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Antisense Therapeutics Limited, Antisense

Antisense beteiligt sich an der von PPMD initiierten Entwicklung einer neuen Duchenne-Leitlinie unter Beteiligung von Interessengruppen f?r die Einreichung bei der FDA

24.08.2021 - 14:26:03

Antisense beteiligt sich an der von PPMD initiierten Entwicklung einer neuen Duchenne-Leitlinie unter Beteiligung von Interessengruppen f?r die Einreichung bei der FDA. _ December 2008-          ANP wird als Mitglied im Pharmaceutical Advisory Board an der Erstellung der DMD-Leitlinie mitarbeiten 24. August 2021 - Antisense Therapeutics Limited [ASX:ANP | US

DMD-Leitlinie mitarbeiten

 

24. August 2021 - Antisense Therapeutics Limited [ASX:ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY], (das Unternehmen) freut sich bekannt zu geben, dass Gil Price, MD, der medizinische Direktor des Unternehmens in den USA, als Mitglied in das Pharmaceutical Advisory Board (PAB) f?r die Entwicklung der neuen Duchenne-Leitlinie der Organisation ?Parent Project Muscular Dystrophy? (PPMD), die der US-amerikanischen Arzneimittelbeh?rde FDA vorgelegt werden soll, berufen wurde.

 

In enger Zusammenarbeit mit dem Lenkungsausschuss und den Vorsitzenden der Arbeitsgruppen, die sich aus Patientenvertretern, Pflegepersonen, Klinikern, Forschern, Akademikern und Vertretern der Pharmaindustrie zusammensetzen, wird das PAB sein Augenmerk vor allem darauf richten sicherzustellen, dass in der gesamten Leitlinie auch Standpunkte von Unternehmen, die sich f?r die Interessen von Duchenne-Betroffenen einsetzen, Ber?cksichtigung finden.

 

PPMD hat erfolgreich den allerersten, von Patientengruppierungen initiierten Leitlinienentwurf f?r Unternehmen, die sich der Entwicklung von Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie verschrieben haben, erarbeitet. Die im Juni 2014 bei der FDA eingereichten Unterlagen bildeten eine wichtige Ressource, um sowohl Unternehmen als auch die FDA selbst ?ber den sich abzeichnenden Trend in der Arzneimittelentwicklung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) einerseits und ?ber die patientenorientierten Ansichten im Hinblick auf Nutzenerwartungen und Risikotoleranz von Betroffenen andererseits zu informieren. Die PPMD-Initiative ist inzwischen nicht nur in der Duchenne-Community, sondern auch in anderen Interessengruppen f?r seltene Erkrankungen zu einem Meilenstein geworden, der beispielhaft aufzeigt, welche Werte Patienten und Pflegepersonen in die Arzneimittelentwicklung einbringen k?nnen.

 

PPMD hat nun damit begonnen, das richtungsweisende Dokument des von der Community entwickelten Leitfadens aus dem Jahr 2014 zu aktualisieren. Damit soll sichergestellt werden, dass der Leitfaden die zahlreichen Fortschritte der letzten Jahre in Bezug auf Wissen, Verst?ndnis, Pflege, klinische Studien und Zulassungen widerspiegelt. ?hnlich wie im Jahr 2014 hat PPMD einen Lenkungsausschuss sowie Arbeitsgruppen mit ?ber 80 Beteiligten gebildet. Damit sollen noch mehr innovative Impulse eingearbeitet und der Weg f?r das Endziel, allen Patienten den Zugang zu Therapien zu erm?glichen, geebnet werden.

 

PPMD ist die gr??te und umfassendste gemeinn?tzige Organisation in den Vereinigten Staaten, die sich der Suche nach Therapien zur Heilung von DMD verschrieben hat. Ihr Ziel ist es, die Krankheit DMD auszumerzen (www.parentprojectmd.org). PPMD forciert die Forschung, sieht sich als Sprachrohr, das Einfluss auf die Politik nimmt, fordert eine optimale Betreuung f?r jede einzelne Familie und setzt sich f?r den Zugang zu zugelassenen Therapien ein. PPMD t?tigt umfangreiche Investitionen in die Behandlung von Duchenne-Patienten und auch in die Forschung, die zuk?nftigen Generationen zugute kommen wird. Die Organisation agiert von ihrem Sitz in Washington (DC) aus und hat bereits Hunderte Millionen Dollar an Finanzmittel aufgebracht.

