pfister@irfcom.ch

Deutschland/Europa

Anne Hennecke, MC Services

+49 211 52925222

anne.hennecke@mc-services.eu

USA

Beth Kurth, LaVoieHealthScience

+1 617 374 8800, Ext. 106

bkurth@lavoiehealthscience.com

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erschöpfende Weise) folgende Themen betreffen: (1) die Fähigkeit von Newron,

ihre Geschäftsfelder weiterzuentwickeln und auszubauen, die Entwicklung

ihrer aktuellen Produktkandidaten erfolgreich abzuschliessen, laufende und

zukünftige Kollaborationen zur Entwicklung und Vermarktung ihrer

Produktkandidaten mit Erfolg zu führen und die Kosten (einschliesslich

Personalkosten) zu senken, (2) den Markt für Arzneimittel zur Behandlung von

Erkrankungen des ZNS und von Schmerzen, (3) die erwarteten zukünftigen

Erträge, Investitionen und finanziellen Ressourcen von Newron und (4) diesen

Aussagen zugrundeliegende Hypothesen. In manchen Fällen können diese

Aussagen und Hypothesen anhand von Begriffen wie "werden", "voraussehen",

"schätzen", "erwarten", "prognostizieren", "beabsichtigen", "planen",

"vermuten", "abzielen" und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher

Bedeutung erkannt werden. Alle in diesem Dokument enthaltenen Aussagen

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