VTX, Gentherapie-Produkt

Vivet Therapeutics, gab heute bekannt, dass sowohl die US-amerikanische FDA (Food and Drug Administration) als auch die Europäische Kommission den Orphan-Drug-Status (Orphan Drug Destination, ODD) für VTX-801 gewährt haben.

26.09.2017 - 07:01:29

VTX 801, erstes Gentherapie-Produkt von Vivet zur Behandlung der Wilson-Krankheit, das den Orphan-Drug-Status in Europa und in den USA erhalten hat. VTX-801 ist das führende Gentherapie-Projekt von Vivet zur Behandlung der Wilson-Krankheit, eine genetisch bedingte Kupferspeicherkrankheit die unbehandelt zu Leberschäden und zum Tod führt.

VTX-801 ist das erste Gentherapie-Produkt von Vivet, dass den Orphan-Drug-Status erhalten hat. Dabei handelt es sich um einen bedeutenden Wettbewerbsvorteil für Vivet, insbesondere aufgrund der 10- bzw. 7-jährigen Marktexklusivität in der EU und den Vereinigten Staaten, wenn VTX-801 für die Behandlung der Wilson-Krankheit zugelassen ist. Der Beginn der klinischen Entwicklung ist für das vierte Quartal 2018 sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in der EU geplant.

„Im Rahmen unserer strategischen Zusammenarbeit mit der Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) am Centro de Investigación Medica Aplicada (Universität Navarra, Spanien) erstellen wir eine beispiellose Plattform zur Bewältigung wichtiger Herausforderungen in der Gentherapie, insbesondere zur Verbesserung der therapeutischen Wirkungt und der Immuntoleranz bei der Bekämpfung der Wilson-Krankheit und anderer die Leber betreffenden seltenen genetischen Stoffwechselerkrankungen. Ein wichtiger Bestandteil dieser Plattform ist ein neuer AAV Serotyp (Anc80), der eine gezielte Therapie der Leber gewährleistet. Der AAV-Anc80 Serotyp wurde vom Massachusetts Eye and Ear (MEE), einem Lehrkrankenhaus der Harvard Medical School in Boston entwickelt und in Lizenz erworben", ergänzte Jean-Philippe Combal.

Weitere Informationen finden Sie unter www.vivet-therapeutics.com

Über VTX-801: VTX-801 ist ein adeno-assoziiertes Virus (AAV), das ein Gen zur Kodierung für einen funktionellen Mini-ATP7B Kupfertransporter enthält, der dieWiederherstellung des Kupferstoffwechsels in der Leber ermöglicht. Der Kupfertransporter wird duch den AAV-Anc80 Vektor gezielt in die Leber eingeschleust.

Über Wilson’s Disease: Die Wilson-Krankheit ist eine Erbkrankheit, von der rund eine von 40.000 Menschen betroffen ist. Bei dieser Erkrankung ist der physiologische Kupfer-Gallenausscheidungsweg unterbrochen. Das führt zum Anstieg der Kupferkonzentration die zu schweren toxischen Nebenwirkungen in der Leber und Zentralnervensytsem führt. Der Ausbruch der Symptome erfolgt häufig im Teenageralter oder bei jungen Erwachsenen. Wenn diese Symptome unbehandelt bleiben, kann die Erkrankung fortschreiten und zu folgenschweren Komplikationen (z.B, Leberzirrhose) führen und sogar tödlich enden. Die Krankheit ist auf inaktivierende Mutationen in dem Gen, das den Kupfertransporter ATP7B kodiert, zurückzuführen.

Über Vivet Therapeutics: Vivet Therapeutics ist ein Biotech-Unternehmen, das im Bereich der Gentherapie tätig ist. Das Unternehmen unterhält seinen Hauptsitz in Paris (Frankreich) und widmet sich der Forschung, Entwicklung und künftigen Vermarktung von Gentherapie-Produkten für vererbte Lebererkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

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