 

Dr. Gil Price, der medizinische Direktor von Antisense Therapeutics in den USA, sagt: ?Wir sch?tzen es sehr, die Gelegenheit zu bekommen, einen entsprechenden Beitrag zu diesem wichtigen Dokument zu leisten, und wir hoffen, damit das Leben junger M?nner zu verbessern.?

 

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Ver?ffentlichung freigegeben.

 

N?here Informationen erhalten Sie ?ber:

 

Antisense Therapeutics

Mark Diamond

Gesch?ftsf?hrer

+61 (0)3 9827 8999

www.antisense.com.au

 

Anlegerkontakt

Gennadi Koutchin

XEC Partners

gkoutchin@xecpartners.com.au

1300 932 037

 

?ber Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein b?rsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in gro?en M?rkten mit einem unerf?llten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktf?hrer in der Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt ?u?erst vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von Gehirnl?sionen bei Patienten mit schubf?rmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) signifikant verringert. Das Unternehmen verf?gt dar?ber hinaus ?ber ein zweites Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR) abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer Wachstumsst?rung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut gef?hrt hat.

 

?ber ATL1102 ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4 (Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von Tiermodellen mit Entz?ndungskrankheiten, einschlie?lich Asthma und MS, nachgewiesen werden; die Daten zu MS im Tiermodell wurden in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift mit Peer Review ver?ffentlicht. ATL1102 hat sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie an Patienten mit schubf?rmig remittierender MS (RR-MS) als hoch wirksam im Hinblick auf die Reduktion von MS-L?sionen erwiesen. Das Datenmaterial aus der klinischen Phase-IIa-Studie zu ATL1102 wurde in der medizinischen Fachzeitschrift Neurology (Limmroth, V. et al, Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788) ver?ffentlicht.

 

?ber DMD Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung, die in einer H?ufigkeit von 1:3600 bis 1:6000 vor allem bei m?nnlichen Lebendgeburten auftritt (Bushby et al., 2010).? DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer stark reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin f?hrt. Kinder, die an einer Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anf?llig f?r kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion ausl?sen. Diese wiederum f?hrt zu einer Verschlimmerung der Muskelsch?digung. Eine entsprechende Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten (Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren Extremit?ten f?hrt zu einer eingeschr?nkten Mobilit?t; auch die oberen Gliedma?en sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der F?higkeit zur Selbstversorgung f?hrt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, k?nnen bereits im fr?hen Teenageralter ? im Alter von durchschnittlich 13 Jahren ? rollstuhlpflichtig werden. Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen k?nnen auftreten. Patienten mit einer gr??eren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und k?nnen trotz Behandlung mit Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). Erfolgt kein Eingriff, liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei rund 19 Jahren. Die Behandlung von Entz?ndungsreaktionen in Zusammenhang mit DMD erfolgt derzeit ?ber Kortikosteroide; allerdings wei? man, dass diese nur unzureichend wirksam und mit signifikanten Nebenwirkungen behaftet sind. Aus diesem Grund besteht ein anerkannt hoher Bedarf an neuen therapeutischen Ans?tzen f?r die Behandlung von Entz?ndungsprozessen in Verbindung mit DMD.

 

Rosenberg AS, Puig M, Nagaraju K, et al. Immunvermittelte Pathologie der Muskeldystrophie Duchenne. Sci Transl Med 2015, 7: 299rv4.

 

Bushby et al. f?r die DMD Care Consideration Working Group/Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, Teil 1 Lancet Neurol. Januar 2010;9(1):77-93 und Teil 2 Lancet Neurol. Februar 2010;9(2):177-89.

 

Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Ara?jo AQC, et al. CD49d ist ein Biomarker f?r die Progredienz der Erkrankung und ein potenzielles Ziel in der Immuntherapie bei der Muskeldystrophie Duchenne. Skeletal Muscle 2015, 5: 45-55.

 

Die Ausgangssprache (in der Regel Englisch), in der der Originaltext ver?ffentlicht wird, ist die offizielle, autorisierte und rechtsg?ltige Version. Diese ?bersetzung wird zur besseren Verst?ndigung mitgeliefert. Die deutschsprachige Fassung kann gek?rzt oder zusammengefasst sein. Es wird keine Verantwortung oder Haftung f?r den Inhalt, die Richtigkeit, die Angemessenheit oder die Genauigkeit dieser ?bersetzung ?bernommen. Aus Sicht des ?bersetzers stellt die Meldung keine Kauf- oder Verkaufsempfehlung dar! Bitte beachten Sie die englische Originalmeldung auf www.sedar.com, www.sec.gov, www.asx.com.au/ oder auf der Firmenwebsite!

 

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