Ihr Broker

  • DAX 0,70
  • EUR/USD 0,50
  • GOLD 0,30

Nur Spreads

Keine Kommission

Jetzt registrieren

CFDs sind komplexe Instrumente und umfassen aufgrund der Hebelfinanzierung ein hohes Risiko, schnell Geld zu verlieren.

Antisense Therapeutics Limited, Antisense

Antisense Therapeutics: R?ckmeldung der US-amerikanischen Arzneimittelbeh?rde FDA zum Typ C-Gespr?ch zu ATL1102 in den USA

01.06.2021 - 11:37:26

Antisense Therapeutics: R?ckmeldung der US-amerikanischen Arzneimittelbeh?rde FDA zum Typ C-Gespr?ch zu ATL1102 in den USA. _ December 2008-          Klarheit in Bezug auf die weitere Vorgangsweise betreffend einer Phase-IIb/III-Studie einschlie?lich der m?glichen Untersuchung h?herer

- Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY], (das Unternehmen) hat heute unter Bezugnahme auf das Typ C-Beratungsgespr?ch mit der US Food and Drug Administration (FDA) am 19. April 2021 bekannt gegeben, dass das Unternehmen das offizielle Sitzungsprotokoll im Hinblick auf die weitere Entwicklung von ATL1102 f?r die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den Vereinigten Staaten erhalten hat.

 

Die R?ckmeldung hat best?tigt, dass die Ergebnisse der von ANP am Royal Children's Hospital im australischen Melbourne durchgef?hrten offenen Phase-II-Studie in einer Dosierung von 25 mg pro Woche ausreichend sind, um gr??ere Studien zu unterst?tzen. Unter der Voraussetzung, dass ANP geeignete Empfehlungen zur Sicherheits?berwachung ber?cksichtigt, k?nnte die FDA die Untersuchung h?herer Dosierungen von ATL1102 ?ber eine Dosis von 25 mg pro Woche hinaus in Betracht ziehen, sofern eine angemessene Begr?ndung erfolgt.

 

Wichtig ist vor allem, dass laut Feststellung der FDA das vorgeschlagene Design der Phase IIb/III-Studie (als einzelne, randomisierte, doppelblinde plazebokontrollierte Studie) und der prim?re Endpunkt (PUL 2.0) akzeptabel erscheinen. Die sekund?ren Endpunkte Muskelkraft, bewertet durch MyoGrip, MyoPinch und die vorausgesagte forcierte Vitalkapazit?t (FVC), erscheinen ebenso angemessen wie die 52-w?chige Studiendauer, die nicht gehf?hige Patientenpopulation und die Anzahl der Probanden im Verh?ltnis zu den statistischen Annahmen im Hinblick auf die Kraft. Die FDA hat angeregt, dass ANP ein Studienprotokoll mit den eingangs skizzierten Merkmalen zur ?berpr?fung einreicht.

 

Was die nicht-klinischen Anforderungen betrifft, so erwartet die FDA vom Unternehmen die Durchf?hrung einer neunmonatigen Toxikologiestudie an Affen zur Unterst?tzung der Phase-IIb/III-Studie. Die Beh?rde hat jedoch erkl?rt, dass ANP aufgrund des Schweregrads der Indikation die 12-monatige klinische Phase-IIb/III-Humanstudie vor der Einreichung einer neunmonatigen Toxikologiestudie einleiten kann, sofern ein Entwurf des Studienberichts eingereicht wird, bevor die Dauer der Verabreichung an die Patienten sechs Monate ?berschreitet.

 

ANP ber?t sich mit seinen Zulassungsberatern in den USA ?ber die geeigneten n?chsten Schritte und ?ber die Feinabstimmung des Designs der Phase-IIb/III-Studie und der Entwicklungspl?ne f?r die USA und wird die Kosten und die Machbarkeit der neunmonatigen Studie an Affen evaluieren, was auch f?r andere klinische Anwendungen von ATL1102 ?ber die DMD hinaus vorteilhaft w?re.

 

Das Unternehmen er?rterte im Gespr?ch mit den Vertretern der FDA auch m?gliche beschleunigte Zulassungswege, die von der FDA als angemessen erachtet wurden. Auf Basis dieser R?ckmeldung plant ANP im Rahmen der weiteren Vorgangsweise, einen Antrag auf ein beschleunigtes Zulassungsverfahren zu stellen (https://tinyurl.com/fwhemd95).

 

Das Unternehmen wird sein Hauptaugenmerk weiterhin auf die europ?ische Phase-IIb-Studie richten. ANP weist darauf hin, dass es in den kommenden Wochen die Antwort des p?diatrischen Ausschusses der Europ?ischen Arzneimittelagentur zu seinem p?diatrischen Pr?fkonzept (PIP) erwartet. Nach deren Erhalt ist die Ver?ffentlichung eines Markt-Updates geplant.

 

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Ver?ffentlichung freigegeben.

 

N?here Informationen erhalten Sie ?ber:

 

Antisense Therapeutics

Mark Diamond

Gesch?ftsf?hrer

+61 (0)3 9827 8999

www.antisense.com.au

 

Anlegerkontakt

Gennadi Koutchin

XEC Partners

gkoutchin@xecpartners.com.au

1300 932 037

 

?ber Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein b?rsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in gro?en M?rkten mit einem unerf?llten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktf?hrer in der Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt ?u?erst vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von Gehirnl?sionen bei Patienten mit schubf?rmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) signifikant verringert. Das Unternehmen verf?gt dar?ber hinaus ?ber ein zweites Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR) abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer Wachstumsst?rung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut gef?hrt hat.

 

?ber ATL1102 ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4 (Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von Tiermodellen mit Entz?ndungskrankheiten, einschlie?lich Asthma und MS, nachgewiesen werden; die Daten zu MS im Tiermodell wurden in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift mit Peer Review ver?ffentlicht. ATL1102 hat sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie an Patienten mit schubf?rmig remittierender MS (RR-MS) als hoch wirksam im Hinblick auf die Reduktion von MS-L?sionen erwiesen. Das Datenmaterial aus der klinischen Phase-IIa-Studie zu ATL1102 wurde in der medizinischen Fachzeitschrift Neurology (Limmroth, V. et al, Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788) ver?ffentlicht.

 

?ber DMD Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung, die in einer H?ufigkeit von 1:3600 bis 1:6000 vor allem bei m?nnlichen Lebendgeburten auftritt (Bushby et al., 2010).? DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer stark reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin f?hrt. Kinder, die an einer Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anf?llig f?r kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion ausl?sen. Diese wiederum f?hrt zu einer Verschlimmerung der Muskelsch?digung. Eine entsprechende Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten (Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren Extremit?ten f?hrt zu einer eingeschr?nkten Mobilit?t; auch die oberen Gliedma?en sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der F?higkeit zur Selbstversorgung f?hrt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, k?nnen bereits im fr?hen Teenageralter ? im Alter von durchschnittlich 13 Jahren ? rollstuhlpflichtig werden. Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen k?nnen auftreten. Patienten mit einer gr??eren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und k?nnen trotz Behandlung mit Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). Erfolgt kein Eingriff, liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei rund 19 Jahren. Die Behandlung von Entz?ndungsreaktionen in Zusammenhang mit DMD erfolgt derzeit ?ber Kortikosteroide; allerdings wei? man, dass diese nur unzureichend wirksam und mit signifikanten Nebenwirkungen behaftet sind. Aus diesem Grund besteht ein anerkannt hoher Bedarf an neuen therapeutischen Ans?tzen f?r die Behandlung von Entz?ndungsprozessen in Verbindung mit DMD.

 

Rosenberg AS, Puig M, Nagaraju K, et al. Immunvermittelte Pathologie der Muskeldystrophie Duchenne; Sci Transl Med 2015, 7: 299rv4.

 

Bushby et al. f?r die DMD Care Consideration Working Group/Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, Teil 1 Lancet Neurol. Januar 2010;9(1):77-93 und Teil 2 Lancet Neurol. Februar 2010;9(2):177-89.

 

Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Ara?jo AQC, et al. CD49d ist ein Biomarker f?r die Progredienz der Erkrankung und ein potenzielles Ziel in der Immuntherapie bei der Muskeldystrophie Duchenne. Skeletal Muscle 2015, 5: 45-55.

 

Die Ausgangssprache (in der Regel Englisch), in der der Originaltext ver?ffentlicht wird, ist die offizielle, autorisierte und rechtsg?ltige Version. Diese ?bersetzung wird zur besseren Verst?ndigung mitgeliefert. Die deutschsprachige Fassung kann gek?rzt oder zusammengefasst sein. Es wird keine Verantwortung oder Haftung f?r den Inhalt, die Richtigkeit, die Angemessenheit oder die Genauigkeit dieser ?bersetzung ?bernommen. Aus Sicht des ?bersetzers stellt die Meldung keine Kauf- oder Verkaufsempfehlung dar! Bitte beachten Sie die englische Originalmeldung auf www.sedar.com, www.sec.gov, www.asx.com.au/ oder auf der Firmenwebsite!

 

@ irw-press.com